AstraZeneca實驗藥物anselamimab未能達成罕見蛋白質沉積症晚期臨床試驗主要目標
（路透社）——阿斯利康（AstraZeneca）周三表示，其實驗性療法anselamimab未能達成一項針對罕見疾病AL淀粉樣變性症的晚期臨床試驗主要目標，該病症會導致體內蛋白質沉積堆積。消息令該公司股價下跌約1.3%。
這項研究評估了患有晚期心臟相關AL淀粉樣變性症患者在接受anselamimab治療後，在心血管問題住院頻率及全因死亡率方面的綜合表現，並與安慰劑組進行比較。
儘管anselamimab未能在整體受試者中達到統計學顯著性，但阿斯利康表示，該藥物在某個患者亞組中展現了臨床意義上的改善，不過未透露該亞組的具體資料。
摩根大通分析師James Gordon指出，他認為這項試驗在整體患者群未達標可視為「小幅負面」，同時他相信阿斯利康可能會針對該亞組尋求監管機構批准。
AL淀粉樣變性症，又稱輕鏈或原發性淀粉樣變性症，是因漿細胞異常導致體內淀粉樣蛋白沉積，診斷通常會有所延誤。
參與阿斯利康研究的所有患者均已接受針對漿細胞缺陷的標準治療，anselamimab或安慰劑則作為附加治療給予。
若未及時治療，蛋白質沉積尤其在心臟及腎臟部位的累積，會逐漸損害器官功能，嚴重影響生活質量並可能導致心衰竭。
阿斯利康罕見病部門Alexion（NASDAQ代碼：ALXN）行政總裁Marc Dunoyer表示：「anselamimab是首個也是唯一一個在AL淀粉樣變性症中展現臨床療效的纖維去除劑，這些結果凸顯了其在預先指定患者亞組中，填補治療空白的潛力。」
anselamimab屬於單克隆抗體類藥物，能夠結合淀粉樣蛋白沉積中的特定目標，幫助分解這些沉積物。公司預計該療法的最高銷售額有望達10億至30億美元，對比阿斯利康整體年銷售額超過500億美元。
阿斯利康表示正在評估anselamimab的完整數據，並計劃向衛生監管機構提交相關資料。
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編輯評論：罕見病治療的挑戰與機遇
這次anselamimab未能在整體患者中達到主要終點，反映出罕見病藥物研發的複雜性和挑戰。AL淀粉樣變性症作為一種罕見且病情多變的疾病，患者亞組差異可能極大，導致療效在整體上不易顯著。然而，藥物在特定亞組中展現出臨床益處，說明精準醫療和患者分層的重要性日益凸顯。未來，藥廠若能深入分析亞組特徵，針對特定患者群體申請批准，或能為患者帶來實質改善。
此外，這也提醒投資者和醫療界，罕見病藥物市場雖然規模有限，但因治療空白大，成功後的市場潛力可觀。阿斯利康作為大藥廠，能投入資源進行這類高風險研發，展現其在罕見病領域的長遠布局。對香港及全球患者而言，持續推動此類創新療法的研究與監管合作，將是未來改善罕見病診療的重要方向。
總括而言，這次試驗結果雖非全勝，但為罕見病治療帶來希望的火花。如何從失敗中提煉成功關鍵，並靈活調整研發策略，是藥企及整個醫療生態系統需要共同面對的課題。
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