法布里病市場預計將迅速增長至2034年

**法布里病市場在2020至2034年期間將迅速增長 | DelveInsight**

**法布里病市場因為患病率上升及診斷技術改善而持續增長。儘管酵素替代療法（ERT）和GALAFOLD佔主導地位，但新興的基因療法和新治療方法也顯示出潛力。然而，兒童治療的缺口和長期療效仍然是挑戰。創新和改善可及性將是未來擴展的關鍵。**

DelveInsight的法布里病市場報告提供了對當前治療實踐、新興法布里病藥物的全面了解，以及從2020年到2034年法布里病市場規模的預測，涵蓋了美國、德國、法國、意大利、西班牙、英國和日本等七個主要市場（7MM）。

**法布里病市場報告的關鍵要點**

– 根據DelveInsight的分析，2024年7MM的法布里病市場規模預計接近**17億美元**，並預計到2034年將持續增長。
– 美國在2024年佔據了7MM中法布里病市場規模的約**52%**，高於其他主要市場，如EU4國家（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本。
– 根據DelveInsight在2024年的評估，7MM中約有**17,000**例法布里病的診斷病例。
– 包括**Idorsia Pharmaceuticals、Sanofi、Sangamo Therapeutics、UniQure Biopharma、4D Molecular Therapeutics**等知名公司正在積極研發創新的法布里病藥物。這些新型法布里病療法預計將在預測期內進入市場，並有望改變市場格局。
– 主要的法布里病治療包括**GALAFOLD（migalastat）、ELFABRIO（PRX-102/pegunigalsidase alfa-Iwxj）、FABRAZYME（agalsidase beta）、REPLAGAL（agalsidase alfa）、Lucerastat、Venglustat（GZ402671）、Isaralgagene civaparvovec（ST-920）、AMT-191、4D-310**等。
– 在**2025年3月，Sangamo Therapeutics**提到與FDA達成一致，計劃在2025年下半年提交ST-920的加速批准申請。
– 在**2025年2月，Sangamo Therapeutics**在第21屆世界研討會上公布了針對法布里病的isaralgagene civaparvovec的I/II期STAAR研究的最新數據。
– **2025年1月，Sanofi**在年度報告中提到，預計在2026年提交venglustat的法布里病監管申請。
– **2025年1月，Idorsia Pharmaceuticals**提到，該公司預計在2025年第二季度獲得III期開放標籤延伸研究的結果，並計劃與美國FDA討論監管路徑。

**法布里病概述**

法布里病是一種罕見的遺傳性溶酶體儲存病，因GLA基因突變導致α-半乳糖苷酶A的缺乏或功能障礙。這種酶對分解一種名為神經酰胺（Gb3或GL-3）的脂肪物質至關重要。當酶缺乏時，Gb3會在血管、神經和器官的細胞中積累，導致逐漸損害。法布里病的症狀通常在兒童時期開始，可能包括手腳燒灼感、小而深紅色的皮膚斑點、出汗能力減少、胃腸問題和眼部異常。

隨著時間的推移，該病可能導致嚴重併發症，如腎衰竭、心臟病和中風。診斷涉及酶活性測試、基因測試以識別GLA突變，以及組織活檢或影像學檢查以評估器官受累情況。早期診斷和治療法布里病至關重要，通常使用酵素替代療法（ERT）或伴侶療法，以管理疾病並減緩其進展。

**法布里病流行病學分段**

法布里病流行病學部分提供了對歷史和當前法布里病患者群體的洞察，以及對7MM的預測趨勢。這有助於通過探索多項研究和關鍵意見領袖的觀點來認識當前和預測患者趨勢的原因。

法布里病市場報告提供了2020至2034年研究期間的流行病學分析，細分為：

– 法布里病的總診斷患病率
– 性別特定的法布里病診斷患病率
– 年齡特定的法布里病診斷患病率
– 表型特定的法布里病診斷患病率

**法布里病治療市場**

法布里病的治療包括酵素替代療法（ERT）、口服伴侶療法和支持性藥物，如ACE抑制劑和止痛藥。雖然ERT有助於延緩疾病進展，但綜合護理，包括生活方式調整和預防策略，對於最佳管理至關重要。

治療領域包括幾家主要製藥公司。在美國，三種療法已獲得批准：**ELFABRIO（Chiesi/Protalix）、GALAFOLD（Amicus）和FABRAZYME（Sanofi-Genzyme）**。歐洲目前擁有四種批准選擇，而日本則提供兩種療法，REPLAGAL和GALAFOLD，並以引入agalsidase beta生物類似藥而脫穎而出。

ERT仍然是治療的基石，使用agalsidase alfa和agalsidase beta來模擬α-Gal A活性並減緩疾病進展。自2003年FDA批准以來，FABRAZYME（agalsidase beta）已在70多個國家上市。其在日本的專利到期導致了如agalsidase beta BS（JR-051）等生物類似藥的出現。REPLAGAL（agalsidase alfa）由Shire（現為武田）開發，於2001年在歐洲獲得批准，並於2007年在日本獲得批准，但從未在美國獲得批准。儘管面臨監管問題，Shire於2012年撤回了其FDA申請，將美國患者轉向替代療法。然而，REPLAGAL仍在35多個國家可用。

ELFABRIO（pegunigalsidase alfa）是由Chiesi/Protalix開發的聚乙二醇化ERT，已獲得FDA批准用於法布里病。儘管ERT改善了臨床結果，但仍存在頻繁輸注、靜脈接入困難、感染風險和兒童併發症等挑戰。此外，抗藥物抗體（ADA）的發展可能會妨礙治療效果。為了解決這些障礙，伴侶療法作為一種替代方法應運而生。

伴侶療法穩定錯誤折疊的酶，增強其正常功能和細胞運輸。它在多種溶酶體儲存病中有應用，包括高雪氏病、庞贝病和法布里病。GALAFOLD（migalastat）是FDA於2018年批准的第一個口服伴侶療法，針對特定的GLA基因突變，為35-50%的患者提供好處，通過穩定α-Gal A並促進GL-3的分解。

**法布里病新興藥物和公司**

法布里病的藥物開發管道中有一些藥物正在開發階段，預計不久將獲得批准。新興的治療選擇包括**venglustat（Sanofi (Genzyme)）、lucerastat（Idorsia Pharmaceuticals）、ST-920（Sangamo Therapeutics）、4D-310（4D Molecular Therapeutics）、AMT-191（UniQure）**等，這些藥物的推出預計將對市場產生積極影響。

**ST-920**是一種針對肝臟的重組AAV 2/6載體，通過一次靜脈輸注傳遞人類α-galactosidase A cDNA。其目的是將α-galactosidase A基因的功能拷貝引入肝細胞，使其能夠產生活性酶。ST-920被開發為法布里病的潛在長效單劑量療法，以改善患者的結果。

在2025年3月的更新中，Sangamo Therapeutics報告稱已與FDA達成協議，針對法布里病的ST-920制定了加速批准路徑，並計劃在2025年下半年提交生物製劑許可申請（BLA）。

**Venglustat**是一種研究中的口服療法，旨在通過阻止異常糖脂的積累來減緩疾病進展。它通過抑制神經酰胺轉化為葡萄糖神經酰胺，從而減少創建複雜糖脂所需的底物。

在2025年1月的年度報告中，Sanofi表示，預計將在2026年提交法布里病的監管申請，並預計在2025年下半年獲得III期試驗結果。

這些新興法布里病藥物的推出預計將在未來幾年內改變法布里病市場的格局。隨著這些尖端療法的持續成熟和獲得監管批准，它們預計將重塑法布里病市場，提供新的護理標準，並為醫療創新和經濟增長開啟機會。

**法布里病市場動態**

法布里病市場的動態預計在未來幾年將發生變化。酵素替代療法如**FABRAZYME和REPLAGAL**為患者提供缺失酶的合成版本，以管理症狀和減少器官損傷，隨著**基因檢測和新生兒篩查計劃的改善**，使高風險人群能夠更早診斷，患者可以更早開始ERT，從而提高**生活質量和預期壽命**；同時，對基因療法等先進治療的持續研究旨在通過**引入功能性α-Gal A基因**提供永久性治療，還有小分子療法和底物減少療法（SRT）如**venglustat和lucerastat**，提供了有希望的替代方案和輔助選擇，可能進一步改善全球患者的結果。

然而，幾個因素可能會阻礙法布里病市場的增長。法布里病在個體之間的**症狀變異性**很高，往往導致**誤診或延遲診斷**，特別是在較輕的病例中，這使得建立標準化護理方案變得複雜；這種變異性，加上基因多樣性，使個性化治療變得具有挑戰性，因為像**GALAFOLD**這樣的療法僅對具有適應性突變的患者有效，限制了其適用性，而ERT、GALAFOLD和**潛在基因療法**等治療的高成本進一步限制了可及性，尤其是在醫療資源有限的地區，最終導致患者結果較差。

此外，法布里病治療帶來了**顯著的經濟負擔**，並影響患者的整體健康和生活質量。此外，法布里病市場的增長可能會受到**新興療法的失敗和中止**、**無法承擔的價格**、**市場准入和報銷問題**以及**醫療專家短缺**的影響。此外，**未診斷、未報告的病例和對該病的無知**也可能影響法布里病市場的增長。

總的來說，法布里病市場的未來發展需要在技術創新、政策支持和患者教育等多方面共同努力，以克服當前的挑戰，進而改善患者的生活質量和預後。

這篇報告不僅展示了法布里病市場的潛力，也反映了在醫療科技迅速發展的背景下，如何通過新療法的引入和改進現有治療方法來應對這種罕見病的挑戰。隨著市場的擴展，對於患者和醫療系統的影響將是深遠的，值得我們持續關注。

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