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Arbor Biotechnologies將於美國基因與細胞治療學會(ASGCT)第28屆年會上介紹PH1和CNS計劃的基礎數據
2025年4月28日 16:35 ET | 來源:Arbor Biotechnologies Inc
– 口頭報告將包括支持ABO-101臨床進展的臨床前數據,該藥物用於治療原發性高草酸尿症1型(PH1)。
– 四個海報展示將共同展示公司在CNS基因編輯計劃中的進展,並展示其全資擁有的基因編輯技術的能力。
美國麻薩諸塞州劍橋市,2025年4月28日(GLOBE NEWSWIRE)—— Arbor Biotechnologies, Inc.是一家專注於發現和開發下一代基因藥物的生物技術公司,今天宣布將於2025年美國基因與細胞治療學會(ASGCT)第28屆年會上進行五場即將到來的報告,會議將於5月13日至17日在路易斯安那州新奧爾良舉行。
在ASGCT上展示的數據將展示Arbor在應用其核酸酶發現和開發能力及專有基因編輯工具方面的進展,這些工具旨在推動針對代謝和中樞神經系統疾病的差異化基因編輯計劃,以滿足未被滿足的醫療需求。此外,Arbor還在持續推進新型核酸酶的開發,以建立可持續的基因編輯技術平台,用於治療應用。
在口頭報告中,Arbor將展示支持ABO-101治療原發性高草酸尿症1型(PH1)的治療潛力的數據,並介紹其在redePHine臨床研究(NCT06839235)中的臨床評估。報告中將展示ABO-101的強大體外和體內臨床前評估、體內編輯的有效性及持久性,以及嚴格的非靶向評估。另一個海報展示將詳細說明Arbor的V型核酸酶的獨特特性,使其在非靶向檢測中的靈敏度比行業標準高出10倍。
Arbor還將展示其CNS計劃的持續進展,包括支持首個針對SOD1-ALS的V型基因編輯計劃的體內概念驗證數據,以及首次披露其針對安吉爾曼綜合症的治療性基因編輯方法。
另外一場報告將詳細介紹可通過單一腺相關病毒(AAV)載體傳遞的新型小型逆轉錄酶(RT)編輯器的識別和特徵,這將解鎖在肝臟以外的疾病相關組織中的治療應用。
報告的具體信息如下:
口頭報告標題:ABO-101,一種針對原發性高草酸尿症1型的創新基因編輯療法,在非人類靈長類動物中有效且耐受良好,並在原代肝細胞中實現高保真編輯
會議:針對代謝疾病的基因與細胞治療
會議日期及時間:2024年5月13日(星期二)1:30-3:15 PM CDT
地點:278-282室
報告者:Tia DiTommaso博士
海報標題:來自元基因組的緊湊型RT編輯器
會議:星期三海報接待
會議日期及時間:2024年5月14日(星期三)5:30-7:00 PM CDT
地點:海報廳,I2廳
報告者:Dan Brogan博士
海報標題:使用V型CRISPR-Cas酶進行基因編輯以干擾UBE3A-ATS作為治療安吉爾曼綜合症的方法
會議:星期四海報接待
會議日期及時間:2024年5月15日(星期四)5:30-7:00 PM CDT
地點:海報廳,I2廳
報告者:Adele Bubnys博士
海報標題:使用V型CRISPR-Cas酶進行SOD1-ALS的AAV介導基因編輯的臨床前開發
會議:星期四海報接待
會議日期及時間:2024年5月15日(星期四)5:30-7:00 PM CDT
地點:海報廳,I2廳
報告者:Amrutha Pattamatta博士
海報標題:V型CRISPR核酸酶編輯模式使得非靶向檢測具高度靈敏性
會議:星期四海報接待
會議日期及時間:2024年5月15日(星期四)5:30-7:00 PM CDT
地點:海報廳,I2廳
報告者:Ivan Kristanto
關於ABO-101
ABO-101是一種新型的實驗性基因編輯藥物,旨在成為一次性肝臟導向的基因編輯治療,通過永久性抑制肝臟中的HAO1基因功能來減少與PH1相關的草酸生成。ABO-101目前正在redePHine 1/2期臨床研究(NCT06839235)中評估PH1。PH1是一種罕見的遺傳疾病,肝臟中的酶缺陷導致草酸的過度生成和積累,最終導致腎結石、終末期腎病和全身性草酸中毒。ABO-101旨在抑制肝臟中HAO1基因的表達,從而持久減少草酸的生成。ABO-101由一種脂質納米顆粒(LNP)組成,該顆粒來自Acuitas Therapeutics,包裹著表達新型V型CRISPR Cas12i2核酸酶的信使RNA和特異性靶向人類HAO1基因的優化引導RNA。
關於Arbor Biotechnologies, Inc.
Arbor Biotechnologies™是一家臨床階段的下一代基因編輯公司,總部位於麻薩諸塞州劍橋市,正在推進一系列針對各種遺傳疾病的創新基因編輯療法,涵蓋從超罕見到最常見的遺傳疾病。該公司的獨特優化基因編輯器組合,能夠進行基因敲除、切除、逆轉錄酶編輯和大型基因插入等多種方法,超越了早期編輯技術的局限,開啟了新的基因靶點,並推動了一系列針對高未滿足需求疾病的首創資產。隨著Arbor的主導計劃ABO-101針對原發性高草酸尿症1型的臨床試驗進展,該公司繼續專注於肝臟和中樞神經系統的基因組疾病的研究和開發,這些疾病目前尚無現有的功能性治療。欲了解更多信息,請訪問:arbor.bio。
媒體聯絡:
Peg Rusconi
Deerfield Group
prusconi@deerfieldgroup.com
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在這篇報導中,Arbor Biotechnologies展示了其在基因編輯領域的最新進展,特別是在治療原發性高草酸尿症1型和中樞神經系統疾病方面的應用。這不僅顯示了公司在技術上的創新,還反映出其對於解決未被滿足的醫療需求的承諾。隨著基因編輯技術的發展,未來的治療選擇可能會更加多樣化,這對於許多患者來說無疑是一個好消息。值得注意的是,這些研究的成功不僅依賴於技術的進步,還需要對倫理和安全性的嚴格把控,確保這些創新能在臨床上安全有效地應用。
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