革命性基因療法平台AnelloBricks新數據發表！

Ring Therapeutics在第28屆美國基因與細胞治療學會年會上展示其AnelloBricks®製造平台的新數據
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2025年5月13日 06:00 ET | 來源：Ring Therapeutics

AnelloBricks是一種有前景的體外方法，用於生產新一類功能性病毒載體，與現有載體系統相比，具有顯著的製造可擴展性和成本優勢

AnelloVectors®的有效載荷多樣性擴大了這種新型病毒載體的治療潛力

美國劍橋，2025年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ring Therapeutics，一家由Flagship Pioneering創立的生命科學公司，致力於通過其共生的環狀病毒載體（AnelloVector）平台來革新基因醫學，今天宣布了新數據，顯示使用其AnelloBricks體外組裝技術生產的AnelloVectors在感染性和表達方面取得了成功，並且該載體的有效載荷多樣性超越了環狀病毒的天然單鏈DNA基因組。這些數據將以一個口頭報告和兩個海報的形式在第28屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上展示，展示了AnelloBricks作為可擴展平台的可行性，能夠以顯著更低的成本推進AnelloVectors作為下一代病毒載體的發展。

為了解決傳統基於病毒的基因治療製造的繁瑣和高成本問題，Ring Therapeutics正在開發AnelloBricks：一種基於共生人類環狀病毒的新型無細胞體外組裝病毒載體系統，提供了一種高度模組化、多樣化和可擴展的製造平台解決方案，用於基因醫學。該AnelloBricks製造平台僅需兩個組件（單一重組衣殼蛋白和核酸有效載荷），顯著降低了製造的複雜性和成本，並有潛力徹底改變基因治療領域。

Ring Therapeutics的首席科學官Geoffrey Parsons博士表示：“我們展示了通過體外組裝來包裹核酸有效載荷的能力，並在體外和體內實現了轉導，顯示出在以低成本和大規模製造新一類功能性病毒載體方面取得了重大進展。我們的AnelloBricks平台提供了一種真正模組化和可擴展的方法來構建新型病毒載體。結合環狀病毒的獨特免疫友好性，這一特性已通過對AnelloVectors的重新給藥得到證實，我們相信我們的平台有潛力重新定義基因醫學的領域。”

Parsons還指出：“此外，包裹DNA和RNA的能力顯示了我們的AnelloVectors的有效載荷多樣性，這為其開闢了廣泛的治療潛力。總而言之，這些數據展示了我們在推進多樣化的體外組裝AnelloVectors方面的進展，邁出了向需要的患者提供改變生命的療法的重要一步，且成本顯著降低。”

演講詳情及主要亮點如下：

口頭報告：

標題：AnelloBricks®：可擴展、低成本的體外組裝環狀病毒衍生平台的基因治療應用開發
演講者：Geoffrey Parsons博士 – Ring Therapeutics首席科學官
會議標題及地點：病毒載體的製造與轉導 – 新奧爾良劇院B
報告時間：5月15日（星期四）下午4:45 – 5:00 CT

– 該報告詳細介紹了一個無細胞、體外組裝的模組化基因醫學平台的開發，主要由兩個組件組成：重組衣殼蛋白和核酸有效載荷（例如DNA、RNA）。
– 研究結果突顯了環狀病毒衍生載體作為新型基因治療平台的潛力，對於廣泛疾病提供了製造可擴展性和成本的潛在優勢，與現有病毒載體系統相比。

海報報告：

標題：由體外組裝產生的環狀病毒載體在小鼠中的感染性和表達
摘要編號：880
報告地點、日期和時間：海報廳I2，5月13日（星期二）下午6:00-7:30 CT

– 這項研究首次展示了使用Ring的AnelloBricks平台組裝的AnelloVectors在體內的感染性和表達。
– 通過優化生產過程（生產過程V1與生產過程V2）在HEK293TT細胞中，AnelloBricks的轉導效率提高，導致eGFP mRNA轉錄本增加10倍，GFP蛋白增加10倍。
– 在施用生產過程V2後，AnelloBricks在一隻小鼠眼中的體內轉導效率提高，eGFP基因組拷貝和mRNA轉錄本相比生產過程V1增加了10倍。
– 從AnelloBricks平台生產的AnelloVectors功能性地傳遞了cssDNA有效載荷，導致在體內和體外模型中確認了mRNA和蛋白質的表達。

標題：純化的環狀病毒衣殼蛋白能夠將不同的核酸有效載荷結合並包裹到AnelloVectors®中以進行基因傳遞
摘要編號：867
報告地點、日期和時間：海報廳I2，5月13日（星期二）下午6:00-7:30 CT

– 這項研究展示了AnelloVectors對於結合和包裹多種核酸有效載荷的寬容性，包括不同結構和大小的單鏈和雙鏈DNA及RNA。
– 通過利用電泳遷移率變化實驗和電子顯微鏡技術，確定了不同核酸有效載荷與純化衣殼蛋白的結合和包裹情況。
– 成功形成的AnelloVectors同時使用DNA和RNA進行測試，並在體外轉導中被證明是功能活躍的。

關於Ring Therapeutics

Ring Therapeutics正在通過利用人類共生病毒組中最豐富和多樣的成員——環狀病毒，來革新基因醫學和核酸領域。該公司開發了Anellogy™平台，專注於利用環狀病毒來潛在治療廣泛的疾病。通過利用這些共生病毒的獨特特性，Anellogy™平台生成多樣的載體，顯示出對特定組織的趨向性和重新給藥的潛力。Ring Therapeutics成立於2017年，旨在通過利用其平台來開發和進一步擴展其產品組合，釋放基因治療和核酸藥物的全部潛力，實現成功傳遞治療貨物至難以到達的器官和組織。

在這篇報導中，Ring Therapeutics的AnelloBricks平台展示了基因治療製造的未來潛力，尤其是在降低成本和提高效率方面。這不僅是對當前基因治療技術的一次重大進步，也可能為未來的治療方法開啟新的大門。隨著對環狀病毒的研究深入，這些技術的發展有望解決許多目前無法治療的疾病，並為患者提供新的希望。這也提醒我們，生物技術的創新不斷推進，未來的醫療可能會更加個性化和可及。

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