Elixirgen Therapeutics發佈早期結果顯示首個基因療法試驗中端粒延長
2025年2月25日 09:35 ET | 來源：Elixirgen Therapeutics, Inc.
在《新英格蘭醫學雜誌證據》上發表的數據詳述了ZSCAN4在端粒延長的首次臨床測試。
接受EXG-34217治療的患者中，部分淋巴細胞的端粒在體內延長至正常年齡範圍，並且有兩名患者的絕對中性粒細胞計數增加。
未觀察到與治療相關的不良事件。
美國食品藥品監督管理局（FDA）最近已授予EXG-34217罕見兒童疾病認證、再生醫學先進療法（RMAT）認證及孤兒藥物認證，用於治療端粒生物學疾病的患者。
巴爾的摩，2025年2月25日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於治療罕見疾病的臨床階段生物技術公司Elixirgen Therapeutics, Inc.今天宣布，從正在進行的1/2期臨床試驗（NCT04211714）中發佈了令人鼓舞的早期臨床數據，顯示兩名接受EXG-34217治療的端粒生物學疾病（TBD）患者成功實現了首次持續的端粒延長。在EXG-34217輸注後的24個月和5個月內，未觀察到與治療相關的安全問題。完整文章已發表在《新英格蘭醫學雜誌證據》，題為“ZSCAN4在造血幹細胞中用於端粒延長的臨床應用”。
“今天在《新英格蘭醫學雜誌證據》中發表的數據顯示，在TBD患者的血液細胞中持續的端粒延長，且無毒性，這是其他治療方法未能實現的結果，”研究的主要調查員、辛辛那提兒童醫院醫學中心小兒科教授Kasiani C. Myers醫生表示。“此外，EXG-34217的給藥不需要其他治療方案通常所需的預處理方案或免疫抑制，這對於這一對輻射和化療敏感的群體至關重要。由於對於發展骨髓衰竭的TBD患者，唯一的選擇是造血幹細胞移植（HSCT），這可能會導致危及生命的併發症，因此在這方面存在著巨大的未滿足需求。我們期待著在試驗中招募更多患者，現在包括12歲以上的兒童患者。”
Elixirgen Therapeutics的首席執行官Aki Ko補充道：“ZSCAN4最初是由我們的首席科學官Minoru Ko醫生在國立老化研究所（NIA）識別和特徵化的，該機構是國立衛生研究院（NIH）的一部分，我們很高興能分享這項首次臨床試驗的初步結果。這個獨特的基因在幾個關鍵基因組功能中扮演著重要角色，包括端粒延長，以恢復幹細胞的完整性和效能。EXG-34217利用了這種蛋白質的力量，為TBD患者提供了一個潛在的新治療選擇。這種療法不依賴於基因型和突變，因為ZSCAN4的端粒延長是獨立於端粒酶的。我們對這些新數據感到高興，期待與Myers醫生及辛辛那提兒童醫院的團隊繼續推進試驗，並對參與的患者深表感謝。”
目前，12歲及以上的參與者無論性別或種族均可報名參加評估EXG-34217的1/2期研究（NCT04211714），針對患有骨髓衰竭的TBD患者。
研究重點包括：
– 發表的結果來自兩名接受EXG-34217治療的患者，其中一名患者的隨訪時間長達24個月，另一名則為5個月。
– 治療導致兩名患者的CD34+細胞在體外的端粒延長。
– 在一名患者中，治療與絕對中性粒細胞計數（ANC）從1.78×103/µl變化至3.18×103/µl相關；該患者的淋巴細胞亞群的端粒長度從3.6 kb變化至6.7 kb（年齡的第50百分位）。
– 第二名患者在接受EXG-34217治療後，無需間歇性注射低劑量G-CSF來維持中性粒細胞計數，並在最後一次隨訪的五個月中未出現疲勞、口腔潰瘍或骨痛的症狀。EXG-34217治療與最低ANC從0.6×103/µl變化至1.2×103/µl無需G-CSF注射相關。在第三個月，端粒長度為5.8 kb的粒細胞亞群從端粒長度為4.9 kb的粒細胞中出現。
– 在EXG-34217輸注後，未觀察到與治療相關的不良事件。
這些數據支持進一步研究EXG-34217在治療TBD患者方面的潛力，作為預防或治療骨髓衰竭的潛在治療干預。
關於端粒生物學疾病和EXG-34217
端粒生物學疾病（TBD）是一組罕見的遺傳病，特徵是端粒非常短，這些端粒是染色體的保護性末端，隨著年齡增長而縮短。TBD如角化不良性白斑，可能導致嚴重情況，包括由於嚴重影響造血幹細胞（HSC）產生血細胞的能力而導致的骨髓衰竭。EXG-34217是一劑自體CD34+ HSC，這些細胞暫時表達鋅指和SCAN結構域蛋白4（ZSCAN4），該蛋白負責調節端粒延長和基因組穩定性，能夠獨立於端粒酶延長端粒。TBD在美國的發病率約為每百萬人中有1人。
關於Elixirgen Therapeutics, Inc.
Elixirgen Therapeutics, Inc.是一家臨床階段的生物技術公司，專注於利用其ZSCAN4技術和mRNA平台技術治療罕見疾病和與衰老相關的疾病。欲了解更多信息，請訪問ElixirgenTx.com。
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在這篇報導中，Elixirgen Therapeutics的研究成果顯示出基因療法在端粒生物學疾病的治療潛力，這為罕見疾病患者帶來了新的希望。值得注意的是，這種治療不需要傳統療法中的預處理或免疫抑制，這在臨床應用中具有重要意義，特別是對於那些對輻射和化療敏感的患者。隨著研究的進展，未來或許能夠為更多患者提供安全有效的治療選擇，這不僅是科學研究的突破，也是對患者生活質量的提升。
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