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血友病市場洞察：不同類型血友病的主要趨勢與發展
血友病市場預計將因基因療法的進步、創新療法的出現以及對個性化醫療的日益重視而經歷顯著增長。對血友病的認識提高和早期診斷，加上新興市場的醫療基礎設施擴展，進一步推動了市場需求。此外，特別是在發展中國家，血友病的流行率上升也促進了市場的擴張。
血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病，導致血液無法正常凝固，從而引發過度出血或自發性出血。該病主要影響男性，雖然女性也可能是缺陷基因的攜帶者。血友病的嚴重程度取決於血液中凝血因子的水平。這種疾病是由負責產生凝血因子的基因突變引起的，特別是第八因子（血友病A）或第九因子（血友病B）。如果缺乏足夠的凝血因子，血液將無法形成穩定的血塊來止血。
血友病的主要症狀
血友病的常見症狀包括頻繁且持久的出血，尤其是在受傷或手術後。血友病患者可能還會經歷自發性的內部出血，特別是進入關節和肌肉，這可能導致疼痛、腫脹和長期的關節損傷。淤血通常比沒有此病的人更為嚴重，甚至輕微的割傷或牙科手術也可能導致過度出血。在嚴重的情況下，出血可能發生在重要器官中，導致危及生命的併發症。
血友病的主要原因是遺傳突變，通常以X連鎖隱性方式遺傳，這意味著它攜帶在X染色體上。由於男性只有一個X染色體，因此如果他們遺傳到缺陷基因，就更容易發展成此病。女性則通常是攜帶者，除非她們的兩個X染色體都攜帶突變基因，這種情況相對較少見。基因檢測可以識別攜帶者並在新生兒中診斷血友病。
血友病的治療方法
血友病的治療主要集中在通過凝血因子替代療法來替代缺失的凝血因子。這通常通過靜脈注射凝血因子來實施，可能需要定期給藥以預防出血事件，或在出血發生時按需給藥。基因療法的進步為潛在的長期解決方案帶來希望，旨在通過引入功能性基因來產生凝血因子，從而提供更持久的修復。此外，新的療法，如凝血因子旁路劑，可以幫助管理出血事件，特別是在對替代因子有抗體的患者中。通過適當的治療和護理，許多血友病患者可以過上相對正常的生活，但他們必須採取預防措施以避免受傷。
血友病A市場
血友病A的特徵是出血事件，儘管在輕度和中度病例中，最初的出血往往不太嚴重，這使得患者容易忽視早期診斷。此外，由於診斷設施有限，許多患者在早期階段仍未被診斷。
根據DelveInsight的分析，2023年在七大市場（美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本）中，血友病A的治療流行人數約為45,000例，並預計在研究期間將增加。在血友病A患者中，有或沒有抗體的患者，後者的病例數量較多。
目前對血友病A的治療主要集中在替代缺失的凝血蛋白FVIII，以促進正常的血塊形成並減少或預防出血。歷史上，FVIII的替代是通過全血捐獻、血漿以及隨著技術進步而出現的重組人FVIII（rFVIII）療法來實現的。這些進展顯著改善了血友病A的管理，提供了更有效和更具針對性的治療選擇。最近，旨在通過新機制預防出血的新療法正在多樣化血友病A的可用治療。
獲得批准的血友病A藥物包括ALTUVIIIO（Sanofi/Sobi）、ROCTAVIAN（BioMarin Pharmaceutical）、OBIZUR（Takeda）、ALHEMO（Novo Nordisk）、HEMLIBRA（Chugai/Genentech/Roche）、ESPEROCT（Novo Nordisk）、JIVI（Bayer）、WILATE（Octapharma）、ADYNOVATE（Takeda）等。ROCTAVIAN基因療法是一種突破性的治療，通過將功能性FVIII基因傳遞到細胞中，恢復正常的血液凝固，並可能取代頻繁的注射。其批發收購成本為290萬美元，BioMarin已成功在歐洲通過報銷流程，並在2023年第二季度以約90萬美元的降低價格在德國治療了一名患者。
新興療法如SPK-8011（Roche [Spark Therapeutics]）、fitusiran（Sanofi）、marstacimab（Pfizer）、SerpinPC（Centessa Pharmaceuticals）、Mim8（Novo Nordisk）等正在開發中，以提供安全有效的治療選擇。GeneVentiv Therapeutics等公司也在開展基於腺病毒相關病毒（AAV）的血友病通用基因療法（GENV-HEM [AAV8.Fva]）的進展。
Fitusiran是一種小干擾RNA療法，通過皮下注射給藥，正在開發中以預防治療血友病A或B患者，無論是否存在抗體。它旨在減少抗凝血酶，這是一種抑制血液凝固的蛋白質，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血，預防出血。
血友病B市場
血友病B，又稱聖誕病，是一種罕見的遺傳性出血疾病，患者的血液中因子IX的水平較低。因子IX是一種凝血因子，是止血和促進傷口癒合的專門蛋白。血友病B的嚴重程度取決於血液中因子IX（FIX）的含量。
根據DelveInsight的數據，2023年美國的血友病B診斷病例數最多，約有4000例，這些病例預計在預測期內將增加。根據嚴重程度，美國大多數病例被分類為輕度，約占40%。
血友病B的主要治療是替代療法。美國可用的重組因子IX產品包括BeneFIX、RIXUBIS、IXINITY、ALPROLIX、IDELVION和REBINYN。此外，FDA還批准了如Feiba、Novoseven和SEVENFACT等旁路劑，以及人血漿衍生的凝血因子IX產品，如AlphaNine SD和Mononine。
基因療法提供了治療血友病B的潛在治癒方案。HEMGENIX是一種於2022年11月獲批的基因療法，價格高達350萬美元，成為全球最昂貴的藥物，也是首個獲批的針對這種罕見疾病的基因療法。
最近，Pfizer的BEQVEZ於2024年4月獲得批准，成為該領域的第二家公司，僅次於CSL和uniQure的HEMGENIX。儘管可能提供較低的價格，Pfizer仍選擇將BEQVEZ的價格定在350萬美元。
在過去的二十年中，血友病治療取得了重大進展，使患者能夠更有效地管理自己的病情。然而，抗體的發展仍然是治療中的最大障礙，這使得控制出血事件變得複雜，並使手術程序變得困難。缺乏治癒性治療選擇嚴重影響了患者的生活質量和日常活動。基因療法提供了一次性給藥的潛在持久治療，與目前仍在臨床試驗中的血友病治療範圍相比，具有更大的優勢。
總體而言，血友病B市場的增長受到對新療法的認識增加、基因療法的進步以及重組因子IX療法的廣泛採用的推動。根據DelveInsight的預測，2023年美國的血友病B市場規模約為20億美元，預計在預測期內（2024-2034年）將增長。
評論與見解
血友病的治療市場正在經歷一場革命，隨著基因療法和新型療法的出現，患者的生活質量有望得到顯著改善。然而，這些治療的高成本仍然是一個主要挑戰，尤其是在發展中國家，醫療資源有限。未來的市場發展將取決於如何平衡治療的可及性和創新之間的關係。政府和企業需要共同努力，推動政策和計劃，以確保所有患者都能獲得必要的治療，從而改善他們的生活質量。
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