Fabry 病市場在研究期間（2020–2034）將快速增長 | DelveInsight
Fabry 病市場因為患病率上升和診斷技術改善而增長。雖然酶替代療法（ERTs）和 GALAFOLD 佔主導地位，但新興的基因療法和新治療方法顯示出潛力。然而，兒科治療的空白和長期療效仍然是挑戰。創新和改善獲取將是未來擴展的關鍵。
根據 DelveInsight 的報告，2024 年在七大市場（7MM）中的 Fabry 病市場規模估計接近 **17 億美元**，預計到 2034 年將持續增長。美國在 2024 年的 Fabry 病市場規模佔約 **52%**，相較於其他主要市場，如歐洲四國（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本。
根據 DelveInsight 的評估，2024 年 7MM 中約有 **17,000** 例確診的 Fabry 病病例。許多知名公司，如 **Idorsia Pharmaceuticals、Sanofi、Sangamo Therapeutics、UniQure Biopharma、4D Molecular Therapeutics** 等，正在積極開發創新的 Fabry 病藥物，這些新型療法預計在預測期間內進入市場，並可能改變市場格局。
一些主要的 Fabry 病治療包括 **GALAFOLD（migalastat）、ELFABRIO（PRX-102/pegunigalsidase alfa-Iwxj）、FABRAZYME（agalsidase beta）、REPLAGAL（agalsidase alfa）、Lucerastat、Venglustat（GZ402671）、Isaralgagene civaparvovec（ST-920）、AMT-191、4D-310** 等。
在 **2025 年 3 月**，Sangamo Therapeutics 提到與 FDA 就 ST-920 的加速批准路徑達成一致，預計在 2025 年下半年提交生物製劑許可申請（BLA）。而在 **2025 年 2 月**，Sangamo Therapeutics 於第 21 屆世界研討會上發表了針對 Fabry 病的 Isaralgagene civaparvovec 的 I/II 期 STAAR 研究的更新數據。
Fabry 病是一種罕見的遺傳性溶酶體儲存病，因 GLA 基因突變導致 α-galactosidase A 酶的缺乏或功能失常。這種酶對於分解一種名為 globotriaosylceramide（Gb3 或 GL-3）的脂肪物質至關重要。當酶缺乏時，Gb3 會在血管、神經和器官的細胞中積累，導致逐漸損害。Fabry 病的症狀通常在兒童時期開始，可能包括手腳灼熱疼痛、小型暗紅色皮膚斑點、出汗能力下降、腸胃問題和眼部異常。
隨著時間的推移，該病可能導致腎衰竭、心臟病和中風等嚴重併發症。診斷需要結合酶活性測試、基因檢測以識別 GLA 突變，以及組織活檢或影像學檢查以評估器官受累情況。早期的 Fabry 病診斷和治療，通常使用酶替代療法（ERT）或伴隨療法，對於管理疾病和減緩其進展至關重要。
在未來的市場中，Fabry 病的治療選擇將會多樣化，這將有助於改善患者的生活質量和預期壽命。然而，市場的增長也面臨著一些挑戰，包括高昂的治療費用、診斷延遲和個性化治療的困難。這些因素都需要在未來的研究和政策制定中得到重視，以確保患者能夠獲得所需的治療。
這一市場的動態變化顯示出，隨著新技術的出現和治療方法的改進，Fabry 病的管理和治療將會迎來新的機遇。對於患者來說，這不僅僅是治療的問題，更是改善生活質量的希望。
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