Orchard Therapeutics宣布在西班牙達成藥品報銷協議
2025年2月28日，倫敦、馬德里和波士頓 — Orchard Therapeutics，一家隸屬於Kyowa Kirin的公司，近日宣布已與藥品價格部門達成協議，將Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）納入西班牙國家健康系統（SNS）的藥品清單，適用於所有符合條件的兒童，這些兒童患有無臨床症狀的晚期和早期幼年型白質營養不良，以及早期幼年型白質營養不良的臨床表現，統稱為早期發作的變性白質病。
早期發作的變性白質病是一種超罕見的神經代謝疾病，進展迅速且不可逆，最終會導致死亡，這是由於編碼酶arilsulfatase A（ARSA）的基因出現錯誤，造成神經損傷和發展倒退。在最嚴重的情況下，嬰兒的發展初期正常，但在童年末期會迅速失去行走、說話和與周圍世界互動的能力。這些孩子最終會惡化至植物人狀態，可能需要全天候的重症護理，而大多數在症狀出現後的五年內去世，這對家庭造成了巨大的情感和經濟負擔。
“Libmeldy為西班牙的早期發作變性白質病兒童開啟了新的巨大可能性，這些孩子在此之前除了接受支持性護理和臨終關懷外，並無其他治療選擇，” Orchard Therapeutics的意大利及伊比利亞區經理Cristiana Giani表示。“我們感謝與SNS達成的協議，這將使符合條件的患者及其家庭能夠廣泛而持續地獲得治療。”
與SNS的協議是繼之前與英國、愛爾蘭、德國、意大利、瑞典、冰島、芬蘭、挪威、比利時和荷蘭的報銷機構達成的類似協議之後的又一進展。在報銷已獲得保障的情況下，該公司正致力於在西班牙認證其第七個歐洲治療中心。
根據現有文獻，早期發作的變性白質病的發病率約為每10萬新生兒中有1例。在西班牙，每年估計有兩到三名出生的嬰兒可能符合接受治療的條件。與許多潛在致命的兒童罕見疾病一樣，早期篩查和診斷對於確保患者獲得最佳結果至關重要，因此Orchard Therapeutics支持擴大對符合廣泛接受的篩查標準的早期發作變性白質病的新生兒篩查努力。
關於Libmeldy
Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）旨在通過在患者的造血幹細胞基因組中插入一個或多個功能性ARSA基因的副本，來修正早期發作變性白質病的根本基因原因。這一過程是通過一種慢病毒載體在體外進行的。經過基因修復的細胞會重新注入患者體內，並在插入後分化為多種細胞類型，其中一些會穿過血腦屏障進入中樞神經系統並表達功能性酶。
在治療前，患者需要接受高劑量的化療，這一過程會消除骨髓中的細胞，以便用Libmeldy®的修飾細胞替代。這種方法有潛力通過一次治療恢復酶的功能，以阻止或減緩疾病的進展。
Libmeldy®已獲得歐洲委員會和英國藥品及健康產品監管局（MHRA）的批准。欲了解更多信息，請參閱EMA網站上的產品特性摘要。
該計劃是在米蘭的聖拉斐爾-泰萊通基因療法研究所（SR-Tiget）合作開發的。
關於Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics，隸屬於Kyowa Kirin，是全球領先的基因療法公司，致力於終結由基因疾病和其他嚴重疾病造成的破壞，通過發現、開發和商業化新的治療方法，利用造血幹細胞基因療法的治療潛力。在這一方法中，患者的血液幹細胞在體外進行基因修飾，然後再重新注入，以期通過一次治療修正疾病的根本原因。
自2015年成立以來，Orchard的根基源於一些與HSC基因療法相關的早期研究和臨床開發。我們的團隊在這項技術的演變中發揮了關鍵作用，這項技術已從一個有前景的科學理念轉變為可能改變生命的現實。目前，Orchard正在開發一系列旨在治療對患者、家庭和社會造成巨大負擔的嚴重疾病的基因療法，而這些疾病的現有治療選擇有限或不存在。
關於Kyowa Kirin
Kyowa Kirin致力於開發和提供創新藥物，以改變生活。作為一家總部位於日本的全球專業製藥公司，擁有超過70年的歷史，我們應用尖端技術，包括在單克隆抗體研究和工程方面的專業知識，以解決患者和社會在腎臟病學、腫瘤學、免疫學/過敏學和神經學等多個治療領域的需求。在我們的四個區域部門：日本、亞太地區、北美和EMEA/國際，我們專注於實現讓人們微笑的使命，並分享我們對生命的承諾、團隊合作、創新和誠信的價值觀。
在這篇報導中，Orchard Therapeutics的進展顯示了基因療法在治療罕見疾病方面的潛力，尤其是在早期診斷和篩查的支持下。這不僅是對患者及其家庭的福音，也反映了醫療體系對於新療法的逐步接受和整合。隨著更多國家和地區跟進，或許未來能看到更多類似的創新療法被納入公共健康體系，從而改善患者的生活質量。
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