Sana Biotechnology宣布1型糖尿病胰島素細胞移植研究的積極臨床結果
2025年1月7日 16:05 ET | 來源：Sana Biotechnology, Inc
首個人體研究提供證據，顯示Sana的低免疫（HIP）技術使移植的胰島素細胞能夠避免免疫排斥並在無需免疫抑制的情況下產生胰島素
研究結果顯示，經HIP工程改造的胰腺胰島素細胞在第一位接受治療的1型糖尿病患者中，能夠避免免疫檢測，並在肌肉內移植後持續發揮功能。
胰腺胰島素細胞的功能和持久性通過持續的C肽循環水平得以檢測，C肽是胰島素生產的標記物，並且在混合餐耐受測試（MMTT）中C肽水平有所增加。
MRI顯示在移植後28天的移植物存活信號。
該研究繼續評估移植細胞的安全性、持久性和功能。
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西雅圖，2025年1月7日（GLOBE NEWSWIRE）——Sana Biotechnology, Inc.（NASDAQ：SANA）是一家專注於通過工程細胞改變患者可能性的公司，今天宣布來自一項由研究者主導的首個人體研究的初步結果，該研究將UP421（經Sana的低免疫（HIP）技術工程改造的同種胰島素細胞療法）移植到一名無需免疫抑制的1型糖尿病患者體內。該研究與烏普薩拉大學醫院合作進行。研究結果顯示，在細胞移植後四周，胰腺β細胞的存活和功能得到了證實，這是通過檢測C肽的循環存在來測量的，C肽是一種指示移植的β細胞正在產生胰島素的生物標記物。在混合餐耐受測試（MMTT）中，C肽水平也有所增加，這與對餐食的胰島素分泌相一致。MRI掃描顯示，隨著時間的推移，移植細胞的位置持續存在信號，這與移植物存活相符。該研究未發現安全性問題，且HIP改造的胰島素細胞成功避開了免疫反應。
“這些初步令人振奮的結果建立在Sonja Schrepfer博士及Sana團隊的廣泛前臨床和轉化研究基礎上。臨床數據對患者而言非常有希望，並提供了人類中克服同種異體和自身免疫排斥的首個證據，這在無需免疫抑制的情況下進行胰腺胰島素細胞移植的1型糖尿病患者中，”該研究的首席研究員、烏普薩拉大學醫院內分泌學和糖尿病診所的高級醫生兼教授Per-Ola Carlsson醫生表示。“在1型糖尿病中，患者的免疫系統攻擊並摧毀β細胞。今天的數據，結合該領域其他方面的進展，為患者提供了真正的希望，表明可擴展的治療方案是可能的，這意味著正常的血糖水平而無需胰島素注射或免疫抑制。我們期待更長期的跟進，並計劃提交研究結果以供發表，並在即將舉行的科學論壇上進行報告。”
“我們達成了研究的目標，未發現安全性問題，並展示了HIP改造的胰腺胰島素細胞在無需免疫抑制的情況下進行肌肉內移植的存活、功能和免疫檢測逃避，”Sana的總裁兼首席執行官Steve Harr表示。“據我們所知，這是首個顯示在完全免疫能力的個體中，無需免疫抑制或免疫保護裝置的同種移植存活的研究。安全的細胞移植無需免疫抑制有潛力改變1型糖尿病及其他多種疾病的治療。我們認為目前研究的見解直接應用於開發SC451，即我們的HIP改造的幹細胞衍生胰島素細胞計劃，以治療1型糖尿病。感謝所有參與這項研究的人。”
“這些初步臨床結果顯示，無需免疫抑制的細胞療法取代胰島素產生細胞正在接近現實，這可能成為1型糖尿病的有意義且潛在改變生活的治療方案，”突破性T1D的首席執行官Aaron J. Kowalski博士表示（該機構曾名為JDRF）。“我們自豪地支持和投資於Sana等轉化研究工作，通過T1D基金：突破性T1D風險投資。我們對Sana、烏普薩拉大學醫院的研究團隊及所有參與者的合作努力表示衷心感謝，感謝他們對這項工作的奉獻。我們期待與Sana及其他機構合作，打破剩餘的障礙，確保所有1型糖尿病社區的成員都能受益於這些改變生活的突破。”
有關UP421在1型糖尿病中的研究
UP421的研究由Leona M.和Harry B. Helmsley慈善信託提供資助。該研究檢驗了HIP工程的胰島素產生胰腺細胞是否能夠安全移植，並幫助1型糖尿病患者重新獲得胰島素生產，而無需同時使用免疫抑制藥物。為此，UP421是在奧斯陸大學醫院使用Sana的HIP平台進行工程改造的。該研究涉及將主要的、或捐贈者衍生的、HIP工程胰島素細胞進行肌肉內外科移植到1型糖尿病患者的前臂中。該研究的主要目標是調查UP421在1型糖尿病患者中的安全性，次要目標包括細胞存活、免疫逃避和C肽生產。循環C肽是內源性胰島素生產的指標。這項首個人體研究檢查了低劑量的HIP改造的主要胰島素細胞，以最初確定無需免疫抑制的HIP改造胰島素細胞的安全性和功能，因此不打算顯示血糖改善和/或外源性胰島素使用減少。
研究結果顯示，在胰島素細胞移植後四周，胰腺β細胞的存活和功能在每周的血液檢測中得到了證實，這是通過檢測C肽的循環存在來測量的，C肽是一種指示移植的β細胞正在產生胰島素的生物標記物。在基線時，患者在禁食和MMTT期間的C肽均不可檢測。MRI掃描顯示，移植物位置隨著時間的推移持續存在信號，這與移植物存活相符。HIP平台在人類中實現了概念證明，顯示了免疫識別的逃避，並具有無需免疫抑制的同種移植的廣泛應用潛力。
有關Sana Biotechnology的低免疫（HIP）平台
Sana的HIP平台旨在生成能夠逃避患者免疫系統的細胞，以便在無需免疫抑制的情況下進行同種細胞的移植。我們正在應用HIP技術大規模開發治療候選藥物，包括多能幹細胞，這些細胞可以分化為多種細胞類型，包括胰腺胰島素細胞和捐贈者衍生的同種CAR T細胞。我們及我們的合作夥伴在這一領域已經生成了大量基礎知識產權。來自第一階段臨床試驗的早期臨床數據和已在同行評審期刊上發表的前臨床數據顯示，這些移植的同種細胞能夠逃避免疫系統的先天和適應性反應，同時保持其活性。Sana目前利用該平台的最先進計劃包括針對1型糖尿病的幹細胞衍生胰島素細胞、針對B細胞介導的自身免疫疾病的同種CAR T計劃，以及針對CD22+癌症的同種CAR T計劃。
有關Sana Biotechnology
Sana Biotechnology, Inc.專注於創造和提供作為藥物的工程細胞。我們共享修復和控制基因、替換缺失或受損細胞的願景，並使我們的療法廣泛可用於患者。我們是一群充滿熱情的人，攜手創造一個持久的公司，改變世界對疾病的治療方式。Sana在華盛頓州西雅圖、馬薩諸塞州劍橋、加利福尼亞州南舊金山和華盛頓州博塞爾有業務運營。欲了解有關Sana Biotechnology的更多信息，請訪問我們的網站。
關於前瞻性聲明的警告
本新聞稿包含有關Sana Biotechnology, Inc.（“公司”、“我們”、“我們的”或“我們的”）的前瞻性聲明，根據聯邦證券法的定義，包括與公司的願景、進展和業務計劃有關的聲明；對其開發計劃、產品候選者和技術平台的期望，包括其前臨床、臨床和監管開發計劃及時間預期；Sana的HIP平台生成能夠逃避患者免疫系統的細胞的能力，以便在無需免疫抑制的情況下進行同種細胞的移植，以及在1型糖尿病中使移植的胰島素細胞避免免疫排斥並在無需免疫抑制的情況下產生胰島素的能力；數據對於尋找可擴展的治療方案的潛在影響；對後續和研究結果的發表和報告的期望；在無需免疫抑制的情況下，HIP改造的主要胰腺胰島素細胞的安全性、存活、功能和免疫檢測逃避的潛在；安全的細胞移植無需免疫抑制有潛力改變1型糖尿病及其他多種疾病的治療；將研究的學習應用於公司的SC451計劃的潛在；研究中胰島素細胞存活的潛在意義；以及應用HIP技術大規模開發治療候選者的能力，包括多能幹細胞和捐贈者衍生的同種CAR T細胞。除了本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性聲明，包括但不限於有關公司的戰略、期望、現金運行和未來財務狀況、未來運營和前景的聲明。根據目前的期望、估計、預測和預測，這些前瞻性聲明已經建立，這些預測和預測可能影響其財務狀況、業務策略和財務需求。在這些前瞻性聲明中存在重大不確定性，因此您不應依賴前瞻性聲明作為未來事件的預測。這些聲明受風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與預期結果有重大差異，包括與藥物開發相關的風險，例如與公司目前和未來的研究和開發計劃、前臨床和臨床試驗的啟動、成本、時間、進展和結果相關的風險，以及經濟、市場和社會的干擾。欲詳細討論可能影響公司實際結果的風險因素，請參閱公司在證券交易委員會（SEC）報告中確定的風險因素，包括但不限於其2024年11月8日的10-Q季度報告。除法律要求外，公司不承擔更新任何前瞻性聲明的公共義務。
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這項研究的結果無疑為1型糖尿病的治療帶來了新的希望。傳統上，對於同種胰島素細胞移植，患者需要長期服用免疫抑制藥物以防止排斥反應，這不僅增加了治療的風險，還可能導致其他健康問題。然而，Sana Biotechnology的HIP技術似乎成功地克服了這一障礙，這對於未來的治療方案具有重要的啟示。
這項研究的成功不僅在於技術的創新，還在於它可能改變患者的生活質量。無需免疫抑制的細胞移植不僅能夠提供更安全的治療選擇，還能讓患者擺脫長期依賴胰島素注射的困擾。這一突破可能會激勵更多的研究，尋找其他適用於不同疾病的無需免疫抑制的細胞療法。
然而，儘管結果令人振奮，仍需進一步的長期研究來確保這些細胞的持久性和安全性。未來的研究應該關注這些細胞在不同患者中的表現，以及如何進一步優化這一技術以實現更廣泛的應用。
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