歐洲批准首個ATTR-CM治療藥物BEYONTTRA™

BEYONTTRA™（acoramidis）：歐盟首個近乎完全穩定TTR（≥90%）的藥物，獲批治療ATTR-CM

2025年2月11日 09:21 ET | 來源：BridgeBio Pharma, Inc.

這項批准是基於ATTRibute-CM第三期研究的正面結果，該研究顯示acoramidis在所有ATTR-CM的第三期研究中，展現了最快的療效。

在短短3個月內，首次事件（全因死亡或心血管相關住院）的時間與安慰劑相比，持久分離。
在第30個月，綜合全因死亡和重複心血管住院事件相對於安慰劑減少了42%。
在第30個月，心血管事件的累積頻率相對於安慰劑減少了50%。

Acoramidis是美國和歐盟首個且唯一獲批的ATTR-CM治療藥物，其標籤明確指出近乎完全穩定（≥90%）。

近期文獻顯示，因TTR穩定性增加而導致的血清TTR濃度相對上升，與全因和心血管死亡風險降低有關。

BridgeBio將從拜耳獲得7500萬美元的里程碑付款，並將在歐盟的BEYONTTRA銷售中以分層結構獲得低三十百分比的版稅。

加州帕洛阿爾托，2025年2月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克：BBIO）是一家專注於遺傳疾病的新型生物製藥公司，今天宣布歐盟委員會已授予acoramidis（品牌名BEYONTTRA™）的市場授權，用於治療患有心肌病的野生型或變異型轉甲狀腺素澱粉樣變（ATTR-CM）的成年患者。Acoramidis是一種選擇性小分子，經口給藥的近乎完全（≥90%）轉甲狀腺素（TTR）穩定劑。ATTR-CM是一種進展性致命疾病，表現為浸潤性限制性心肌病，導致心力衰竭。拜耳將負責acoramidis在歐盟的所有商業活動。

“ATTR-CM是一種迅速進展的疾病，若不治療預後不良，因此acoramidis的批准，能在短短三個月內顯示出對全因死亡和心血管相關住院的改善，對患者來說是一項非常重要的成就。我們很高興，生活在ATTR-CM中的人們在歐盟將有另一種治療選擇，”倫敦大學學院國家澱粉樣變中心心臟病學教授兼榮譽顧問心臟病醫生Marianna Fontana博士表示。

歐盟的批准是基於acoramidis的關鍵ATTRibute-CM第三期研究結果，該研究顯示了對心血管結果的明顯益處。ATTRibute-CM評估了632名具有症狀的ATTR-CM參與者的acoramidis的療效和安全性，這些參與者隨機分為2:1接受acoramidis或安慰劑，為期30個月。該研究在第30個月達成了主要臨床終點，顯著減少了心血管相關住院，提高了生存率，並保護了需要的患者的功能能力和生活質量。

“acoramidis在歐盟的批准對需要新疾病改變治療的ATTR-CM患者來說是一個重要的進展，”BridgeBio心腎首席醫療官Jonathan Fox博士表示。“這項批准的實現離不開臨床試驗參與者及其家庭的承諾，以及參與臨床計劃的醫生和科學家的全力支持。與我們的合作夥伴拜耳一起，我們期待著這個新機會，為整個歐盟的ATTR-CM患者提供服務。”

在歐盟獲批後，拜耳將在2025年上半年推出acoramidis。Acoramidis於2024年11月獲得美國FDA批准，標籤明確指出TTR的近乎完全穩定性。BridgeBio在1月13日報告，自美國批准以來，已有430個患者處方由248名醫生開立，顯示出強勁的商業動力。

2024年3月，BridgeBio和拜耳啟動了acoramidis的合作，授予拜耳在歐盟的獨家商業化權利。根據授權協議的條款，BridgeBio在歐洲委員會批准後將獲得7500萬美元的里程碑付款。BridgeBio還將在啟動商業化工作後，根據銷售獲得低三十百分比的分層版稅。

Acoramidis目前正在接受日本藥品和醫療器械局及巴西健康監管機構的批准審查。

關於BEYONTTRA
BEYONTTRA是一種經口給藥的近乎完全（≥90%）轉甲狀腺素（TTR）穩定劑，適用於治療患有心肌病的野生型或變異型轉甲狀腺素澱粉樣變（ATTR-CM）的成年患者。BEYONTTRA通常耐受性良好，最常見的副作用為輕微，包括腹瀉和腹痛，這些副作用在不停止用藥的情況下即可緩解。完整的處方信息請參考產品特性摘要（SmPC），該信息將在歐洲藥品管理局（EMA）網站上發布後提供。

關於BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家新型生物製藥公司，成立的目的是發現、創造、測試和提供變革性藥物，以治療遭受遺傳疾病的患者。BridgeBio的開發計劃涵蓋從早期科學到先進臨床試驗的管道。BridgeBio成立於2015年，其經驗豐富的藥物發現、開發和創新團隊致力於應用遺傳醫學的進展，幫助患者儘快獲得治療。欲了解更多信息，請訪問bridgebio.com，並在LinkedIn、Twitter和Facebook上關注我們。

BridgeBio Pharma, Inc.前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明。本新聞稿中的聲明可能包括不屬於歷史事實的陳述，根據1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條的定義，這些聲明通常通過使用“預期”、“相信”、“持續”、“估計”、“期望”、“希望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“項目”、“保持”、“尋求”、“應該”、“將”等詞語或類似表達來識別。BridgeBio意圖將這些前瞻性聲明納入《證券法》第27A條和《證券交易法》第21E條中前瞻性聲明的安全港條款。這些前瞻性聲明，包括有關BEYONTTRA對臨床結果影響的聲明；BEYONTTRA的潛在益處，包括其療效和減少心血管相關住院、改善生存率、保護患者功能能力和生活質量的潛力；以及日本和巴西的監管審查和批准的潛在結果和預期時間，反映了BridgeBio對其計劃、意圖、期望和策略的當前看法，這些看法基於BridgeBio目前可用的信息和BridgeBio所做的假設。雖然BridgeBio相信其計劃、意圖、期望和策略，如這些前瞻性聲明所反映或暗示的，都是合理的，但BridgeBio無法保證這些計劃、意圖、期望或策略將會實現或達成。此外，實際結果可能與前瞻性聲明中描述的結果有重大差異，並將受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於BridgeBio對第三方在BEYONTTRA的開發、生產和商業化活動的依賴；政府和第三方付款方的行動；與競爭產品相關的風險和不確定性，以及可能限制對BEYONTTRA需求的其他變化；監管機構可能要求額外研究或數據以支持BEYONTTRA的持續商業化的風險；在商業化或臨床開發過程中可能觀察到的藥物相關不良事件的風險；數據和結果可能未滿足監管要求或不足以進一步開發、監管審查或批准的風險；其他監管機構可能不同意BridgeBio的監管批准策略、BridgeBio提交的文件的組成（如臨床試驗設計、執行和方法論）或提交的數據的充分性；持續成功的合作，包括遵守適用的規定以購買、分銷、儲存、出口和銷售活性藥物成分和藥品的要求；由於全球健康緊急事件而導致的任何影響的不確定性，包括監管審查、製造和供應鏈中斷的延遲；對醫療系統的負面影響和全球經濟的破壞；當前宏觀經濟和地緣政治事件的影響，包括烏克蘭和以色列及加沙地帶的衝突帶來的變化；以及通脹率上升和利率變化對BridgeBio業務運營和預期的影響。這些風險，以及BridgeBio最近的10-K年度報告、10-Q季度報告和其他向美國證券交易委員會提交的文件中的風險因素部分中列出的風險，應予以仔細考慮。此外，BridgeBio在一個高度競爭和快速變化的環境中運營，隨時可能出現新的風險。這些前瞻性聲明是基於BridgeBio管理層截至本新聞稿發布日期的當前預期和信念，並受到某些風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與前瞻性聲明中描述的結果有重大差異。除非法律要求，否則BridgeBio不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因。

BridgeBio媒體聯絡人：
Bubba Murarka，通訊執行副總裁
contact@bridgebio.com
(650)-789-8220

—

在這篇報道中，BridgeBio Pharma的acoramidis（BEYONTTRA™）獲得了歐盟的批准，用於治療ATTR-CM，這對於心血管疾病患者來說無疑是一個重要的里程碑。這項研究不僅顯示了acoramidis在改善患者生存率和生活質量方面的潛力，還強調了新療法在應對快速進展的心臟病中的重要性。

值得注意的是，這項療法的成功不僅依賴於臨床試驗的結果，還反映了醫療界對於新療法的需求和期待。隨著全球對於遺傳疾病的認識不斷提高，未來可能會有更多針對這類疾病的創新治療出現，這不僅有助於改善患者的生活質量，還能減輕醫療系統的負擔。

此外，BridgeBio與拜耳的合作模式也值得關注，這種合作不僅能促進藥物的商業化，還能加速新療法的推廣，讓更多患者受益。這一案例或許能成為未來生物製藥公司與大型製藥公司合作的範本，推動整個行業的發展。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。