神經纖維瘤病1型市場預計在2020至2034年期間將顯著增長，受到治療進展的推動
神經纖維瘤病1型（NF1）市場雖然仍屬於小眾領域，但隨著意識提升運動、診斷增加、治療採用增多及持續的臨床試驗，預計在2025至2034年的預測期內，NF1治療市場將會擴大。特別是在成人群體及系統性疾病管理方面的未滿足需求，為新進入者及差異化策略創造了重大機會。
根據DelveInsight的分析，2024年7大市場（7MM）中NF1的總市場規模約為4.3億美元，預計到2034年將因新興療法的進入而增長。根據DelveInsight的評估，2024年7MM中有約239,000例已診斷的NF1患者，這一數字預計到2034年將會增加。
在神經纖維瘤病1型領域內，Fosun Pharmaceutical、Healx、NFlection Therapeutics、Pasithea Therapeutics等知名公司正在積極開發創新的NF1藥物，這些新療法預計在預測期內將進入市場並改變市場格局。
一些關鍵的NF1療法包括FCN-159、HLX-1502、NFX-179、PAS-004等。2024年11月，阿斯利康（AstraZeneca）和默克（Merck）宣布在一項針對有症狀且無法手術的神經纖維瘤患者的III期KOMET試驗中取得了正面結果。2024年10月，Healx宣布美國FDA已授予HLX-1502治療NF1的快速通道認證（FTD）。
神經纖維瘤病1型概述
神經纖維瘤病1型（NF1）是與腫瘤發展相關的最常見遺傳病，源於NF1基因的突變。這些突變導致神經纖維蛋白的缺失，該蛋白通常調節RAS信號，從而導致周邊神經鞘的腫瘤形成，這些腫瘤可能會顯著影響生活質量。NF1通常在早期兒童期（作為NF1-PN）或成年後（作為cNF）診斷，通常根據可見指標如咖啡牛奶斑或輕微的組織增生進行診斷。
然而，深部發展的周邊神經纖維瘤可能在出現疼痛等症狀之前不易被察覺，需要影像學檢查來確認其存在。這些腫瘤因其傾向於侵入附近組織、結構不規則及高血管密度而特別具有挑戰性。它們常發生在頭部、頸部、胸部或脊柱等敏感區域，使得外科干預風險高且複雜。
早期識別、適當影像學檢查和專家評估是診斷的關鍵。有效的管理需要一個多學科團隊，包括遺傳學、神經學、放射學和外科的專家，以解決兒童及其家庭的身心負擔。
神經纖維瘤病1型流行病學分段
神經纖維瘤病1型的流行病學部分提供了對歷史和當前NF1患者群體的見解，以及對7MM的預測趨勢。這有助於通過探索多項研究和關鍵意見領袖的觀點來識別當前和預測患者趨勢的原因。
神經纖維瘤病1型治療市場
目前，尚無明確的治療方法可治癒神經纖維瘤病，因此護理重點在於定期監測和解決出現的併發症。對於NF1，治療主要旨在管理症狀及相關健康問題。
KOSELUGO（selumetinib）是一種激酶抑制劑，於2020年4月獲得FDA批准，用於2歲及以上的NF1兒童患者，特別是對於有症狀且無法手術的周邊神經纖維瘤。這是第一個專門針對PN的FDA批准療法，為這一罕見且具有挑戰性的疾病提供了新的治療途徑。
數據顯示，KOSELUGO在歐洲的平均上市價格超過美國（基於體重調整劑量），這可能反映了不同地區在價格談判中的支付者期望差異。在美國，KOSELUGO是以基於價值的協議引入的，這可能表明對其成本效益的更大不確定性，因為劑量要求變化多端。
2025年2月，FDA批准了SpringWorks開發的MEK抑制劑GOMEKLI（mirdametinib），用於2歲及以上的NF1患者，特別是對於有症狀的無法完全手術切除的周邊神經纖維瘤。隨著批准，SpringWorks在FDA的罕見兒童疾病計劃下獲得了優先審查憑證（PRV）。GOMEKLI獲得了優先審查並且此前已獲得孤兒藥物和快速通道認證。
神經纖維瘤病1型新興藥物和公司
一些正在開發的NF1藥物包括FCN-159（Fosun Pharmaceutical）、HLX-1502（Healx）、NFX-179（NFlection Therapeutics）和PAS-004（Pasithea Therapeutics）等。
HLX-1502是一種口服片劑，通過新機制運作，為NF1患者提供了不同的研究性治療選擇。Healx已獲得美國FDA對IND申請的批准，這使得其能夠開始針對NF1及無法手術的周邊神經纖維瘤的II期臨床試驗。
在2024年10月，美國FDA授予HLX-1502治療NF1的快速通道認證（FTD）。此外，在2023年9月，HLX-1502也獲得了同一病症的孤兒藥物認證（ODD）。
NFlection正在開發一種局部凝膠劑型的NFX-179，這是一種專有的“軟”MEK抑制劑，旨在治療在NF1患者中持續發展的皮膚神經纖維瘤（cNFs）。在使用NF1小鼠模型的前臨床研究中，MEK抑制劑在兩個月的治療後顯著減少了神經纖維瘤腫瘤體積。
雖然目前已批准的口服MEK抑制劑用於治療NF1患者的周邊神經纖維瘤，但其系統性給藥通常會導致嚴重的副作用，如嚴重的痤瘡樣皮疹、腸胃問題、疲勞、水腫、高血壓、心肌病和視網膜脫落。為了解決這個問題，NFlection創造了一種外觀美觀的局部版本NFX-179，以最小化系統性暴露，同時針對cNFs。在對人類cNF切片進行測試時，NFX-179顯示出劑量依賴性減少磷酸化ERK（pERK）水平，這是Ras/Raf/MEK/ERK通路活性的關鍵標誌。
在完成的IIa期臨床試驗中，該凝膠有效減少了cNFs中的pERK水平。最近，NFlection完成了一項隨機、雙盲、安慰劑對照的IIb期研究，參與者達199人，顯示NFX-179與安慰劑相比顯著減少了cNF的大小。
這些新興療法的預期推出將在未來幾年內改變神經纖維瘤病1型市場的格局。隨著這些尖端療法的持續成熟和獲得監管批准，預計將重新塑造神經纖維瘤病1型市場的格局，提供新的護理標準並開啟醫療創新和經濟增長的機會。
在這個背景下，神經纖維瘤病1型市場的未來發展值得關注。隨著新療法的推出和診斷率的提高，市場的增長潛力將會進一步釋放。這不僅是對患者的福音，也為醫療行業帶來了新的挑戰與機遇。
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