獨家報道：美國FDA因安全及療效疑慮 延遲兩款新藥審核 牽涉特朗普政府新快速審批計劃
美國食品藥品監督管理局（FDA）因內部科學家對兩款藥物的安全性及療效提出疑慮，包括患者服用其中一款藥物後死亡的事件，決定延遲審核這兩款被列入特朗普政府新推快車道計劃的藥物。路透社獲得的內部文件顯示，FDA審查人員對於Disc Medicine開發的罕見血液疾病實驗性藥物，因臨床試驗數據及藥物濫用風險問題，延後兩星期審核。
同時，法國製藥商賽諾菲（Sanofi）研發的Tzield用於晚期1型糖尿病的審核，因兩宗涉及癲癇及血栓的嚴重不良事件報告，以及一宗死亡個案，審核被推遲逾一個月。
該快速審批計劃於今年六月推出，由FDA局長主導，承諾對被視為公共健康或國家安全關鍵，或在美國製造、價格低廉的少量藥物，於一至兩個月內作出決定，較最快的優先審批程序縮短四至六個月。
這些延遲此前未有公開報道。Disc Medicine及賽諾菲均拒絕對FDA審核細節發表評論。美國衛生與公共服務部發言人Andrew Nixon表示，FDA不會評論審核中的申請，但允許各部門靈活調整審核時間表。
另外兩款藥物審核亦延遲
同時，另外兩款納入快速審批計劃的藥物審核也被推遲數星期甚至更久。Boehringer Ingelheim研發的肺癌藥物zongertinib，最新預計審批日期為2月中；而Eli Lilly的減重藥則推遲至4月10日。Lilly發言人確認，根據FDA最新指引，批准可能會在第二季內達成。Boehringer發言人則未對延遲作出評論，但稱決定將於不久後公布。
根據文件，這四款藥物是目前至少七款已啟動審批流程的快速審批計劃藥物之一。自去年十月公布首批入選藥物後，FDA表示共有18款藥物將享受此快速審核，包括兩款默克（Merck）藥物。大部分審核預計於2026年展開，另有兩款分別於2027及2028年審核。迄今為止，該計劃僅有一款仿製抗生素獲批。
兩位監管專家對於多款藥物審核延遲表示放心，認為計劃中一至兩個月的審核目標令人擔心審核是否嚴謹。賓夕法尼亞大學健康政策教授Holly Fernandez Lynch指出，FDA願意暫停審核並質疑藥物是否適合上市，是好現象。
不過，Lynch及其他專家仍憂慮該計劃政治化藥品審批，因為藥物由特朗普政府挑選，最終審批由FDA高層官員小組而非傳統審查人員決定。哈佛醫學院Aaron Kesselheim教授則認為，向仍處於早期開發階段的藥物發放快速審批憑證，可能浪費資源，因其真實療效尚未明朗。
Nixon補充，企業獲得憑證後，有最多兩年時間提交申請。
安全與療效問題詳情
內部文件顯示，FDA原定於2025年11月21日決定賽諾菲擴大Tzield用於新患者的申請，但因一宗被認定與治療相關的死亡事件，審核被延遲。FDA公開的不良事件數據庫僅記錄2025年9月一名30歲男子發生癲癇及其他不良反應。FDA及賽諾菲均未透露更多死亡詳情。
文件亦顯示，監管機構要求賽諾菲提供更多關於數宗嚴重上市後副作用的資料，包括2024年12月的癲癇事件及去年5月的血栓事件。
賽諾菲發言人表示，嚴格評估所有嚴重不良事件報告，並與FDA密切合作推進Tzield擴展批准申請。
同時，FDA將Disc Medicine研發的bitopertin藥物加速審批期限延至2026年2月10日。該藥用於血液疾病患者，能顯著提高對陽光的耐受性。延遲原因包括FDA對臨床試驗中以無痛日曬時間作為次要療效指標的統計學有效性提出質疑，並評估其他生物標記數據是否足以支持批准。
文件顯示，負責審核可能有濫用或成癮風險藥物的FDA人員，也在評估bitopertin的濫用風險。路透未能確認這方面的具體細節，但若確認存在濫用風險，該藥物將面臨使用限制。
Disc Medicine行政總裁John Quisel在接受訪問時強調，bitopertin數據顯示安全性良好且帶來多重醫療益處，特別是中期試驗中主要目標——顯著降低導致疾病的有毒代謝物及光毒反應的數據。他表示：「我們對數據包及其潛力非常有信心，但最終批准仍由FDA決定。」
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編輯評論：
這宗報道揭示了美國FDA在新推出的快速審批計劃中，面對安全與療效疑慮時仍保持審慎態度，並非盲目追求速度而犧牲審核質量。這點對於香港及全球讀者而言，尤為重要，因為快速審批計劃的初衷是加速病患獲得新藥，但若過度倉促，可能引發安全風險。
特朗普政府推動的該計劃，雖然在政治層面受到質疑，尤其藥物選擇過程的透明度和審查人員的獨立性，但FDA科學家主動延遲審核，清楚顯示科學審查仍有其堅持。這種平衡速度與安全的掙扎，反映了現代藥品監管的複雜性。
此外，藥物在早期開發階段就獲得審批憑證，存在資源浪費及過早承諾療效的風險，提醒業界及投資者需謹慎評估新藥的真實價值與安全性。香港市場和醫療產業亦可從中借鑑，避免過度追求快速上市而忽略長遠風險。
總括而言，FDA此次延遲決定不僅是對具體藥物的科學審查，更是對整個快速審批制度的嚴肅考驗，提醒全球監管機構在推動創新與保障公眾安全間必須取得良好平衡。
以上文章由GPT 所翻譯及撰寫。
