阿爾克斯製藥宣布成立科學顧問委員會
卓越的視網膜疾病專家小組將支持阿爾克斯的開發計劃和科學研究
2025年2月25日，麻省劍橋——阿爾克斯製藥公司（Alkeus Pharmaceuticals, Inc.）是一家專注於保護受視網膜疾病影響的個體視力的生物製藥公司，今天宣布成立一個新的科學顧問委員會（SAB），以支持公司創新突破性療法的推進，並進一步加深其在退行性視網膜疾病方面的專業知識。該顧問委員會將與阿爾克斯團隊密切合作，提供戰略指導和專業見解，以支持其計劃和科學的發展。
阿爾克斯製藥總裁兼首席執行官米歇爾·達漢（Michel Dahan）表示：“我們非常榮幸能夠歡迎這些卓越的視網膜疾病專家加入我們的科學顧問委員會。隨著我們準備迎接阿爾克斯歷史上最重要的一年，這個成就卓著的團隊將帶來他們在退行性視網膜疾病方面無與倫比的專業知識，幫助我們在未來幾年中引導關鍵步驟，包括有潛力改變斯塔加特病的治療。他們的廣泛知識和經驗將顯著增強我們推進突破性療法的能力，並在加速我們為退行性視網膜疾病患者開發急需治療方案的努力中發揮重要作用。”
阿爾克斯科學顧問委員會的創始成員包括：
– 肯尼斯·范（Kenneth Fan），醫學博士，工商管理碩士
休斯頓衛理醫院布蘭頓眼科研究所的助理臨床教授，德克薩斯州休斯頓視網膜顧問公司的醫療和外科視網膜專家。
– 馬克·佩內西（Mark Pennesi），醫學博士，哲學博士，FARVO
西南視網膜基金會遺傳性視網膜退化部門主任，俄勒岡健康與科學大學凱西眼科研究所的眼科教授，以及視覺與眼科研究協會的研究員。
– 斯里尼瓦斯·薩達（SriniVas Sadda），醫學博士，FARVO
多亨眼科研究所人工智能與影像研究主任，加州大學洛杉磯分校（UCLA）格芬醫學院的眼科教授，以及視覺與眼科研究協會的研究員。
– 雷拉·瓦伊佐維奇（Lejla Vajzovic），醫學博士，FASRS
杜克大學外科玻璃體視網膜研究所主任，杜克兒科視網膜與視神經中心的共同主任，以及杜克人工與再生視力中心的主任。她是杜克大學眼科、兒科和生物醫學工程的終身教授，以及美國視網膜專家協會的研究員。瓦伊佐維奇博士專注於成人和兒童視網膜疾病、基因療法和先進影像技術。
關於阿爾克斯製藥
阿爾克斯製藥公司是一家私人生物製藥公司，總部位於麻省劍橋，受到以貝恩資本生命科學為首的機構投資者的支持。該公司成立於2010年，致力於開發針對眼部嚴重疾病的療法，以滿足迫切需求，旨在保護受視網膜疾病影響的個體視力。阿爾克斯的突破性主導候選藥物gildeuretinol acetate（ALK-001）是一種新分子實體，目前正在臨床試驗中評估其對斯塔加特病和與年齡相關的黃斑變性（AMD）引起的地理萎縮（GA）的治療效果。
關於Gildeuretinol Acetate（ALK-001）
口服gildeuretinol acetate（ALK-001）是一種新分子實體，旨在減少維生素A的二聚化，而不調節視覺循環。在前臨床研究中，gildeuretinol將維生素A的二聚化降低至正常水平，並防止斯塔加特病動物的視網膜退化和視覺功能喪失。一項針對晚期斯塔加特病患者的隨機、安慰劑對照、雙盲臨床試驗（TEASE-1）顯示，經過兩年的治療，視網膜病變的增長速度在臨床和統計上均顯著減緩。gildeuretinol在斯塔加特病的其他臨床試驗仍在進行中。該藥物已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對斯塔加特病的突破性療法、罕見兒童疾病、快速通道和孤兒藥物的認證。針對198名與年齡相關的黃斑變性（AMD）引起的地理萎縮（GA）患者的gildeuretinol研究（SAGA）顯示，病變增長速率有顯著減少的趨勢，並在低光照視力（LLVA）方面顯示出功能性益處。研究中，gildeuretinol顯示出良好的安全性和耐受性。
這一消息的發布不僅展示了阿爾克斯製藥在視網膜疾病研究領域的堅定承諾，還強調了專家小組的成立對於推動創新療法的重要性。隨著視網膜疾病的治療需求日益增加，這樣的專業顧問團隊無疑將加速研究進程，為患者帶來新的希望。這也反映了生物醫藥行業在解決未滿足醫療需求方面的潛力，未來或許將出現更多此類合作，進一步推動醫療技術的發展。
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