Maze Therapeutics為APOL1腎病患者進行第二期HORIZON臨床試驗，首位患者已接受治療
2025年2月7日，加州南舊金山——Maze Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：MAZE），一家臨床階段的生物製藥公司，專注於利用人類基因學開發小分子精準藥物，今天宣布其第二期臨床試驗HORIZON研究的首位患者已經接受了MZE829的治療。MZE829是一種口服的小分子APOL1抑制劑，Maze希望將其推進作為APOL1腎病（AKD）患者的潛在治療方案，這是一種慢性腎病的子集，估計在美國影響超過一百萬名患者。
Maze的研發總裁兼首席醫療官哈羅德·伯恩斯坦醫生表示：“我們很高興宣布HORIZON研究的啟動，這是一項針對MZE829的第二期臨床試驗，這種潛在的新藥物可能會顛覆目前對AKD的治療。”他補充道：“我們設計HORIZON研究時考慮到了廣泛的患者群體，以反映AKD的多樣特徵，超越現有研究的狹窄標準。我們希望通過在更廣泛的人群中評估MZE829，並按隊列組織，來證明概念的有效性，並為未來的關鍵試驗精細化患者選擇。MZE829有潛力成為真正的疾病修飾療法，為許多生活在AKD中的患者帶來希望，解決腎病治療中的一個重要未滿足需求。”
HORIZON研究的設計與目標
HORIZON研究是一項第二期的開放標籤籃子設計試驗，將招募攜帶兩種高風險APOL1等位基因（G1，G2）的AKD患者，並根據臨床表型和蛋白尿水平進行分層，還包括患有2型糖尿病的患者。該試驗將招募具有各種AKD特徵的患者，包括那些具有更嚴重疾病的患者，這些患者的蛋白尿達到腎病綜合徵範圍，例如局灶節段性腎小管硬化症（FSGS），以及蛋白尿較低的高血壓腎病患者和糖尿病腎病患者。HORIZON研究是首個針對糖尿病AKD患者進行小分子APOL1抑制劑研究的臨床試驗。Maze於2024年8月啟動了一項多中心臨床觀察研究，以識別攜帶APOL1 G1和G2突變的黑人和非裔美國人，並探索蛋白尿性腎病患者的腎病生物標誌物。
HORIZON研究的主要終點是降低蛋白尿，即尿液中蛋白質的升高，通過測量在第12周時尿白蛋白與肌酐比（uACR）基線減少30%或以上的受試者百分比來進行評估，這一減少閾值預計將提供臨床上有意義的益處。uACR是一個敏感的蛋白尿測量指標，特別是在高血壓和糖尿病的腎小管疾病各個階段，並已用於評估心血管疾病的風險。Maze預計在2026年第一季度將有潛在的概念驗證中期數據讀出。
對Maze Therapeutics的展望
Maze Therapeutics是一家臨床階段的生物製藥公司，利用人類基因學的力量開發小分子精準藥物，專注於腎臟、心血管及相關代謝疾病，包括肥胖症。該公司正在推進一個利用其Compass平台的產品管道，該平台提供有關疾病中基因變異的見解，並將其與推動特定患者群體疾病的生物途徑相連接。該公司的產品管道由兩個全資主導項目MZE829和MZE782引領，每個項目都代表了一種基於精準醫療的新方法。
在這項研究中，Maze Therapeutics的HORIZON研究不僅是對APOL1腎病的治療探索，更是對慢性腎病治療的一次重要突破。這項研究的設計充分考慮了患者的多樣性，這在以往的臨床試驗中常常被忽視。隨著對AKD患者的深入了解，Maze有望在未來的臨床試驗中提供更具針對性的治療方案，這將對患者的生活質量產生深遠影響。這不僅是醫學上的進步，也是對患者需求的重視，未來的研究結果將值得我們期待。
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