Arbor Biotechnologies於美國基因和細胞療法學會（ASGCT）第28屆年會上展示ABO-101在PH1的臨床前數據
2025年5月13日 06:10 ET | 來源：Arbor Biotechnologies Inc
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_– 口頭報告中的數據支持ABO-101在美國和英國的臨床評估的IND和CTA批准（NCT06839235）_
_– 臨床前數據顯示，ABO-101能夠高度特異且持久地編輯HAO1，並在單次劑量給藥後持續一年減少尿草酸水平_
_– 非人類靈長類動物研究確認ABO-101的臨床前療效和耐受性，HAO1的編輯效率高，GO酶活性降低，且未出現臨床徵兆或不良事件_
_– 後代研究證明，在500多隻幼崽中，預期的ABO-101編輯未經由生殖系統傳遞_
麻薩諸塞州劍橋，2025年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）—— Arbor Biotechnologies, Inc.是一家發現和開發下一代基因藥物的生物技術公司，今天在美國基因和細胞療法學會（ASGCT）第28屆年會上展示了其主要臨床計劃ABO-101在原發性高草酸尿症類型1（PH1）中的IND和CTA支持數據。
“我們很高興能展示這一強有力的臨床前數據包，這些數據支持我們的首個臨床計劃的IND清除和在英國的CTA批准，” Arbor的首席醫療官Dan Ory醫生表示。“這些數據增強了我們對ABO-101能為PH1患者提供長期臨床意義治療潛力的信心，因為我們開始招募參加評估ABO-101治療PH1的Phase 1/2 redePHine臨床研究。”
在口頭報告中，Arbor展示了支持ABO-101對PH1的治療潛力及其在redePHine臨床研究（NCT06839235）中的臨床評估的數據。呈現的數據顯示，在PH1的Agxt KO小鼠模型中，ABO-101實現了持久且有效的劑量依賴性HAO1編輯，尿草酸水平減少約40%，並在給藥後持續到一年。對幼年小鼠的ABO-101給藥導致的編輯和草酸減少持續到成年。此外，對接受治療的雌性小鼠進行的研究顯示，在500多隻幼崽中未經由生殖系統傳遞該編輯。
來自非人類靈長類動物（NHP）研究的數據確認了ABO-101的編輯效率和耐受性，且未出現臨床徵兆或不良事件。此外，ABO-101的編輯在主要人類肝細胞（PHH）和人類脾臟內皮細胞（HSEC）中對HAO1的特異性極高，且在超過1500個潛在位點中未檢測到超過0.07%的非目標編輯，這一檢測的靈敏度是業界標準CRISPR核酸酶的10倍。
關於ABO-101的非目標評估和Arbor的V型核酸酶的編輯特徵的進一步細節將在周四的海報展示中提供。
口頭報告的詳細信息如下：
**口頭報告標題：** **_ABO-101，一種新型基因編輯療法，對原發性高草酸尿症1型有效且在NHP中耐受良好，並在主要肝細胞中實現高保真編輯_**
**摘要編號：** 44
**會議：** 代謝疾病的基因和細胞療法
**會議日期和時間：** 2024年5月13日，下午1:30-3:15 CDT
**地點：** 278-282室
**報告者：** Tia DiTommaso博士
海報展示的詳細信息如下：
**海報標題：** **_V型CRISPR核酸酶編輯模式使高度靈敏的非目標檢測成為可能_**
**摘要編號：** 1637
**會議：** 周四海報接待
**會議日期和時間：** 2024年5月15日，下午5:30-7:00 CDT
**地點：** 海報廳，I2廳
**報告者：** Ivan Kristanto
關於ABO-101
ABO-101是一種新型的研究性基因編輯藥物，旨在成為一種一次性肝臟定向基因編輯治療，導致HAO1基因在肝臟中的功能永久喪失，以減少與PH1相關的草酸產生。ABO-101目前正在redePHine Phase 1/2臨床研究（NCT06839235）中評估。PH1是一種罕見的遺傳疾病，肝臟中的酶缺陷導致草酸的過度產生和積聚，最終導致腎結石、終末期腎病和全身性草酸中毒。ABO-101旨在降低肝臟中HAO1基因的表達，從而提供持久的草酸產生減少。ABO-101由一種脂質納米顆粒（LNP）組成，該納米顆粒來自Acuitas Therapeutics，包裹著表達新型V型CRISPR Cas12i2核酸酶的信使RNA及一種優化的引導RNA，專門針對人類HAO1基因。
關於Arbor Biotechnologies, Inc.
Arbor Biotechnologies™是一家位於麻薩諸塞州劍橋的臨床階段下一代基因編輯公司，正在推進一系列新型基因編輯療法，以解決從超罕見到最常見的遺傳疾病。該公司的獨特優化基因編輯工具組能夠進行基因敲除、切除、逆轉錄酶編輯和大基因插入等多種方法，超越早期編輯技術的限制，開啟新的基因靶標，並推動了一系列針對高未滿足需求疾病的首創資產。隨著Arbor的主要計劃ABO-101進入臨床試驗，公司繼續專注於肝臟和中樞神經系統的基因組疾病，這些疾病目前尚無功能性治療。欲了解更多信息，請訪問：arbor.bio。
媒體聯絡：
Peg Rusconi
Deerfield Group
prusconi@deerfieldgroup.com
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這篇報導展示了Arbor Biotechnologies在基因編輯領域的重要進展，特別是針對PH1這一罕見遺傳病的治療潛力。ABO-101的臨床前數據不僅顯示了其在編輯HAO1基因方面的高效性和耐受性，還強調了其在未來臨床應用中的希望。這一研究不僅為患者提供了新的治療選擇，也可能對基因療法的發展產生深遠影響。隨著技術的進步，我們或許能夠看到更多針對其他遺傳疾病的創新療法，這將改變許多患者的生活。
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