Crinetics Pharmaceuticals 宣布歐洲藥品管理局（EMA）對 Paltusotine 的市場授權申請（MAA）和孤兒藥物認證（ODD）進行驗證
2025年3月27日，聖地牙哥（GLOBE NEWSWIRE）—— Crinetics Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克代碼：CRNX）今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已對 Paltusotine 的市場授權申請（MAA）進行驗證。Paltusotine 是首個每日一次、口服的選擇性靶向生長抑素受體2型非肽類激動劑，旨在治療和長期維持治療肢端肥大症，這是一種嚴重、罕見且漸進的內分泌疾病，特徵是生長激素水平持續升高。該 MA 申請將由人用藥品委員會（CHMP）進行審查。此外，EMA 在2025年2月27日已授予 Paltusotine 肢端肥大症的孤兒藥物認證（ODD）。
Crinetics 的創始人兼首席執行官 Scott Struthers 博士表示：「我們向 EMA 提交 Paltusotine 的市場授權申請是一個重要的里程碑，彰顯了我們致力於讓全球患者獲得我們療法的承諾。」他補充道：「隨著我們專注於預期的美國上市，這一申請展示了我們的全球能力，並為 Crinetics 的持續增長奠定了基礎。」
Crinetics 的首席醫療和開發官 Dana Pizzuti 醫生表示：「EMA 的孤兒藥物認證進一步突顯了肢端肥大症未滿足的需求，以及 Paltusotine 能為患者帶來的潛在益處。我們期待在審查過程中與歐洲監管機構持續合作。」
該 MA 申請的支持數據來自18項臨床試驗，包括兩項評估 Paltusotine 在未經醫療治療和已治療患者中治療肢端肥大症的三期試驗。兩項三期研究的所有主要和次要終點均已達成。Paltusotine 的治療耐受性良好，並與安慰劑相比，顯示出統計學上顯著的生化控制和患者報告的症狀控制。
MAA 的驗證是在美國食品藥品監督管理局（FDA）接受 Paltusotine 的新藥申請（NDA）後進行的，該申請旨在治療和長期維持肢端肥大症。FDA 為該藥物設定的處方藥用戶費法（PDUFA）目標行動日期為2025年9月25日。
EMA 將孤兒藥物認證授予旨在治療、預防或診斷影響歐盟不超過每10,000人中5人的危及生命或慢性致殘疾病的藥物，並且必須為受影響者提供顯著的益處。孤兒藥物認證提供某些好處，包括減少監管費用和潛在的10年市場獨占權。
關於 Paltusotine
Crinetics 的主要開發候選藥物 Paltusotine 是首個完成肢端肥大症三期臨床開發的每日一次、口服、選擇性靶向生長抑素受體2型（SST2）非肽類激動劑，並已開始針對與神經內分泌腫瘤相關的類癌綜合症的三期臨床開發。它旨在成為控制肢端肥大症及類癌綜合症相關症狀的每日一次口服選擇。在三期研究中，每日一次的口服 Paltusotine 在從每月注射藥物轉換的肢端肥大症患者中維持 IGF-1 水平和症狀控制（PATHFNDR-1），並在未經醫療治療的肢端肥大症患者中迅速降低 IGF-1 水平和症狀負擔（PATHFNDR-2）。IGF-1 是內分泌學家用來管理肢端肥大症患者的主要生物標誌物。針對類癌綜合症的二期研究結果顯示，潮紅發作和排便頻率的快速和持續減少，這些是類癌綜合症最常見的症狀。Crinetics 正在準備啟動針對神經內分泌腫瘤患者類癌綜合症相關症狀控制的全球三期試驗。
關於肢端肥大症
肢端肥大症是一種嚴重的罕見疾病，通常由分泌過量生長激素（GH）的良性腦垂體腺瘤（腫瘤）引起。過量的 GH 分泌導致肝臟分泌過量的胰島素樣生長因子-1（IGF-1）。長期暴露於增加的 IGF-1 和 GH 水平會導致漸進的嚴重全身併發症，通常導致骨骼、關節、心血管、代謝、腦血管或呼吸系統疾病。肢端肥大症的症狀包括頭痛、關節疼痛、疲勞、睡眠呼吸暫停、嚴重出汗、出汗過多/油性皮膚、骨骼和軟骨過度生長、手腳異常增大、心臟、肝臟及其他器官增大以及面部特徵改變。未控制的肢端肥大症會導致死亡率增加，並對日常生活和生活質量產生不利影響。
每月注射的肽類生長抑素受體配體是肢端肥大症患者最常見的藥物治療。然而，這些注射通常需要數月才能達到正確的劑量水平。肢端肥大症患者經常在每月注射週期結束時出現症狀復發，許多人必須調整注射頻率，超過每月一次。此外，這些注射難以施用，且使用的大針頭通常會引起疼痛、注射部位反應，並增加患者的生活負擔。
關於 Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals 是一家臨床階段的製藥公司，專注於內分泌疾病和內分泌相關腫瘤的創新療法的發現、開發和商業化。Crinetics 的主要開發候選藥物 Paltusotine 是首個針對肢端肥大症和與神經內分泌腫瘤相關的類癌綜合症的每日一次、口服、選擇性生長抑素受體2型（SST2）非肽類激動劑。目前，Atumelnant 正在開發中，針對先天性腎上腺增生和 ACTH 依賴性庫欣症候群。該公司的所有藥物候選者均為口服給藥的小分子新化合物，源於內部的藥物發現工作，包括針對多種內分泌疾病的額外發現計劃，如甲狀旁腺功能亢進、多囊腎病、格雷夫斯病（包括甲狀腺眼病）、糖尿病、肥胖症和 GPCR 目標的腫瘤指標。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1933年證券法第27A條及1934年證券交易法第21E條的定義的前瞻性聲明。除歷史事實外，本新聞稿中包含的所有聲明均為前瞻性聲明，包括有關預期 MAA 審查過程、Crinetics 的全球方向和增長潛力、Paltusotine 在肢端肥大症的商業上市計劃和時間表（如果獲批）、Paltusotine 在類癌綜合症的三期計劃啟動計劃，以及我們的其他研究、發現和臨床試驗計劃的潛力。在某些情況下，您可以通過「可能」、「將」、「應該」、「期望」、「計劃」、「預期」、「可能」、「打算」、「目標」、「預測」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」、「即將」或「繼續」等術語或這些術語的否定形式或其他類似表達來識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明僅在本新聞稿日期時有效，並受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於臨床試驗的開始、入組和完成以及數據報告的潛在延遲；臨床研究和前臨床研究可能未能按預期的時間或方式進行，或根本不進行；美國和其他國家的監管發展；研究、開發和監管審查的時間和結果不確定，Crinetics 的藥物候選者可能無法進一步發展或獲得市場批准；以及公司定期向證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險和不確定性。公司前瞻性聲明中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性聲明中預測的結果有重大差異。關於 Crinetics 面臨的風險的更多信息，請參閱 Crinetics 定期向 SEC 提交的文件中的「風險因素」部分，包括截至2024年12月31日的年度報告（Form 10-K）。您被警告不要對這些前瞻性聲明過度依賴，這些聲明僅在此日期有效。除非法律要求，Crinetics 不計劃公開更新或修訂此處包含的任何前瞻性聲明，無論是因為新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
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這篇文章突顯了 Crinetics Pharmaceuticals 在肢端肥大症治療領域的重要進展，尤其是 Paltusotine 的市場授權申請獲得 EMA 驗證的消息，無疑為患者和醫療界帶來了希望。這不僅顯示了 Crinetics 在全球市場的潛力，也反映出對於這類罕見疾病的重視。隨著孤兒藥物認證的獲得，Paltusotine 有望解決目前治療選擇的不足，提供更有效的治療方案，並改善患者的生活質量。值得注意的是，這一進展不僅是對 Crinetics 的一個里程碑，更是對整個內分泌疾病治療領域的推動，期待未來能有更多創新療法問世，造福患者。
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