Design Therapeutics宣布開始在美國以外對Friedreich運動失調症患者進行DT-216P2的給藥
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2025年6月4日 07:00 ET | 來源：Design Therapeutics, Inc.
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_正在進行的盲法第一階段單次劑量試驗的初步數據顯示出良好的安全性和藥代動力學_
_已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了擴展RESTORE-FA試驗至美國地點的研究新藥（IND）申請；收到FDA的通知，對該IND申請進行臨床暫停_
加州卡爾斯巴德，2025年6月4日（GLOBE NEWSWIRE）—— Design Therapeutics, Inc.（納斯達克：DSGN），一家專注於開發治療嚴重退行性遺傳疾病的臨床階段生物技術公司，今天宣布，首位Friedreich運動失調症（FA）患者已通過靜脈注射（IV）在其RESTORE-FA（通過克服重複擴展來重新激活表達）開放標籤第一/第二階段多次劑量（MAD）臨床試驗中接受給藥。
RESTORE-FA試驗旨在評估DT-216P2在FA患者中靜脈和皮下給藥的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）。目前為止，DT-216P2已在一名患者中給藥，並未報告不良事件，包括注射部位的血栓性靜脈炎。該試驗目前在澳大利亞開放招募。Design預計將於2026年報告MAD試驗的數據，包括基於12週給藥的frataxin（FXN）表達水平。
此外，公司還宣布已向FDA提交了DT-216P2的IND申請。公司收到FDA的臨床暫停通知，指出非臨床數據存在不足。FDA將在30天內發送正式信函提供進一步細節，公司計劃在收到後解決他們的問題。
目前進行的第一階段單次劑量（SAD）試驗在健康志願者中的初步數據顯示，DT-216P2的耐受性良好，未出現注射部位血栓性靜脈炎的情況。公司認為，初步的PK分析支持DT-216P2的整體開發概況，並顯示出相較於第一代配方的改善。
“我們對SAD試驗的初步結果感到高興，這些結果顯示DT-216P2的安全性良好，並支持其在MAD FA患者試驗中的推進。我們對FDA的通知感到驚訝，並打算與他們密切合作，以便儘快擴展在美國的開發。” Design Therapeutics的董事長兼首席執行官Pratik Shah博士表示。
關於DT-216P2
DT-216P2是一種改良配方的GeneTAC®小分子，旨在專門針對導致FA的GAA重複擴展突變，並恢復內源性frataxin（FXN）蛋白的生產至治療水平。
關於Design Therapeutics
Design Therapeutics是一家臨床階段生物技術公司，基於其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台開發新一類療法。公司的GeneTAC®分子旨在調節特定致病基因的表達，以解決疾病的根本原因。除了其臨床階段的GeneTAC®項目外，DT-216P2正針對Friedreich運動失調症開發，DT-168則針對Fuchs內皮角膜病，公司還在推進肌強直性肌營養不良症1型和亨廷頓病的項目。公司正在進行多個基因組醫學的發現工作。欲了解更多信息，請訪問designtx.com。
前瞻性聲明
本新聞稿中不僅限於歷史性陳述的聲明均為1995年《私人證券訴訟改革法案》意義下的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限於：預期的臨床數據報告及其時間；相信初步PK分析支持DT-216P2的整體開發概況並顯示出相較於第一代配方的改善；預期收到FDA的正式信函的時間及公司計劃與FDA合作以擴展在美國的開發；Design能否推進其GeneTAC®小分子的管道並創造長期價值；以及Design的GeneTAC®小分子的能力和潛在優勢。由於這些聲明受到風險和不確定性的影響，實際結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。使用“相信”、“旨在”、“預計”、“能夠”、“按計劃”、“計劃”、“期望”、“估計”、“意圖”、“將”、“潛在”等類似表達的詞語旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於Design的當前預期，並涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。實際結果和事件的時間可能因多種風險和不確定性而與預期有實質性差異，包括但不限於：FDA或可比的外國監管機構可能不同意我們臨床試驗的設計或實施，或非臨床數據的充分性以啟動臨床試驗；我們無法保證能夠按照預期的時間成功開發DT-216P2，或根本無法開發，或能否實現我們預期的時間表以恢復在美國的第一階段臨床開發及報告數據；我們不知道FDA的臨床暫停將如何影響DT-216P2的計劃臨床開發，包括在澳大利亞進行的MAD試驗；進行臨床試驗和患者招募受多種因素影響，任何在此類臨床試驗或患者招募中遇到的困難或延遲可能會延遲或以其他方式對Design的臨床開發計劃產生不利影響；發現和開發安全有效的人類治療藥物的過程以及作為發展階段公司的運營；不良副作用或其他不良特性，可能導致Design或監管機構暫停或終止臨床試驗，從而延遲或阻止Design的產品候選者的開發或監管批准；Design開發、啟動或完成其產品候選者的非臨床研究和臨床試驗的能力；早期研究或臨床試驗是否能在後續的非臨床研究或臨床試驗中顯示安全性和/或有效性；Design開發其產品候選者的計劃的變更；依賴第三方成功進行臨床試驗和非臨床研究；競爭產品可能使我們開發或尋求開發的任何產品過時或無競爭力；Design對關鍵第三方的依賴，包括合同製造商和合同研究機構；Design籌集繼續追求其業務和產品開發計劃所需的任何額外資金的能力；美國和外國的監管發展；Design獲得和維持其產品候選者的知識產權保護的能力；Design招募和留住關鍵科學或管理人員的能力；以及市場條件。欲了解這些和其他因素的詳細討論，請參閱Design向證券交易委員會（SEC）提交的文件，包括在2025年3月31日結束的季度的《風險因素》標題下的Design的季度報告（Form 10-Q），該報告於2025年5月7日提交給SEC。請注意，不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本日期有效。所有的前瞻性聲明均受到此警示聲明的完全限制，Design不承擔任何義務修訂或更新本新聞稿以反映本日期後的事件或情況，除非法律要求。
聯繫人：
Renee Leck
THRUST戰略傳播
renee@thrustsc.com
在這篇報道中，Design Therapeutics的進展顯示出在Friedreich運動失調症的治療上有潛在的突破，尤其是DT-216P2的初步數據顯示出良好的安全性和耐受性，這對於未來的臨床試驗至關重要。然而，FDA的臨床暫停通知也提醒我們，生物技術領域的發展往往充滿不確定性。公司需要迅速且有效地回應FDA的問題，以確保其在美國市場的發展不會受到長期影響。這一事件也反映了生物技術公司在推進新療法時所面臨的監管挑戰，這對於投資者和患者而言都是一個需要密切關注的動態。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
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