發展性及癲癇腦病市場在2020至2034年期間將觀察到驚人增長
發展性及癲癇腦病（DEE）的治療模式預計在未來幾年內會有所演變。隨著像EPIDIOLEX這類已獲批准的藥物的出現，DEE市場規模預計將會增加，這些藥物有望成為暢銷品。此外，對於其他DEE亞型（如Dravet綜合症、Lennox-Gastaut綜合症、Tuberous Sclerosis Complex及CDKL-5）的新療法需求上升，以及潛在新興療法的引入，都是推動市場增長的因素。在更大的DEE市場中，除了Dravet綜合症、LGS、TSC及CDKL-5外，還有進一步的機會進行非標籤使用和標籤擴展。然而，由於商業決策或缺乏療效證據而導致新興療法的中止，可能會阻礙這一增長，這表明DEE市場的進入難度較大。
DelveInsight的《發展性及癲癇腦病市場洞察報告》提供了對當前治療實踐、新興DEE藥物、各療法的市場份額及2020至2034年的當前和預測DEE市場規模的全面理解，涵蓋了七個主要市場（7MM），即美國、歐盟四國（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本。
發展性及癲癇腦病市場報告的主要要點
根據DelveInsight的分析，2024年7MM的DEE市場規模為23億美元。
2024年，美國在7MM中佔據了最大市場份額，約佔80%。
2024年，7MM中診斷的DEE病例總數接近287,000例，預計到2034年將會增加。
儘管有一些已獲批准的療法針對部分DEE亞型（包括Dravet綜合症和Lennox-Gastaut綜合症），但大多數亞型並沒有經過證實的治療，患者通常需要服用多種藥物來控制癲癇發作，且副作用負擔較重。許多公司，包括Ovid Therapeutics、Stoke Therapeutics、Biogen、Harmony Biosciences、Lundbeck（Longboard Pharmaceuticals）、Praxis Precision Medicines、SK Life Science、Cerecin Neurosciences、Encoded Therapeutics等，正積極開發創新的DEE藥物。這些新型DEE療法預計將在預測期間進入市場，並有望改變市場格局。
一些主要的DEE治療藥物包括Zorevunersen（STK-001）、EPX-100（Clemizole Hydrochloride）、Bexicaserin（LP352）、Relutrigine（PRAX-562）、Carisbamate（YKP509）、Tricaprilin（CER-0001）、ETX101、Elsunersen（PRAX-222）、OV329等。
2025年2月，NICE批准了FINTEPLA（fenfluramine）用於Lennox-Gastaut綜合症（LGS）患者，這是該類癲癇的首個獲批非大麻藥物。在2019年之前，NICE唯一推薦的LGS治療是EPIDIOLEX（大麻二酚）與clobazam的聯合使用。這是NHS為FINTEPLA提供的第二個適應症。自2022年以來，NHS已經開始為Dravet綜合症患者提供FINTEPLA的治療。
2025年2月，Immedica Pharma AB宣布成功完成收購Marinus Pharmaceuticals所有流通股的交易。通過這筆交易，Immedica獲得了Marinus的FDA批准癲癇藥物ZTALMY。
Zorevunersen作為首個疾病修飾藥物，將通過Stoke Therapeutics與Biogen的合作在美國、加拿大和墨西哥以外的所有國家向Dravet患者提供。Stoke Therapeutics最近宣布計劃在美國、歐洲和日本的監管機構達成一致後，啟動Zorevunersen的全球第三期註冊試驗（EMPEROR）。該研究計劃於2025年第二季度開始，並計劃在2027年下半年提供關鍵數據，以支持全球監管申請。
2025年1月，Takeda宣布終止soticlestat的開發計劃。這一決定是在2024年6月發現soticlestat在Dravet綜合症的第三期SKYLINE研究和LGS的SKYWAY研究未能達到主要終點後作出的。因此，Takeda停止了soticlestat在LGS的開發計劃，並就支持soticlestat治療Dravet綜合症的整體數據與美國FDA進行了諮詢。FDA通知Takeda，現有的臨床數據包無法提供足夠的療效證據以支持soticlestat的上市申請。
2024年12月，Orion Corporation與Marinus Pharmaceuticals決定共同終止其在歐洲的ZTALMY營銷和分銷協議。在歐洲，ZTALMY已獲批用於輔助治療與CDKL5缺陷障礙（CDD）相關的癲癇發作，適用於2至17歲的患者。
2024年11月，Eisai因招募挑戰停止了在Dravet綜合症中進行的肥胖藥物lorcaserin的臨床開發（該決定並非基於安全性或療效原因），而這一挑戰因FINTEPLA的競爭加劇而進一步惡化。
2024年12月，Lundbeck以26億美元收購Longboard Pharmaceuticals，收購完成後，Longboard成為Lundbeck的全資子公司。
2024年4月，Harmony Biosciences宣布收購Epygenix Therapeutics，通過增加一個罕見癲癇業務來加速其增長策略，該收購包括目前正在進行Dravet綜合症治療的關鍵臨床試驗的clemizole hydrochloride（EPX-100），並準備進入LGS的第三期試驗。
發展性及癲癇腦病概述
發展性及癲癇腦病（DEE）是一組嚴重的神經系統疾病，特徵在於發展遲緩和難治性癲癇的結合。這些病症通常在生命早期出現，並且與顯著的認知障礙相關。DEE的成因多種多樣，包括基因突變、結構性腦部異常、代謝疾病以及產前損傷（如感染或接觸毒素）。
常見的DEE症狀包括反覆癲癇發作、發展性退化和認知障礙，這些症狀在受影響的個體中可能有很大差異。診斷通常涉及臨床評估、腦電圖（EEG）以監測癲癇活動、神經影像技術（如MRI）和基因測試以識別潛在原因。早期識別和干預對於管理症狀和改善受影響個體的生活質量至關重要。
發展性及癲癇腦病流行病學分段
DEE流行病學部分提供了對歷史和當前DEE患者群體的見解，以及對7MM預測趨勢的分析。這有助於通過探索多項研究和關鍵意見領袖的觀點來識別當前和預測患者趨勢的原因。
DEE市場報告提供了2020至2034年期間的流行病學分析，涵蓋7MM的以下分段：
– 總診斷病例數
– 按亞型劃分的DEE病例
發展性及癲癇腦病治療市場
癲癇的最常用治療方法是抗癲癇藥物（AEDs）。對於幾乎所有經歷多次癲癇發作的患者，AEDs都是首選治療。這些藥物有效地緩解癲癇症狀，並在約70%的病例中成功控制癲癇發作。它們的作用是減少腦細胞傳遞過多和不規則電信號的傾向，從而防止癲癇發作。
藥物的選擇受多種因素影響，包括癲癇的具體類型、潛在的副作用、患者可能存在的其他醫療狀況、與其他藥物的潛在相互作用，以及患者的年齡、性別和藥物成本。當患者經歷兩次無誘因的癲癇發作後，抗癲癇治療也會被考慮。醫生可能會開具單一藥物（單藥治療）或兩種或更多藥物的組合作為治療的一部分。
丙戊酸被認為是LGS的主要治療，因為它對各類癲癇發作的有效性。它通常單獨使用，但如果未能達到預期效果，則可以引入其他藥物，如拉莫三嗪、托吡酯、rufinamide或clobazam。然而，值得注意的是，丙戊酸可能會引起顯著的副作用，包括顫抖、血小板計數和功能下降以及高氨血症。
美國FDA已批准多種藥物用於治療LGS和Dravet綜合症，包括不同類別的藥物，如鈉通道調節劑、γ-氨基丁酸（GABA）受體調節劑、鈣通道阻滯劑、受體阻滯劑等。目前市場上可用的幾種AED包括FINTEPLA、EPIDIOLEX、TOPAMAX、BANZEL、LAMICTAL、FELBATOL、ONFI、KLONOPIN、DIACOMIT、SABRIL等。
發展性及癲癇腦病新興藥物和公司
一些正在開發的藥物包括EPX-100（Harmony Biosciences）、Bexicaserin（Lundbeck）、Zorevunersen（Stoke Therapeutics/Biogen）、Relutrigine（Praxis Precision Medicines）等。
Harmony Biosciences的EPX-100是該公司臨床開發中最先進的5HT2（血清素）激動劑。EPX-100，即氯米佐氯化物，正在開發用於治療Dravet綜合症和LGS。Harmony Biosciences已於2024年第四季度啟動了針對LGS的EPX-100關鍵第三期研究。
Bexicaserin（LP352）是一種口服藥物，作為5-HT2C受體的超激動劑，正在開發用於潛在的DEE相關癲癇發作的治療，包括Dravet綜合症、LGS、結節性硬化症複合徵和CDKL5缺陷障礙。該藥物旨在影響GABA水平，從而減少癲癇發作的中樞過度興奮。Longboard Pharma於2024年啟動了DEEp SEA研究，該研究為Bexicaserin在治療Dravet綜合症的第三期研究。
其他DEE的管線療法包括：
– Relutrigine（PRAX-562）：Praxis Precision Medicines
– Elsunersen（PRAX-222）：Praxis Precision Medicines
– Bexicaserin（LP352）：Lundbeck
– Carisbamate（YKP509）：SK Life Science
– Tricaprilin（CER-0001）：Cerecin Neurosciences
– ETX101：Encoded Therapeutics
這些新興療法的預期推出將改變未來幾年DEE市場的格局。隨著這些尖端療法的持續成熟和獲得監管批准，預計將重新塑造DEE市場，提供新的護理標準，並為醫療創新和經濟增長開啟機會。
發展性及癲癇腦病市場動態
DEE市場動態預計在未來幾年將會改變。DEE是一組罕見病症，為開發治療選擇的公司提供了顯著的機會，因為它們可以享受美國七年的市場獨占、孤兒藥物認證、高價定價、進行試驗的補貼、各種政府研發福利及其他好處；在歐盟，孤兒藥物分類提供了協議支持、較低的監管費用和十年的市場獨占，而當前DEE的競爭格局僅限於少數療法，這使其成為製藥公司探索的領域，具有捕捉市場空間的潛力。
此外，許多潛在療法正在研究中，預計治療領域將在預測期間顯著影響DEE市場。此外，預期新興療法的引入將提高療效，並進一步改善診斷率，預計將推動7MM中DEE市場的增長。
然而，幾個因素可能會阻礙DEE市場的增長。目前，抗癲癇藥物是對抗難治性癲癇的標準護理；然而，它們僅治療症狀而不解決疾病的根本原因，且大多數DEE類型並沒有獲批的療法，非標籤選擇往往導致不良結果、安全性問題和耐受性問題；此外，製藥公司面臨著設計和進行針對異質患者群體的臨床試驗的挑戰、患者招募困難、專科醫生的入組以及研發過程中實驗性療法的高流失率。
此外，DEE治療對患者的整體健康和生活質量造成了顯著的經濟負擔。此外，DEE市場的增長可能會受到新興療法的失敗和中止、價格過高、市場准入和報銷問題以及醫療專家短缺的影響。此外，未診斷、未報告的病例以及對該疾病缺乏認識也可能影響DEE市場的增長。
在過去一至兩年中，幾種藥物因商業決策或缺乏有效數據而被中止，這表明DEE市場的進入難度較大。
發展性及癲癇腦病報告指標
– 研究期間：2020–2034
– 報告範圍：7MM [美國、歐盟四國（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本]
– 2024年DEE市場規模：23億美元
– 主要發展性及癲癇腦病公司：Immedica Pharma AB（Marinus Pharmaceuticals）、UCB BIOSCIENCES、Jazz Pharmaceuticals、Novartis、Ovid Therapeutics、Stoke Therapeutics、Harmony Biosciences、Lundbeck（Longboard Pharmaceuticals）、Praxis Precision Medicines、SK Life Science、Cerecin Neurosciences、Encoded Therapeutics等
– 主要發展性及癲癇腦病療法：FINTEPLA、EPIDIOLEX、ZTALMY、AFINITOR/VOTUBIA、Zorevunersen（STK-001）、EPX-100（Clemizole Hydrochloride）、Bexicaserin（LP352）、Relutrigine（PRAX-562）、OV329、Carisbamate（YKP509）、Tricaprilin（CER-0001）、ETX101、Elsunersen（PRAX-222）等
這份報告的範圍包括：
– 發展性及癲癇腦病治療評估：當前市場和新興療法
– 發展性及癲癇腦病市場動態：新興藥物的聯合分析
– 競爭情報分析：SWOT分析和市場進入策略
– 未滿足的需求、關鍵意見領袖的觀點、分析師的觀點、發展性及癲癇腦病市場准入和報銷
在未來的報告中，將繼續更新DEE的臨床試驗信息。
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