🎬 YouTube Premium 家庭 Plan成員一位 只需
HK$148/年！
不用提供密碼、不用VPN、無需轉區
直接升級你的香港帳號 ➜ 即享 YouTube + YouTube Music 無廣告播放
Orchard Therapeutics 宣布在西班牙達成報銷協議
2025年2月28日 03:00 ET | 來源：Orchard Therapeutics (Europe) Limited
倫敦、馬德里和波士頓，2025年2月28日（GLOBE NEWSWIRE）—— Orchard Therapeutics，一家Kyowa Kirin的公司，宣布已與西班牙國家健康系統（SNS）共同服務組合的藥品定價部門的跨部門委員會達成協議，這將使所有符合條件的患有前症狀晚期嬰兒型（PSLI）、前症狀早期青少年型（PSEJ）或早期症狀早期青少年型（ESEJ）——統稱為早發型——的白質變性（MLD）兒童獲得Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）的報銷。
MLD是一種極為罕見的、迅速進展的、不可逆轉且最終致命的神經代謝疾病，因為負責編碼酶arylsulfatase A（ARSA）的基因出現錯誤，導致神經損傷和發展倒退。在最嚴重的MLD形式中，嬰兒的發展正常，但在晚期嬰兒期開始迅速喪失行走、說話和與周圍世界互動的能力。這些孩子最終會惡化到植物人狀態，可能需要24小時的重症監護，大多數在症狀出現後五年內去世，給家庭帶來巨大的情感和經濟負擔。
“Libmeldy為西班牙的早發型MLD兒童開啟了巨大的新可能性，這些孩子在此之前除了支持性和臨終關懷外，沒有其他治療選擇，” Orchard Therapeutics意大利及伊比利亞區經理Cristiana Giani表示。“我們感謝SNS的合作，達成了一項協議，讓符合條件的患者及其家庭能夠獲得適當廣泛和可持續的治療。”
與SNS的協議是繼與英國、愛爾蘭、德國、意大利、瑞典、冰島、芬蘭、挪威、比利時和荷蘭的報銷機構達成的類似安排之後。隨著報銷通道的確保，該公司正致力於在西班牙認證第七個歐洲治療中心。
根據現有文獻，MLD的發生率約為每100,000名活產中有1例。在西班牙，估計每年可能有兩到三名出生時患有MLD的兒童符合治療資格。與許多罕見的、危及生命的兒科疾病一樣，早期檢測和診斷對於確保患者獲得最佳結果至關重要，因此Orchard Therapeutics支持擴大對MLD等符合廣泛接受的群體篩查標準的疾病的新生兒篩查工作。
關於Libmeldy
Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）旨在通過將一個或多個功能性人類ARSA基因的拷貝以外源性方式（ex vivo）插入患者自身的造血幹細胞（HSC）基因組中，來糾正MLD的根本遺傳原因。經過基因修復的細胞會重新注入患者體內，並在植入後分化成多種細胞類型，其中一些會穿過血腦屏障進入中樞神經系統並表達功能性酶。
在治療之前，患者必須接受高劑量化療，這一過程會去除骨髓中的細胞，以便用Libmeldy中的改造細胞進行替換。這種方法有潛力通過一次治療恢復酶功能，以停止或減緩疾病進展。
Libmeldy已獲得歐洲委員會（EC）和英國藥品及健康產品監管局（MHRA）的批准。更多信息，請參閱EMA網站上的產品特性摘要（SmPC）。
該計劃由米蘭的聖拉斐爾-泰萊頓基因治療研究所（SR-Tiget）發起並開發。
關於Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics，一家Kyowa Kirin的公司，是全球基因療法的領導者，專注於通過發現、開發和商業化新療法，結束由遺傳及其他嚴重疾病造成的破壞。在這種方法中，患者自身的血液幹細胞在體外進行基因修改，然後重新注入，目標是通過一次治療糾正疾病的根本原因。
Orchard成立於2015年，其根源可追溯到一些最早的HSC基因療法研究和臨床開發。我們的團隊在這項技術的演變中發揮了核心作用，將其從一個有前景的科學想法轉變為一個潛在的生活改變現實。如今，Orchard正在推進一系列旨在解決患者、家庭和社會負擔巨大且目前治療選擇有限或不存在的嚴重疾病的HSC基因療法。
欲了解更多信息，請訪問https://orchard-tx.eu。
關於Kyowa Kirin
Kyowa Kirin旨在發現並提供具有改變生命價值的新藥和治療。作為一家日本的全球專科製藥公司，我們在藥物發現和生物技術創新方面已投入超過70年，並目前致力於開發下一代抗體及細胞和基因療法，幫助滿足高未滿足醫療需求的患者，如骨骼與礦物質、難治性血液疾病/血液腫瘤和罕見疾病。我們在全球的共同承諾是追求我們的價值、可持續增長和讓人們微笑。您可以在www.kyowakirin.com了解更多有關Kyowa Kirin的業務信息。
—
這項報導的意義在於，Orchard Therapeutics的這一協議不僅為西班牙的患兒帶來了希望，也為其他國家提供了範本，顯示如何通過政府與企業的合作來改善罕見病患者的治療可及性。MLD這類罕見病的治療往往因為成本高昂而受到限制，而這次的報銷協議無疑會減輕家庭的經濟負擔，並提升患者的生活質量。希望未來能有更多類似的合作模式出現，讓更多罕見病患者能夠受益。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
![[Enhanced Artistic Prompt]
A highly detailed portrait of a young Asian woman inspired by the delicate, doll-like beauty of Imada Mio (精緻洋娃娃臉). She has large, round, luminous eyes with a deep, expressive gaze, a petite V-shaped face, full rosy cheeks, and porcelain-soft skin. Her expression is a captivating blend of innocence, youthful energy, and subtle flirtation, capturing an aura of pure allure.
Her hair is long, dark chocolate brown, with natural volume and texture—slightly tousled in an artful, “just woke up” messy style (剛睡醒的凌亂感), with soft strands falling over her face and shoulders. She wears an oversized, semi-translucent white button-down boyfriend shirt (男友風白襯衫), loosely draped and unbuttoned at the top, elegantly revealing her collarbones and creating a “bottomless” fashion look (下衣失蹤風格) with a sense of relaxed intimacy.
The overall aesthetic is reminiscent of a contemporary Japanese Gravure photobook (寫真集風格), evoking both pure charm and subtle sensuality (Pure & Sexy vibe). Use bright, high-key natural lighting to create a soft, ethereal glow, with smooth, radiant skin texture. Emphasize pastel color grading and gentle film grain, referencing the signature look of Fujifilm PRO 400H for a dreamy, cinematic finish. Compose the image artistically, focusing on beauty, mood, and expressive detail, as if captured in a candid, intimate moment.
— full body or mid-length portrait, shallow depth of field, delicate highlights, softly blurred minimalist background, inviting eyes, tasteful and elegant composition.](https://ssfuture.shop/wp-content/uploads/ai_gen_1764974976-300x300.png)
