最新發佈的四份罕見神經疾病市場報告
根據DelveInsight的最新報告，涵蓋了四種罕見神經疾病的市場分析，包括肌萎縮側索硬化症、發育性和癲癇性腦病、原發性纖毛運動障礙及慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病。全球有超過600種被認可的罕見神經疾病，許多患者在獲得適當護理之前，面臨誤診或漫長的診斷過程。目前，只有10%的這些疾病獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的治療，但隨著研究的進展，未來有望帶來新的治療方案，為這些面對獨特挑戰的患者帶來希望。
罕見神經疾病的挑戰
罕見神經疾病涵蓋了多種影響神經系統的病症，通常會導致嚴重的殘疾或死亡。這些疾病雖然不常見，但對患者的負擔卻非常重大，因為它們通常是複雜、進展性且難以診斷的。許多罕見神經疾病患者經歷著癱瘓、認知衰退、癲癇發作及感官異常等癥狀。此外，患者及其家庭面臨的情緒和心理挑戰也使得情況更加複雜，因為他們對預後和可用治療選擇感到不確定。
目前，針對罕見神經疾病的治療多數集中在症狀管理上，而非疾病的根本改變。不過，基因療法、個性化醫療和臨床試驗的進展，正在慢慢改善某些疾病的前景。早期診斷和多學科護理對於管理症狀和改善患者的生活質量至關重要。
DelveInsight在罕見疾病市場方面擁有專業知識，並由經驗豐富的團隊負責該領域的研究。最近，DelveInsight發佈了一系列基於流行病學的市場報告，涵蓋了肌萎縮側索硬化症、發育性和癲癇性腦病、原發性纖毛運動障礙及慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病。這些報告提供了對當前治療實踐、新興藥物、各種療法的市場份額以及從2020年到2034年的市場規模預測的全面理解。
肌萎縮側索硬化症市場
肌萎縮側索硬化症（ALS），又名盧·基里希病，是一種進行性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞，導致肌肉無力、癱瘓，最終可能導致呼吸衰竭。雖然其確切原因尚未完全明瞭，但目前認為遺傳和環境因素都可能在其發展中起作用。
根據2023年的數據，在七大市場中，美國的ALS患者數量最高，約有26,000例，並預計在預測期內會增加。ALS的主要發病部位包括延髓和脊髓，2023年脊髓作為發病部位的患者數量最高，達到15,000例。
目前，ALS尚無治癒方法，也沒有有效的治療可以停止或減緩疾病進展。然而，物理治療、語言治療、飲食輔導、熱療或漩渦療法等支持性措施在ALS治療中是可用的。
目前，ALS的治療藥物包括EXSERVAN（口服利魯唑薄膜）、RELYVRIO、QALSODY、RADICAVA（依達拉奉注射液）、RADICAVA ORS（依達拉奉口服懸液）、NEUDEXTA、TIGLUTEK、RILUTEK等，還有其他對症治療藥物，如抗癲癇藥、鴉片類藥物、非類固醇消炎藥、利尿劑、選擇性血清素再攝取抑制劑（SSRIs）、抗抑鬱藥等。
根據DelveInsight的分析，2023年七大市場的ALS市場規模約為10億美元，預計隨著診斷方法的改進、疾病認知的提升、全球醫療支出的增加以及新療法的推出，這一數字將進一步上升。
發育性和癲癇性腦病市場
發育性和癲癇性腦病（DEE）是一類嚴重的癲癇病，特徵是持續的、通常對藥物抵抗的癲癇發作和腦病，這種情況涉及顯著的發展延遲或喪失先前獲得的發展技能。
2023年，七大市場中診斷的DEE患者數量接近284,000例，預計在預測期內會增加。倫諾克斯-加斯托綜合症（LGS）和結節性硬化症複合癲癇是DEE患者的主要貢獻者。
在過去十年中，針對DEE的新療法開發取得了重大進展。最近幾種療法獲得批准，包括EPIDIOLEX（大麻二酚），該藥物已獲得德拉維特綜合症、結節性硬化症（TSC）和倫諾克斯-加斯托綜合症（LGS）的孤兒藥地位。此外，依維莫司因其對哺乳動物雷帕霉素靶點通路的影響，被認為在TSC中具有抗癲癇和精準醫療的潛力。
目前，ZETALMY是唯一獲得FDA批准的CDK5L缺乏症的治療藥物，並享有市場獨占地位。然而，這一獨占地位預計在未來2-3年內會受到挑戰，因為另一個有前景的候選藥物FINTEPLA預計將推出。這一變化顯示出罕見遺傳疾病的治療格局正在演變，為患者及其護理者帶來新的希望。
目前，大多數DEE療法針對特定病症，如德拉維特綜合症、LGS、CDKL5缺乏症和TSC。然而，這些僅代表DEE範疇的一小部分，還有20多種亞型尚未被充分探索，這為開發新療法的公司提供了巨大的市場潛力。
根據DelveInsight的分析，2023年美國DEE的市場規模估計接近16億美元，預計隨著新療法的推出和現有療法的標籤擴展，這一數字將進一步增長。
原發性纖毛運動障礙市場
原發性纖毛運動障礙（PCD）是一種基因多樣性的隱性疾病，影響運動纖毛，導致一系列臨床症狀，包括足月新生兒的呼吸問題、持續的耳鼻喉肺部疾病、男性不育以及約50%的病例中出現的器官側位異常。
2023年，七大市場中原發性纖毛運動障礙的總病例數約為70,000例。根據年齡分組，0-5歲、6-20歲、21-40歲和40歲以上的病例中，2023年6-20歲組的病例數量最高。
目前，尚無專門針對PCD的療法來恢復纖毛功能，治療主要基於用於囊性纖維化和非囊性纖維化支氣管擴張症的療法。PCD和囊性纖維化都是影響呼吸系統的罕見遺傳疾病。對於囊性纖維化，已開發出CFTR調節劑（如Trikafta和Kalydeco）等治療。
在PCD中，治療主要集中在症狀管理和預防併發症上。氣道清除方法，包括胸部物理治療（CPT）和正壓呼氣（PEP）裝置，通常用於鬆動和排出肺部的粘液。吸入支氣管擴張劑也可能被開處方，以打開氣道並幫助排出粘液。
抗生素治療在PCD的管理中起著至關重要的作用，特別是在預防和治療感染方面。一些患者可能定期服用低劑量抗生素，以預防感染的發生。當感染發生時，特別是與綠膿桿菌等細菌感染時，針對性的抗生素對於有效管理病情至關重要。
根據DelveInsight的評估，2023年七大市場中原發性纖毛運動障礙的市場規模約為1.01億美元。隨著對疾病的認識和早期診斷的提高、基因測試的進步以及與PCD相關的呼吸疾病的流行率上升，這些數字預計將進一步增長。此外，針對性療法的開發，如基因編輯和創新藥物治療，也在推動市場增長。此外，改善的醫療基礎設施和患者支持系統進一步推動了對有效PCD治療的需求。
慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病市場
慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病（CIDP）是一種罕見的神經疾病，特徵是髓鞘的炎症和損傷，髓鞘是包圍神經的保護層。這種損害妨礙了神經與肌肉之間的通信，導致逐漸的無力和感覺功能障礙。
根據DelveInsight的估算，2023年七大市場中約有45,000例診斷的CIDP病例。其中，美國佔66%的病例。
CIDP的治療方法已發展為一種綜合策略，將藥物與支持性護理相結合。類固醇，如潑尼松和地塞米松，通常作為一線治療。儘管這些藥物在誘導緩解方面有效，但它們也帶來了長期副作用的顯著風險，如骨質疏鬆、體重增加和對感染的易感性增加。
因此，通常需要與類固醇節省劑的聯合療法，儘管這些療法對所有患者的效果可能不一。現在有幾種藥物獲得了CIDP的治療批准，突顯了免疫調節療法的重點。值得注意的選擇包括PANZYGA，這是一種由Pfizer和Octapharma共同開發的人免疫球蛋白，以及PRIVIGEN，這是一種來自CSL Behring的室溫存儲液體IVIg，經過脯氨酸穩定。
根據DelveInsight的分析，2023年七大市場中CIDP的市場價值為170萬美元。預計在2024年至2034年的預測期內，該市場將以7.2%的年增長率增長。這一增長將受到創新療法推出的推動，包括riliprubart、nipocalimab和batoclimab。
結語
這些報告不僅揭示了罕見神經疾病市場的現狀，還展示了未來的潛力。隨著醫療技術的進步和對這些疾病的認識加深，患者和醫療界對於這些罕見疾病的治療前景充滿期待。這些報告不僅為醫療專業人士提供了寶貴的市場數據，也為患者及其家庭帶來了信心和希望。未來的研究和開發將是改善這些患者生活質量的關鍵，並可能改變他們的命運。
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