AstraZeneca罕見疾病部門Alexion實驗藥anselamimab未達主要療效目標 股價應聲下跌
AstraZeneca旗下罕見疾病部門Alexion宣布，其實驗性藥物anselamimab在一項針對嚴重罕見心臟疾病患者的重要三期臨床試驗中，未能達到主要療效指標，消息公布後其股價於周三下跌。
在這項名為CARES的三期試驗中，anselamimab未能在統計學上顯示出比安慰劑更能有效降低晚期輕鏈（AL）淀粉樣變性患者的死亡率及心臟相關住院率。
試驗的主要衡量標準是從任何原因的死亡時間及因心血管問題住院的頻率兩者的組合。
此研究涵蓋來自19個國家的406名新診斷患者，其中281人屬於Mayo 2004分期系統的IIIa期，125人屬於IIIb期。
患者以2:1的比例隨機分配接受anselamimab或安慰劑，同時配合標準治療方案，這些標準療法包括環磷酰胺、硼替佐米、地塞米松，約80%的患者還用上了達拉圖單抗。
雖然未達成主要療效目標，Alexion表示藥物在一個預先指定的亞組患者中，對存活率及心臟相關住院率有「極具臨床意義的改善」。不過公司並未公布該亞組的詳細數據。
該試驗的首席研究員、倫敦大學學院教授Ashutosh Wechalekar表示，亞組數據暗示該藥物可能通過清除器官中的有害蛋白沉積來發揮作用。
他在聲明中說：「雖然整體患者群未達主要終點，但來自預先定義的亞組結果顯示，anselamimab或許能解決這些患者器官損害及功能障礙的主要原因。」
anselamimab的作用機制是針對並清除淀粉樣纖維，這些異常蛋白質沉積會在器官中累積。
在AL淀粉樣變性中，這些錯誤折疊的輕鏈蛋白由骨髓中異常的漿細胞產生。
若未接受治療，這些蛋白質會導致器官功能逐步衰竭，尤其是心臟和腎臟，大多數患者最終死於心臟相關併發症。
Alexion表示，anselamimab耐受性良好，治療組和安慰劑組的副作用發生率相當。
所有患者均可參加試驗的開放標籤延伸階段，接受anselamimab聯合標準治療，最長達24個月。
編輯評論：藥物未達主要終點背後的意義與未來展望
這次anselamimab在CARES試驗中未達到預期的主要療效目標，無疑令Alexion及其母公司AstraZeneca面臨短期市場壓力，股價下跌反映了投資者對新藥上市前景的疑慮。然而，值得注意的是，藥物在特定亞組患者中展現的「高度臨床意義」改善，透露出該藥物仍有潛力針對特定族群帶來實質效益。
這種結果提醒我們，罕見病的治療開發往往充滿挑戰，病理狀況複雜多變，單一藥物難以一蹴而就。藥企未來或需更精準地識別患者亞群，推動個人化醫療策略，以提升療效和市場接受度。此外，藥物的耐受性良好也是一個正面信號，為後續組合療法或延伸研究奠定基礎。
從投資角度看，這次失利雖然帶來短期震盪，但若公司能進一步釋出亞組數據細節、加強對目標患者的說明及新試驗設計，仍有機會翻轉局勢。對於關注罕見病領域的投資者而言，這起案例是對藥物研發風險與潛力並存的生動提醒，也凸顯了深入分析臨床數據細節的重要性。
總結來說，anselamimab的試驗結果雖未達整體預期，但其在特定患者群的療效暗示了未來發展空間。Alexion及AstraZeneca如何利用這些數據，調整研發策略和市場定位，將是下一階段值得關注的焦點。
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