歐洲藥品管理局支持新療法治療成人急性淋巴細胞白血病

Autolus Therapeutics宣布對於成人患者（26歲及以上）使用Obecabtagene Autoleucel治療復發或難治性B細胞前驅急性淋巴細胞白血病的正面CHMP意見

2025年5月23日 08:30 ET | 來源：Autolus Therapeutics plc

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– 正面的CHMP意見基於FELIX臨床試驗，該試驗顯示obecabtagene autoleucel（obe-cel）在成人復發或難治性B-ALL患者中具有高且持久的反應率及低毒性
– 該意見是在FDA批准及MHRA條件性市場授權後發佈的
– 歐洲委員會（EC）對於條件性市場授權申請的決定預計在約兩個月內作出

倫敦，2025年5月23日（GLOBE NEWSWIRE）—— Autolus Therapeutics plc（納斯達克：AUTL），一家早期商業階段的生物製藥公司，專注於開發、製造和提供下一代程式化T細胞療法及候選藥物，今天宣布歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已建議歐洲委員會（EC）批准obecabtagene autoleucel（obe-cel）用於治療26歲及以上的復發或難治性B細胞前驅急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）成人患者。

“這一正面的CHMP意見對於面對預後不良的復發成人B-ALL患者的醫生和患者來說是一次可喜的進展，”**FELIX研究的首席研究員、倫敦大學學院癌症研究所的血液學副教授Dr. Claire Roddie表示**。 “obe-cel的良好耐受性和潛在的長期療效可能為歐盟的患者提供了一個重要的新治療選擇。”

CHMP的推薦是基於FELIX研究的結果，這是一項開放標籤、多中心、單臂的研究，針對成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病患者。結果於2024年11月發表在《新英格蘭醫學雜誌》中。在關鍵患者群體（IIA組（n=94））中，接受至少一次obecabtagene autoleucel輸注的患者的完全反應/不完全血液學恢復的比例為76.6%。所有輸注患者的中位反應持續時間為21.2個月。中位無事件生存期（EFS）為11.9個月，估計的6個月和12個月的無事件生存率分別為65.4%和49.5%。

最常見的非實驗室3級或以上的不良反應包括未特定病原的感染（32%）、發熱性中性粒細胞減少症（24%）和細菌感染性疾病（11%）。在127名患者中，有87名（68.5%）出現了細胞因子釋放綜合症，其中3名患者（2.4%）的事件達到3級或以上。29名患者（22.8%）出現了免疫效應細胞相關神經毒性綜合症，其中9名患者（7%）的事件達到3級或以上。

“CHMP的正面意見突顯了成人復發或難治性B-ALL患者對有效治療選擇的重大未滿足需求，”**Autolus首席執行官Dr. Christian Itin表示**。 “在2024年11月獲得FDA批准及2025年4月獲得MHRA條件性市場授權後，我們正在努力將這一療法推向全球需要的患者。”

obe-cel是一種自體CD19 CAR T細胞療法，擁有專有的CD19 CAR，由倫敦大學學院的Dr. Martin Pule領導的團隊以及大奧蒙德街醫院和倫敦大學學院醫院的合作夥伴共同發明。該CAR設計具有快速的“脫落率”，模擬生理性T細胞受體的相互作用。

急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種侵襲性血癌，可能涉及淋巴結、脾臟、肝臟、中樞神經系統及其他器官。在歐洲，每年約有6,000例新診斷的ALL病例。在成人B-ALL的前線治療中，最多50%的患者最終會復發。成人復發或難治性ALL的生存率仍然非常低，傳統治療的中位總生存期僅為8個月，而標準治療可能會引發嚴重的毒性。

正面的CHMP意見是一項科學推薦，為歐洲委員會對Autolus的obe-cel的市場授權申請的最終決定提供了依據。歐洲委員會預計將在CHMP的建議後作出決定，該決定將適用於所有27個歐盟成員國、冰島、挪威和列支敦士登。obe-cel目前已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）（2024年11月8日）和英國藥品和健康產品監管局（MHRA）（2025年4月25日）的批准。

在這個快速發展的生物製藥領域，obecabtagene autoleucel的獲批無疑是對復發或難治性B-ALL患者的一個重大突破。這不僅為患者提供了新的希望，也為醫療界提供了更多的治療選擇。然而，隨著市場的競爭加劇，如何確保這些療法的可及性和持續的安全性將是未來需要關注的重點。

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