無需免疫抑制的1型糖尿病細胞移植新突破

Sana Biotechnology宣布1型糖尿病研究的六個月臨床結果積極

2025年6月23日 10:05 ET | 來源：Sana Biotechnology, Inc

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開創性的首個人體研究顯示，無需免疫抑制劑即可通過移植分泌胰島素的細胞來治療1型糖尿病的潛力

六個月的患者隨訪結果顯示，Sana的胰腺島細胞經過其低免疫（HIP）技術改造後，安全且耐受良好，能夠存活，逃避免疫系統的檢測，並持續在患者體內產生胰島素。

胰腺島的功能和持續性通過持續的循環C肽水平來檢測，C肽是胰島素產生的標記物，並且在混合餐耐受測試（MMTT）中C肽水平增加。

MRI顯示移植後六個月的移植物存活信號。

該研究仍在評估移植細胞的安全性、生存率和功能。

數據在今天的第85屆美國糖尿病協會（ADA）科學會議上進行了邀請報告。

Sana正在將經過測試的免疫逃逸技術納入開發SC451，這是一種經過HIP改造的、來源於幹細胞的療法，旨在為1型糖尿病患者提供一次性治療，目標是正常血糖，無需胰島素和免疫抑制。

西雅圖，2025年6月23日（GLOBE NEWSWIRE）——Sana Biotechnology, Inc.（NASDAQ：SANA）專注於通過工程細胞改變患者的可能性，今天宣布了來自一項由研究人員主導的首個人體研究的六個月隨訪結果，該研究將UP421（一種經過Sana的低免疫（HIP）技術改造的同種胰島細胞療法）移植到一名1型糖尿病患者體內，無需任何免疫抑制。該研究與烏普薩拉大學醫院合作進行。六個月的結果與之前報告的四週和十二週臨床結果一致並進一步增強。研究結果顯示，胰腺β細胞的存活和功能通過循環C肽的存在來測量，這是一種生物標記，表明移植的β細胞正在產生胰島素。C肽水平在混合餐耐受測試（MMTT）中也有所增加，這與對餐食的胰島素分泌相一致。12週的PET-MRI掃描還顯示移植部位（前臂肌肉）存在胰島細胞。研究未發現安全性問題，且HIP改造的胰島細胞成功逃避免疫反應。

作為一名內分泌學家，我致力於改善1型糖尿病患者的結果，我非常高興能分享這些令人振奮的結果。與之前報告的四週和十二週數據一致，我們相信今天的六個月更新繼續表明無需免疫抑制的1型糖尿病功能性治療是可能的，研究首席調查員、烏普薩拉大學醫院內分泌學和糖尿病診所的高級醫生和教授Per-Ola Carlsson醫生表示。“這些開創性的結果建立在Sonja Schrepfer博士和Sana團隊的廣泛前臨床和轉化研究基礎上，為治療提供了希望。我們期待著持續的隨訪，並將研究結果提交給同行評審的期刊。”

Sana的總裁兼首席執行官Steve Harr醫生表示：“經過HIP改造的同種胰腺島細胞在無需免疫抑制藥物的情況下持久存活、功能正常並逃避免疫反應，特別是在對這些細胞已存在的自身免疫反應的背景下，這是使細胞和移植醫學更具可及性的轉變和必要步驟。”目前，1型糖尿病在全球影響超過九百萬人，自從100多年前發現胰島素以來，這種疾病的變革性進展相對較少。今天呈現的數據使我們的願景——通過廣泛可用的療法治療糖尿病，實現正常的血糖控制，無需胰島素或免疫抑制——更接近現實。我們正在將目前UP421試驗中的免疫逃逸學習和技術納入開發SC451，這是一種經過HIP改造的幹細胞來源的胰島細胞療法，我們計劃在明年盡快提交研究新藥申請（IND）。”

突破T1D的首席執行官Aaron J. Kowalski博士補充道：“糖尿病治療的範式轉變已經迫在眉睫。超過一個世紀以來，外源性胰島素的給予一直是這種慢性疾病的唯一療法。胰島素療法的重大改進，例如自動胰島素輸送系統，改善了許多患者的結果。然而，大多數1型糖尿病患者仍無法達到理想的血糖水平，這增加了許多併發症的風險，包括心血管疾病、腎病等。將產生胰島素的細胞移植到這些患者體內——使其能夠穩定控制血糖，而無需終身注射、抑制免疫系統的藥物或每日的管理——代表了一項變革性且可能改變生活的突破。我們對Sana、烏普薩拉大學醫院及所有參與者的研究團隊的協作努力深表感激，感謝他們對這項工作的奉獻。突破T1D的整個團隊期待與Sana及其他人合作，確保所有1型糖尿病社區的成員都能受益於這些改變生活的突破。”

使用免疫抑制的主要胰島細胞移植是一種已建立的1型糖尿病治療程序，其中同種胰腺島細胞從已故捐贈者的胰腺中分離出來，移植到患者體內，目標是實現正常的血糖控制和胰島素獨立。與整個器官移植一樣，歷史上需要抑制受體的免疫系統，以防止對同種移植細胞的免疫排斥和引發自身免疫攻擊的復發。Sana的HIP技術旨在克服對同種細胞的免疫排斥，並在1型糖尿病中，逃避對胰腺β細胞的自身免疫排斥。UP421細胞在無需免疫抑制的情況下進行了移植，這些胰島細胞的存活提供了它們逃避同種和自身免疫檢測的證據。

有關烏普薩拉大學醫院對UP421在1型糖尿病的研究
UP421的研究由Leona M.和Harry B. Helmsley慈善信託基金提供資助。該研究評估經HIP工程改造的產生胰島素的胰腺細胞是否能安全移植，並幫助1型糖尿病患者恢復胰島素生產，而無需同時使用免疫抑制藥物。為此，UP421是使用Sana的HIP平台在奧斯陸大學醫院進行工程改造的。該研究涉及將主要或捐贈者來源的HIP工程胰島細胞進行肌肉內外科移植到1型糖尿病患者的前臂。該研究的主要目的是調查UP421在1型糖尿病患者中的移植安全性，次要終點包括細胞存活、免疫逃逸和C肽產生。循環C肽是內源性胰島素產生的指標。這項首個人體研究檢查了低劑量的HIP改造主要胰島細胞，以最初確立在無需免疫抑制的情況下HIP改造胰島細胞的安全性和功能，因此不打算顯示血糖改善和/或外源性胰島素使用減少。

六個月後的研究結果顯示，胰腺β細胞的存活和功能通過循環C肽的存在來測量，這是一種生物標記，表明移植的β細胞正在產生胰島素。C肽水平在MMTT中也有所增加，這與餐食的胰島素分泌相一致。在基線時，患者在禁食和MMTT期間的C肽均不可檢測。12週的PET-MRI掃描還顯示移植部位（前臂肌肉）存在胰島細胞。HIP平台在人體中實現了概念驗證，顯示出逃避免疫識別的潛力，並可能廣泛應用於無需免疫抑制的同種移植。

有關Sana Biotechnology的低免疫（HIP）平台
Sana的HIP平台旨在生成能夠逃避患者免疫系統的細胞，以便在無需免疫抑制的情況下進行同種細胞的移植。我們正在將HIP技術應用於大規模開發治療候選者，包括多能幹細胞，這些幹細胞可以進一步分化為多種細胞類型，包括胰腺島細胞和來源於捐贈者的同種CAR T細胞。我們及我們的合作夥伴在這一領域生成了重要的基礎知識產權。來自第一階段試驗的早期臨床數據和在同行評審期刊上發表的前臨床數據顯示，這些移植的同種細胞能夠逃避免疫系統的先天和適應性反應，同時保持其活性。Sana使用此平台的最先進計劃包括針對1型糖尿病的幹細胞來源的胰島細胞計劃、針對B細胞介導的自身免疫疾病的同種CAR T計劃，以及針對CD22+癌症的同種CAR T計劃。

有關Sana Biotechnology
Sana Biotechnology, Inc.專注於創造和提供工程細胞作為患者的醫療。 我們共享修復和控制基因、替換缺失或受損細胞的願景，並使我們的療法能夠廣泛提供給患者。我們是一群充滿激情的人，攜手創建一個持久的公司，改變世界對疾病的治療方式。Sana在西雅圖、劍橋、南舊金山和博塞爾設有業務。欲了解有關Sana Biotechnology的更多信息，請訪問我們的網站。

對未來前瞻性聲明的警告
本新聞稿包含有關Sana Biotechnology, Inc.（“公司”、“我們”、“我們的”）的前瞻性聲明，根據聯邦證券法的定義，包括與公司的願景、進展和業務計劃有關的聲明；對其開發計劃、產品候選者和技術平台的預期，包括其前臨床、臨床和監管開發計劃及時間預期，包括潛在IND的時間和內容，以及公司的SC451計劃，包括SC451能夠作為一種廣泛可用的一次性治療來治療1型糖尿病的潛在能力，並實現正常血糖而無需胰島素注射或免疫抑制；UP421在1型糖尿病中無需免疫抑制的胰島細胞移植研究的數據的潛在影響和重要性，包括在無需免疫抑制的情況下移植產生胰島素的細胞並開發功能性治療的潛力；對於第85屆美國糖尿病協會科學會議的報告的預期；HIP平台生成能夠逃避患者免疫系統的細胞的能力，以便在無需免疫抑制的情況下進行同種細胞的移植，以及在1型糖尿病中使移植的胰腺β細胞避免自身免疫排斥的能力，具有廣泛應用於無需免疫抑制的同種移植的潛力，並可應用於大規模開發治療候選者，包括可以分化為多種細胞類型的多能幹細胞和來源於捐贈者的同種CAR T細胞；對於研究隨訪和研究結果提交和發表的預期；在無需免疫抑制的情況下，HIP改造的主要胰腺島細胞的潛在安全性、生存率、功能和逃避免疫檢測的能力；在不需要終身注射、免疫抑制藥物或每日管理的情況下，通過施用產生胰島素的細胞來實現穩定的血糖控制的潛在影響，包括對1型糖尿病社區成員的潛在利益；從研究中獲得的學習對公司的SC451計劃的潛在應用；UP421細胞在研究中的存活的潛在重要性；以及研究首席調查員、烏普薩拉大學醫院內分泌學和糖尿病診所的高級醫生和教授、公司的總裁兼首席執行官以及突破T1D（以前稱為JDRF）的首席執行官所做的聲明。除歷史事實外，本新聞稿中包含的所有聲明，包括公司的戰略、預期、現金運行和未來財務狀況、未來運營和前景的聲明均為前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過術語識別前瞻性聲明，例如“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“客觀”、“計劃”、“定位”、“潛在”、“預測”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將”、“會”等其他類似表達，這些都是對未來事件和趨勢的預測或指示，或這些術語的否定或其他可比術語。公司主要基於其當前的預期、估計、預測和對未來事件和財務趨勢的預測，這些事件和趨勢可能影響其財務狀況、業務策略和財務需求。在這些前瞻性聲明中存在重大不確定性的背景下，您不應將前瞻性聲明視為未來事件的預測。這些聲明面臨的風險和不確定性可能會導致實際結果與預期結果有重大差異，包括與藥物開發相關的風險，例如與公司當前和未來的研究和開發計劃、前臨床和臨床試驗的啟動、成本、時間、進展和結果相關的風險，以及經濟、市場和社會的干擾。欲詳細討論可能影響公司實際結果的風險因素，請參閱公司向證券交易委員會（SEC）提交的風險因素，包括但不限於2025年5月8日的10-Q季度報告。除法律要求外，公司不承擔任何義務，因任何原因公開更新任何前瞻性聲明。

投資者關係與媒體：
Nicole Keith
investor.relations@sana.com

media@sana.com

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這項研究的結果不僅顯示出Sana Biotechnology在1型糖尿病治療方面的潛力，也反映了生物醫學研究中對於免疫逃逸技術的日益重視。傳統的胰島細胞移植需要長期的免疫抑制，這不僅增加了患者的健康風險，也使得治療的可及性大打折扣。Sana的HIP技術若能成功推廣，將可能改變1型糖尿病患者的生活質量，並為其他自身免疫性疾病的治療提供新的思路。

然而，儘管目前的結果令人鼓舞，仍需持續的隨訪研究來驗證這些細胞的長期存活和功能。未來的臨床試驗將是關鍵，尤其是在不同患者群體中的應用效果。隨著這項技術的進一步發展，或許我們能看到一個無需終身依賴胰島素的治療方案，這對於全球數百萬的1型糖尿病患者來說，無疑是一次重大的福音。

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