美國FDA批准SynOx快速通道治療巨細胞腫瘤

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生物科技

SynOx Therapeutics 獲得美國食品藥品監督管理局對 Emactuzumab 的快速通道認證，用於治療腱鞘巨細胞腫瘤 (TGCT)

2025年4月14日，愛爾蘭都柏林及英國牛津（GLOBE NEWSWIRE）—— SynOx Therapeutics Limited（簡稱「SynOx」），一家專注於腱鞘巨細胞腫瘤（TGCT）治療的晚期臨床生物製藥公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其開發的 Emactuzumab 快速通道認證（FTD），以治療那些不適合或無法從手術中受益的 TGCT 患者。Emactuzumab 是一種潛在的最佳 CSF-1 受體（CSF-1R）抑制單克隆抗體，目前正在進行 TANGENT 研究，這是一項全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的註冊性第三期臨床試驗。

TGCT 是一種罕見的非惡性腫瘤，生長迅速，主要影響膝蓋、臀部和踝關節的滑膜、腱鞘及滑囊膜，並由過量的 CSF-1 產生引起。這種疾病對患者造成長期的功能損失，並伴隨疼痛、僵硬及活動範圍受限。TGCT 獲得 FTD 的支持來自於第一/二期臨床研究的數據，顯示出快速且穩定的腫瘤縮小和持久的療效，並且安全性可控。Emactuzumab 也曾獲得歐洲藥品管理局的孤兒藥物項目認證。

快速通道認證的意義

FDA 賦予快速通道認證的目的是促進藥物的開發和加快對於嚴重疾病的審查，以填補未滿足的醫療需求。快速通道狀態允許 FDA 與藥物開發者之間進行更密切的溝通與合作，可能加速生命拯救療法的提供。

關於腱鞘巨細胞腫瘤 (TGCT)

腱鞘巨細胞腫瘤（TGCT），以前稱為色素性絨毛結節滑膜炎（PVNS），是一種影響關節和腱的軟組織腫瘤。根據世界衛生組織的分類，TGCT 被歸類為纖維組織細胞腫瘤，並根據生長模式（局部型和擴散型）及位置（腱鞘、關節內和關節外形式）進行亞分類。TGCT 屬於局部破壞性腫瘤，可能具有侵襲性。該疾病會引起顯著的關節疼痛、僵硬、功能喪失及生活質量下降。儘管大多數患者接受手術，但超過50%的擴散型 TGCT 患者在三年內會出現腫瘤復發。如果不治療，TGCT 可能導致關節畸形、退行性變化，甚至在嚴重情況下導致關節融合或截肢。

關於 CSF-1 和 Emactuzumab

CSF-1（或巨噬細胞集落刺激因子）是一種細胞因子，能夠結合到表達於巨噬細胞及其他免疫細胞上的 CSF-1 受體（CSF-1R）。Emactuzumab 是一種人源化的 IgG1 單克隆抗體，專門針對 CSF-1R，旨在抑制和耗竭腫瘤組織中的巨噬細胞。Emactuzumab 在 TGCT 的臨床研究中顯示出顯著的療效，包括約71%的客觀反應率、快速的腫瘤縮小、功能改善，以及良好的耐受性和可控的安全性。Emactuzumab 也可能在其他由巨噬細胞驅動的疾病中具有潛在的應用，SynOx 正在積極探索這些領域的進一步發展機會。

有關正在進行的註冊性第三期 TANGENT 研究的更多詳細信息，請參見 ClinicalTrials.gov（識別碼：NCT05417789）。

關於 SynOx Therapeutics

SynOx Therapeutics Limited 是一家位於都柏林和牛津的晚期臨床生物製藥公司，專注於開發 Emactuzumab，這是一種針對 CSF-1R 的最佳單克隆抗體，用於治療腱鞘巨細胞腫瘤（TGCT）及其他與 CSF-1 相關和由巨噬細胞驅動的疾病。SynOx 擁有一支經驗豐富的行業專業團隊，擁有成功開發和推向商業化的記錄。該公司得到了包括 Forbion、Gilde Healthcare、HealthCap、Bioqube Ventures 和 Medicxi 在內的優質生命科學投資者的強大支持。

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在這篇報導中，SynOx Therapeutics 獲得 FDA 快速通道認證的消息無疑是對腱鞘巨細胞腫瘤患者的一大福音。這不僅顯示出該公司在新治療選擇方面的努力，也反映了對於這類罕見疾病的重視。Emactuzumab 的開發進展和臨床數據的支持，讓人們對於未來能夠改善患者生活質量充滿期待。

然而，值得注意的是，儘管快速通道認證能夠加速藥物的上市過程，但仍需確保其在安全性和有效性上的充分評估。對於患者來說，這不僅是治療選擇的增加，更是對於未來生活質量的希望。隨著臨床試驗的進展，我們期待看到更多的成果，並希望這項新療法能夠真正造福那些受 TGCT 影響的患者。

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