uniQure發表首位接受AMT-260治療的難治性內側顳葉癲癇患者臨床案例研究
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2025年5月29日 07:05 ET | 來源: uniQure Inc.
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_~ 首位試驗參與者在前五個月的跟進中未出現嚴重不良事件，癲癇發作頻率減少92% ~_
_~ 數據將於今日在癲癇療法與診斷發展研討會（ETDD）上發表 ~_
美國麻薩諸塞州萊克星頓和荷蘭阿姆斯特丹，2025年5月29日（GLOBE NEWSWIRE）—— uniQure N.V.（NASDAQ: QURE），一家致力於為有嚴重醫療需求的患者推進變革性療法的領先基因治療公司，今日宣布發表其正在進行的I/IIa期試驗中首位接受調查性基因治療候選藥物AMT-260的參與者的臨床案例研究。這項數據由uniQure臨床發展醫學總監Firas Taha醫生於位於維吉尼亞州利斯堡的癲癇療法與診斷發展研討會上發表。
GenTLE臨床試驗的首位參與者在接受AMT-260治療後的五個月內進行了跟進。在治療前，該參與者每月平均有七次癲癇發作，其中在給藥前30天內有五次癲癇發作。自接受AMT-260以來，該參與者在五個月的跟進期間僅報告了兩次癲癇發作，而截至4月17日（截止日期），在最後60天內未報告任何癲癇發作，並且截至截止日期未報告任何嚴重不良事件。
“這位首位試驗參與者的早期結果非常令人鼓舞，支持我們對AMT-260能成為難治性內側顳葉癲癇患者有價值的治療替代方案的信念，”uniQure的首席醫療官Walid Abi-Saab醫生表示。“雖然需要對這位首位試驗參與者進行進一步跟進，並獲取其他參與者的數據，但截至截止日期的癲癇發作頻率減少和耐受性提供了AMT-260潛在影響的有力早期信號，值得繼續研究。對於難治性內側顳葉癲癇患者來說，仍然存在對更安全、更有效治療選擇的高度未滿足需求，我們渴望繼續在其他試驗參與者中評估AMT-260。”
AMT-260是一種一次性給藥的體內基因治療候選藥物，旨在減少或消除難治性內側顳葉癲癇患者的癲癇發作。AMT-260的設計是局部傳遞兩種工程微RNA，以抑制GRIK2基因和異常表達的GluK2，這是一種被認為會引發難治性內側顳葉癲癇患者癲癇發作的Kainate谷氨酸受體的亞基。
GenTLE是一項在美國進行的I/IIa期多中心、開放標籤試驗，旨在評估AMT-260在難治性內側顳葉癲癇患者中的安全性、耐受性和探索性療效信號。該研究由兩個劑量組成，每組各有六名患者。該研究正在12個地點積極篩選其他患者，預計到2025年底會啟用更多地點。更多詳細信息可在www.clinicaltrials.gov查閱（NCT06063850）。
關於難治性內側顳葉癲癇
內側顳葉癲癇是一種慢性神經系統疾病，是最常見的局部癲癇形式，在美國有超過60萬人受到該疾病的影響。大約80%的內側顳葉癲癇病例對抗癲癇藥物無效，這嚴重限制了治療選擇。
關於uniQure
uniQure正在履行基因治療的承諾——一次性治療，可能帶來治癒的結果。uniQure的B型血友病基因治療的批准——基於十多年研究和臨床開發的歷史性成就——代表了基因醫學領域的一個重要里程碑，為生活在血友病中的患者開創了一種新的治療方法。uniQure目前正在推進一系列專有基因療法，旨在治療亨廷頓舞蹈病、難治性內側顳葉癲癇、肌萎縮側索硬化症、法布里病及其他嚴重疾病。
uniQure前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明。除了歷史事實的陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性聲明，包括但不限於有關AMT-260的設計、推進和預期效果的陳述，我們相信AMT-260有潛力成為難治性內側顳葉癲癇患者有價值的治療替代方案的信念，我們對AMT-260的地點擴展和患者入組的目標，以及其他以“預期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“會”和類似表達方式標識的陳述。前瞻性聲明並不是未來表現的承諾或保證，並且受到多種風險和不確定性的影響，其中許多超出了我們的控制範圍。投資者應注意，任何前瞻性聲明，包括有關基因治療候選藥物未來發展的更新，包括AMT-260對於難治性內側顳葉癲癇的情況，並不保證未來的表現或結果，並涉及重大風險和不確定性。實際結果、發展和事件可能與前瞻性聲明中的內容有實質性差異，原因包括：與臨床結果及我們臨床計劃的發展和時間安排相關的風險；我們與監管機構的互動，可能影響臨床試驗的啟動、時間和進展及批准的途徑；我們在管理當前和未來的臨床試驗和監管過程中的有效性；我們在臨床試驗中展示我們基因療法候選藥物的治療效益的能力；我們能否繼續建立和維持實現我們目標所需的基礎設施和人員；基因療法的持續發展和接受程度；我們能否獲得、維持和保護我們的知識產權，我們能否如需要那樣為我們的業務提供資金和籌集額外資本；以及其他可能不時在我們向美國證券交易委員會（SEC）定期提交的文件中詳細說明的風險因素，包括我們於2025年2月27日向SEC提交的10-K年報，我們於2025年5月9日向SEC提交的10-Q季度報告，以及我們不時向SEC提交的其他文件。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性聲明。本新聞稿中包含的信息截至本新聞稿發佈之日，我們不承擔因新信息或未來事件或發展而更新本聲明中前瞻性聲明的義務。
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在這項研究中，AMT-260的初步結果顯示出顯著的效果，這對於難治性內側顳葉癲癇患者來說是一個希望的曙光。這不僅是對患者的福音，也可能改變未來癲癇治療的格局。隨著基因療法的進步，未來可能會出現更多針對各類癲癇的創新療法，這對於醫療界和患者來說都是一個值得期待的發展。然而，仍需謹慎對待這些初步結果，因為進一步的研究和數據將是確定這種療法長期有效性和安全性的關鍵。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
