腎臟功能改善！新藥RTY-822減少血管鈣化

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生物科技

Rectify Pharma發表轉化數據，顯示在ERA 2025會議上改善腎功能及減少血管鈣化

2025年6月6日 06:30 ET | 來源：Rectify Pharmaceuticals, Inc.

重點摘要

* 強效、選擇性ABCC6靶向正功能調節劑（PFM）在慢性腎病（CKD）動物模型中改善多項腎功能指標
* PFM通過與ABCC6膜運輸蛋白的靶向結合，提高無機焦磷酸鹽（PPi）外流，並減少CKD動物模型中的血管鈣化

波士頓，2025年6月6日（GLOBE NEWSWIRE）——Rectify Pharmaceuticals, Inc.（“Rectify”）是一家專注於開發正功能調節劑（PFMs）的生物技術公司，這些調節劑旨在恢復和增強膜蛋白功能。該公司今天在奧地利維也納舉行的2025年歐洲腎臟協會（ERA）大會上展示了其針對ABCC6的PFM RTY-822的最新數據。

Rectify總裁兼首席執行官Rajesh Devraj博士表示：“這些轉化結果顯示，Rectify的PFM能減少血管鈣化和腎損傷，並通過增強ABCC6的功能來改善腎功能。我們相信這些數據的強度突顯了我們的方法在治療腎功能障礙和損傷方面的潛力，並能解決推動心血管疾病的血管鈣化問題。我們致力於持續推進對於CKD和嚴重心血管疾病患者的有意義療法。”

Rectify的首席科學官Robert Hughes博士補充道：“增強ABCC6的功能有潛力解決CKD中血管鈣化和腎小管功能障礙的主要驅動因素。RTY-822的靶向結合顯示出顯著的潛力，能減少CKD患者動脈壁中的鈣沉積，這是心血管疾病發病率和死亡率的公認因素，並且顯著改善腎小球功能和腎小管損傷。該計劃的轉化準備性使其成為一個引人注目的低風險資產，具備解決CKD及多種心血管適應症的潛力。”

關鍵發現

* RTY-822這種口服PFM針對ABCC6，增加了人類肝細胞中ABCC6蛋白的表達和血漿PPi水平，支持其預期的作用機制。
* 在一個由富含腺苷酸的飲食和活性維生素D補充劑誘導的CKD和血管鈣化的老鼠模型中：
* RTY-822治療導致主動脈和股動脈的血管鈣化顯著減少。
* 在六週的治療後，RTY-822改善了腎小球和腎小管的功能，血清肌酐、尿素和胱蛋白C顯著降低，估計腎小球過濾率（eGFR）改善。
* 腎臟中的鈣積累也顯著減少。
* 腎損傷生物標誌物減少，包括血漿KIM-1和尿液脂蛋白-2（NGAL）水平的顯著降低。
* 在未補充活性維生素D的腺苷酸豐富飲食中，RTY-822的治療結果為：
* 改善腎小球和腎小管功能。
* 血清肌酐和胱蛋白C水平降低。
* eGFR增加。
* 尿液NGAL水平降低，這是急性腎損傷的生物標誌物。

評論

這項研究的結果顯示，Rectify Pharma的RTY-822在改善慢性腎病患者的腎功能和減少血管鈣化方面顯示出良好的前景。這不僅為CKD患者提供了新的治療選擇，也可能對心血管疾病的預防和治療帶來新的思路。隨著全球對慢性腎病和心血管疾病的認識不斷提高，這類新療法的發展尤為重要。未來，這些研究成果能否轉化為臨床應用，將取決於進一步的臨床試驗和數據支持。這也提醒我們，創新藥物的開發需要時間和資源，但其潛在的社會影響和改善患者生活質量的能力是無可估量的。

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