Solid Biosciences宣布FDA批准首個行業內雙重給藥途徑基因療法，治療Friedreich’s Ataxia的神經和心臟表現
2025年1月7日 16:15 ET | 來源：Solid Biosciences Inc.
– SGT-212是唯一針對Friedreich’s ataxia的全長frataxin替代基因療法候選藥物，旨在治療中樞神經系統和心臟的表現 –
– 雙重給藥途徑使AAV基因療法能直接送達小腦和心臟，潛在解決該疾病最顯著的症狀 –
– 預計2025年下半年啟動1b期臨床試驗 –
– 公司將於2025年1月8日早上8:30（美東時間）舉行電話會議 –
馬薩諸塞州查爾斯鎮，2025年1月7日（GLOBE NEWSWIRE）—— Solid Biosciences Inc.（納斯達克：SLDB）（以下簡稱“公司”或“Solid”），一家專注於開發神經肌肉和心臟疾病精準基因療法的生命科學公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准其針對Friedreich’s ataxia（FA）的研究性新藥（IND）申請。FA是一種由frataxin蛋白水平不足引起的退行性疾病。SGT-212是公司新型的AAV基因療法候選藥物，旨在通過系統靜脈（IV）輸注以及直接注入小腦的齒狀核（IDN）來提供全長frataxin。SGT-212旨在治療FA的神經和系統臨床表現，以應對疾病進展的全範圍。
FA是一種高度複雜的多系統疾病，對藥物開發提出了獨特挑戰，部分原因是frataxin是一種需要（1）精確表達水平以避免致命心臟毒性，以及（2）在小腦的靶組織定位以獲得潛在神經臨床益處的蛋白質。SGT-212是唯一一種使用兩種給藥途徑的候選藥物，旨在解決FA的心臟表現，同時直接將療法送達小腦中最受影響的齒狀核，該區域與FA相關的神經退化有關。
Solid Biosciences總裁兼首席執行官Bo Cumbo表示：“SGT-212的設計目的是能夠高效地將我們的基因療法精準送達齒狀核和心臟組織。該IND得到了強大的前臨床數據支持，顯示在這些靶組織中安全轉導和frataxin表達，並在小鼠中顯著恢復神經功能和逆轉該疾病的心臟影響。多年來，我們測試了幾個候選藥物，使用不同的給藥方法，並進行了多次非人類靈長類動物研究，其中一些研究延續至一年。根據這些研究，我們相信針對多個系統的雙重給藥途徑是開發中最佳的方法，能直接應對對患者日常生活有深遠影響的神經學問題，同時針對在更進展的疾病中起關鍵作用的心臟表現。SGT-212提供了一種真正獨特的方法來應對FA，並有潛力治療全範圍的症狀，我們希望能夠在每位患者的FA病程中與他們相伴。”
Friedreich’s Ataxia Research Alliance（FARA）首席執行官Jennifer Farmer補充道：“我們祝賀Solid Biosciences達成這一重要里程碑。基因療法旨在針對FA的根本原因，因此在治療和治癒這種疾病的整體策略中至關重要。FA治療領域已有令人鼓舞的進展；然而，我們的患者社區仍然存在未滿足的醫療需求。通過與生活在FA中的個體及其家庭的合作，我們知道他們尋求旨在治療FA患者日常面對的癱瘓性神經症狀的療法，例如行走和協調能力喪失、言語不清，以及縮短生命的心臟疾病。SGT-212的獨特精準方法通過雙重給藥途徑針對小腦和心臟組織，旨在解決疾病的根本原因和FA的進展。我們期待著與公司繼續合作，推進SGT-212進入臨床階段。”
在2025年下半年，公司預計將啟動SGT-212的首次人體開放標籤劑量尋找1b期臨床試驗。該研究將招募生活在FA中的非行走和行走的成人患者，分為最多三個隊列，並將評估SGT-212的安全性和耐受性，該療法將同時進行系統性和雙側IDN給藥。試驗參與者在接受SGT-212後將跟蹤至五年。
Cumbo先生繼續表示：“我們感謝FARA、FA患者社區、由Tom Hamilton領導的FA212 LLC、賓夕法尼亞大學和James Wilson醫生（醫學博士、哲學博士）等強大合作夥伴的支持，他們對導致此次IND批准的研究和開發做出了貢獻。我們還要感謝佛羅里達大學對FA的承諾，及其在支持患者方面所做的辛勤工作。”
電話會議
公司將於2025年1月8日早上8:30（美東時間）舉行電話會議，討論SGT-212的IND批准及其他公司更新。會議的現場和錄音網絡直播將在Solid的網站上提供，網址為www.solidbio.com，位於“新聞與活動”選項卡下的投資者關係部分，或點擊此處。
參與者也可以撥打877-409-2291（免費）或201-389-0925（國際）來訪問現場通話。
關於SGT-212
SGT-212是一種重組AAV基因替代療法，旨在通過雙重給藥途徑治療Friedreich’s ataxia（FA），即使用MRI引導設備進行齒狀核（IDN）注射，隨後進行靜脈（IV）注射，以提高小腦齒狀核和心肌細胞中的治療性frataxin（Fxn）水平。預期恢復Fxn水平將修復神經元和心肌細胞中的基礎線粒體功能障礙，以應對該疾病的神經和心臟表現。
SGT-212由FA212 LLC開發，該公司由生活在FA中的兒童的父母創立，並與賓夕法尼亞大學和Solid Biosciences合作。
賓夕法尼亞大學財務披露：賓夕法尼亞大學Wilson博士的實驗室收到了來自FA212 LLC的贊助研究資金。賓夕法尼亞大學擁有FA212 LLC的股權。賓夕法尼亞大學和Wilson博士已經獲得或可能在未來獲得與某些賓夕法尼亞大學知識產權授權給Solid Biosciences相關的財務報酬。
關於Friedreich’s Ataxia (FA)
FA是一種遺傳性、危及生命的退行性多系統疾病，由frataxin基因缺陷引起，該缺陷擾亂frataxin蛋白的生產，這是一種參與基本細胞過程（包括能量生產）的線粒體鐵結合蛋白。FA已知會導致神經系統逐漸受損、運動問題和心臟功能障礙，心臟併發症被認為是主要死亡原因。FA在美國影響約5,000人，在歐洲影響約15,000人。目前尚無治療方法能提供治癒或阻止疾病進展。
關於FARA
Friedreich’s Ataxia Research Alliance（FARA）是一個全國性非營利組織，致力於通過研究治癒Friedreich’s ataxia（FA）。FARA的資助和活動為FA的基礎和轉化研究、製藥/生物技術藥物開發、臨床試驗和科學會議提供支持。FARA還在公共和科學社區之間充當催化劑，促進全球信息交流，推動醫學進步。欲了解有關FARA的更多信息，請訪問www.curefa.org。
關於Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精準基因醫藥公司，專注於推進包括SGT-003（用於治療Duchenne肌肉萎縮症）、SGT-212（用於治療Friedreich’s ataxia）、SGT-501（用於治療兒茶酚胺多形性心室頻脈）、SGT-601（用於治療TNNT2介導的擴張型心肌病）、SGT-401（用於治療BAG3介導的擴張型心肌病）等在內的基因療法候選藥物的組合，還有其他針對致命心臟疾病的資產。Solid正在推進其多樣化的管道，專注於罕見的神經肌肉和心臟疾病，匯聚科學、技術、疾病管理和護理方面的專家。以患者為中心，由直接受到影響的人創立，Solid的使命是改善生活在這些毀滅性疾病中的患者的日常生活。欲了解更多信息，請訪問www.solidbio.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的“前瞻性聲明”，包括有關公司未來期望、計劃和前景的聲明；成功實現和執行公司目標、優先事項及達成關鍵臨床里程碑的能力；公司針對神經肌肉和心臟疾病的項目管道，包括SGT-212和SGT-003計劃及對CTA申請、現場啟動、臨床開發、臨床試驗的啟動和招募、劑量、臨床試驗數據的可用性和潛在加速批准的預期；公司現金、現金等價物和可供出售證券的充足性以資助其運營；以及其他包含“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”、“工作”等類似表達的聲明。任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前預期，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中所述或暗示的結果有重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司能否按預期或根本無法推進SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401及其他前臨床項目和囊泡庫的時間表相關的風險；獲得和維持FDA及其他監管機構必要批准的能力；在臨床試驗中複製在公司產品候選藥物的前臨床研究和早期臨床試驗中發現的積極結果；獲得、維護或保護與其產品候選藥物相關的知識產權；成功與其他尋求開發Duchenne、Friedreich’s ataxia及其他神經肌肉和心臟治療及基因療法的公司競爭；管理支出；以及在必要的時間表內籌集大量額外資本以繼續開發SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401及其他候選藥物，實現其他商業目標並持續經營。欲了解其他風險和不確定性，以及可能導致公司實際結果與前瞻性聲明中所述的結果不同的其他重要因素，請參見“風險因素”部分，以及公司最近向證券交易委員會提交的文件中有關潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性聲明代表公司截至本日期的觀點，並不應被視為公司在本日期之後的觀點。公司預期後續事件和發展將導致公司的觀點發生變化。然而，儘管公司可能會在未來某個時候選擇更新這些前瞻性聲明，但公司特此明確否認任何這樣的義務。
Solid Biosciences投資者聯絡人：
Nicole Anderson
投資者關係及企業傳訊總監
Solid Biosciences Inc.
investors@solidbio.com
媒體聯絡人：
Glenn Silver
FINN Partners
glenn.silver@finnpartners.com
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這篇文章揭示了Solid Biosciences在基因療法領域的重要進展，特別是針對Friedreich’s ataxia這種複雜疾病的創新治療方法。SGT-212的雙重給藥途徑不僅展示了技術上的突破，也反映了對患者需求的深入理解。這種療法的設計考慮到了該病症的多重影響，從神經到心臟，顯示出一種更全面的治療思路。
然而，值得注意的是，雖然SGT-212的IND批准是一個重要的里程碑，但臨床試驗的成功仍然取決於多種因素，包括患者的反應和療法的長期效果。這也引發了對基因療法未來發展的思考，特別是在如何平衡技術創新與實際臨床應用之間的挑戰。隨著研究的深入，期待這項技術能為更多患者帶來希望，並且在未來能夠解決目前尚未滿足的醫療需求。
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