首位患者接受NTLA-2002治療遺傳性水腫

Intellia Therapeutics宣布首名患者在HAELO第三期研究中接受NTLA-2002治療

2025年1月22日 07:30 ET | 來源：Intellia Therapeutics, Inc.

美國劍橋，2025年1月22日（GLOBE NEWSWIRE）– Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA），一家專注於利用CRISPR技術革新醫療的臨床階段基因編輯公司，今日宣布首名患者已在全球第三期研究中接受NTLA-2002的治療，該研究旨在治療遺傳性血管水腫（HAE）。NTLA-2002是一種完全自有的研究性體內CRISPR基因編輯療法，正在開發中，作為這種潛在危及生命疾病的單劑量治療。Intellia預計將在2025年下半年完成患者招募，並於2026年提交生物製劑許可申請（BLA），以支持公司在2027年於美國上市的計劃。

“我們很高興能在HAELO第三期研究中開始給予患者治療，這標誌著我們在NTLA-2002臨床開發的最後階段，”Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫生表示。“基於目前的有希望數據，我們相信患者能夠擺脫HAE發作及治療這種疾病所需的藥物。我們期待在今年晚些時候展示正在進行的第一/第二期研究的長期數據，以突顯NTLA-2002的持久效果。”

“我們很高興能在美國治療首名患者，這是一種新一代療法，可能為患者提供終身緩解HAE主要症狀的機會，”過敏及哮喘臨床研究公司的醫學主任約書亞·雅各布斯醫生評論道。

關於HAELO研究
這項關鍵的第三期HAELO臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評估NTLA-2002在60名I型或II型HAE成人中的療效和安全性。患者將以2:1的比例隨機分配接受單劑量50毫克的NTLA-2002或安慰劑。隨機分配到安慰劑組的患者在第28週有機會選擇轉換至NTLA-2002。主要終點包括HAE發作的次數以及從第5週到第28週期間達到無發作狀態的患者數量。欲了解更多HAELO（NCT06634420）信息，請訪問clinicaltrials.gov。

關於NTLA-2002
NTLA-2002基於諾貝爾獎得主的CRISPR/Cas9技術，潛力成為遺傳性血管水腫（HAE）的首個一次性治療。NTLA-2002旨在通過失活kallikrein B1（KLKB1）基因來預防HAE發作，該基因編碼前kallikrein，這是kallikrein的前體蛋白。NTLA-2002已獲得五項顯著的監管認證，包括美國食品和藥物管理局的孤兒藥和RMAT認證、英國藥品和健康產品監管局的創新護照、歐洲藥品管理局的優先藥物（PRIME）認證，以及歐洲委員會的孤兒藥認證。

關於遺傳性血管水腫
遺傳性血管水腫（HAE）是一種罕見的遺傳疾病，其特徵是身體各個器官和組織出現嚴重、反復和不可預測的炎症發作，這可能是痛苦的、削弱的，甚至危及生命。據估計，每5萬人中就有1人受HAE影響。儘管目前尚無已知的HAE治療方法，但有預防和按需治療選項可幫助管理該病症，包括用於預防腫脹發作的長期和短期預防療法。目前的治療選擇通常包括終身療法，可能需要每週兩次或每日口服給藥，以確保持續的通路抑制以控制疾病。儘管進行了長期治療，仍然會出現突破性發作。kallikrein抑制是一種臨床驗證的HAE發作預防治療策略。

關於Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）是一家領先的臨床階段基因編輯公司，專注於利用CRISPR技術革新醫療。自成立以來，Intellia一直致力於利用基因編輯技術開發新型的首創藥物，以解決重要的未滿足醫療需求，並推進患者的治療範式。Intellia的深厚科學、技術和臨床開發經驗，以及其團隊，正在為新一類藥物設立標準。為了充分發揮基因編輯的潛力，Intellia持續擴展其CRISPR平台的能力，開發新型的編輯和遞送技術。欲了解更多信息，請訪問intelliatx.com並關注我們的社交媒體@intelliatx。

前瞻性聲明
本新聞稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）的“前瞻性聲明”，根據1995年《私人證券訴訟改革法》的定義。這些前瞻性聲明包括但不限於，對Intellia對於以下事項的信念和期望的明示或暗示聲明：NTLA-2002治療遺傳性血管水腫（HAE）的安全性、有效性、成功和推進，包括其作為HAE的單劑量治療的能力，以及為患者提供擺脫HAE發作和所需藥物的獨立性；近期臨床里程碑，包括在2025年下半年完成HAELO第三期研究的招募；我們與監管機構的互動，包括在2026年提交NTLA-2002的生物製劑許可申請；我們的商業化計劃，包括在2027年推出NTLA-2002；以及未來數據發布的預期時間和內容，包括在今年晚些時候展示正在進行的第一/第二期研究的長期數據，突顯NTLA-2002的持久效果。

本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前期望和信念，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與前瞻性聲明中所述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維護其知識產權的能力相關的風險；與Intellia與第三方（包括其授權人和被授權人）之間的關係相關的風險；其授權人保護和維護其知識產權的能力相關的風險；與其產品候選者的研究授權、啟動、招募和進行相關的風險，包括NTLA-2002；任何一個或多個Intellia的產品候選者（包括NTLA-2002）未能成功開發和商業化的風險；預臨床研究或臨床研究（如NTLA-2002的第一/第二期研究）的結果未能預測該產品候選者或Intellia的其他產品候選者未來研究的結果的風險；以及與Intellia未來財務狀況及其資助運營能力相關的風險。欲了解這些及其他風險和不確定性，以及可能導致Intellia實際結果與前瞻性聲明中所述結果不同的其他重要因素，請參閱Intellia最近的10-Q季度報告中的“風險因素”部分，以及Intellia在證券交易委員會的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至發布日期，Intellia不承擔更新該信息的義務，除非法律要求。

Intellia聯絡方式：

投資者：
Precision AQ for Intellia Therapeutics
intelliatx@precisionaq.com

媒體：
馬特·克倫森
Ten Bridge Communications
media@intelliatx.com
mcrenson@tenbridgecommunications.com

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這篇文章展示了Intellia Therapeutics在基因編輯領域的最新進展，特別是在遺傳性血管水腫的治療方面。NTLA-2002的開發不僅是科學技術的突破，更是對患者生活質量的重大改善潛力。值得注意的是，這項研究的成功不僅依賴於技術的創新，還需要在臨床試驗中獲得足夠的數據支持其安全性和有效性。隨著對HAE的認識逐漸增加，未來可能會有更多的研究和治療方案出現，這對於改善患者的生活質量至關重要。這也提醒我們，基因編輯技術的發展不僅是醫學的進步，更是對人類健康未來的承諾。

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