BEYONTTRA® (acoramidis): 英國首個近乎完全穩定TTR的藥物獲批治療ATTR-CM
2025年4月28日 05:00 ET | 來源：BridgeBio Pharma, Inc.
– 英國的批准基於ATTRibute-CM三期研究的正面結果，該研究顯示acoramidis在任何ATTR-CM的三期研究中，展現了最快的療效。
– 在短短三個月內，首次事件（全因死亡或心血管相關住院）的時間在相對於安慰劑的情況下顯著分開。
– 在第30個月，相對於安慰劑，合併全因死亡和重複心血管住院事件減少了42%。
– 在第30個月，相對於安慰劑，心血管事件的累積頻率減少了50%。
– Acoramidis是美國、歐盟、英國和日本唯一獲批的ATTR-CM治療藥物，所有標籤均指明近乎完全的穩定性（≥90%）。
– 近期文獻指出，血清TTR濃度的相對增加與全因和心血管死亡風險的降低有關。
– BridgeBio將根據銷售額在英國獲得分層結構的版稅，起始於低30%的百分比。
加州帕洛阿爾托，2025年4月28日（GLOBE NEWSWIRE）—— BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克：BBIO）今天宣布，英國藥品和健康產品監管局已授予acoramidis（品牌名稱BEYONTTRA®）的市場授權，用於治療患有心肌病的野生型或變異型轉甲狀腺素澱粉樣變（ATTR-CM）成人患者。Acoramidis是一種選擇性的小分子，經口服給藥的近乎完全（≥90%）轉甲狀腺素（TTR）穩定劑。ATTR-CM是一種進行性致命疾病，表現為浸潤性、限制性心肌病，導致心力衰竭。Bayer將負責acoramidis在英國的所有商業活動。
“ATTR-CM是一種進行性且使人衰弱的疾病，對患者和醫療系統都帶來重大挑戰。這種病症對患者的生活質量造成深遠影響。由於淀粉樣變的症狀通常不具特異性，變化多端且認知度低，常常導致診斷延誤或完全錯過，這可能導致治療延遲和預後惡化。”倫敦大學學院的Julian Gillmore醫生表示。“英國對Beyonttra的授權對於生活在這種病症中的合格患者來說是個好消息。英國的醫生現在有了另一種治療選擇，可以減緩症狀的進展並改善ATTR-CM患者的結果。”
英國的批准基於acoramidis的關鍵ATTRibute-CM三期研究結果，該研究顯示對心血管結果有明顯的好處。ATTRibute-CM評估了acoramidis在632名有症狀的ATTR-CM患者中的療效和安全性，這些患者被隨機分為2:1接受acoramidis或安慰劑，持續30個月。該研究在第30個月達到了主要臨床終點，顯著降低了心血管相關住院，改善了生存率，並保持了患者的功能能力和生活質量。
“我們很自豪能為acoramidis增添另一項批准，並對英國患者能夠獲得BEYONTTRA感到興奮，因為他們非常需要新的疾病修飾治療。”BridgeBio Cardiorenal的總裁兼首席醫療官Jonathan Fox醫生表示。“我們感謝每位臨床試驗參與者及其家庭的時間和承諾，以及參與臨床計劃的醫生和科學家的全力支持。這一重要里程碑的實現離不開他們對該計劃的奉獻。我們期待與我們的歐洲合作夥伴Bayer擴大合作，為英國及歐洲其他地區的ATTR-CM患者提供服務，並將繼續努力使全球更多地區的患者受益。”
Acoramidis於2024年11月獲得美國FDA批准為Attruby™，並於2025年2月獲得歐洲委員會批准，3月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批准，所有標籤均指明TTR的近乎完全穩定性。
2024年3月，BridgeBio與Bayer啟動了acoramidis的合作，授予Bayer在歐洲的獨家商業化權利。根據授權協議的條款，BridgeBio將在英國的acoramidis銷售中獲得分層結構的版稅，起始於低30%的百分比。
評論
這項新藥的批准無疑是對ATTR-CM患者的一個重大進展，尤其是在目前治療選擇有限的背景下。acoramidis的臨床試驗結果顯示，這種藥物不僅能顯著改善患者的生存率，還能減少心血管相關住院的頻率，這對於改善患者的生活質量至關重要。隨著醫療技術的進步，這類針對特定遺傳疾病的治療方案將越來越受到重視，未來可能會有更多類似的創新療法問世，為患者帶來希望。
此外，這一批准也突顯了醫療行業在應對罕見病和遺傳疾病方面的挑戰與機遇。隨著對這類疾病的認識加深，醫療系統需要加強對這些病症的診斷和治療能力，以便更好地服務於患者。這不僅需要新藥的研發，還需要醫療人員的教育和公眾的認知提升，從而實現更早的診斷和更有效的治療。
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