歐洲心衰竭基因療法臨床試驗首位參與者隨機分配

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生物科技

首位參與者在AskBio歐洲第二期基因療法試驗中隨機分配，針對充血性心力衰竭

2025年2月13日，北卡羅來納州研究三角公園（GLOBE NEWSWIRE）——

AB-1002是一種針對非缺血性心肌病和紐約心臟協會（NYHA）第三級心力衰竭症狀的成人研究性基因療法。GenePHIT是一項臨床試驗，旨在評估一次性給藥AB-1002的安全性和有效性，並將包括迄今為止接受這種研究性療法的最大參與者數量。

AskBio公司（AskBio）今天宣布，首位參與者已在歐洲的GenePHIT（基因磷酸酶抑制療法）第二期臨床試驗中隨機分配，該試驗針對充血性心力衰竭（CHF）的AB-1002治療。這一歐洲里程碑緊隨2024年在美國分支隨機分配的首位參與者的公告之後。

GenePHIT是一項適應性、雙盲、安慰劑對照的隨機多中心試驗，旨在評估一次性冠狀動脈內注射AB-1002在醫療穩定至少四週的非缺血性心肌病和NYHA第三級心力衰竭症狀成人中的安全性和有效性。這一臨床里程碑的實現，可能使這種研究性一次性基因療法更接近於治療在歐洲有高度未滿足醫療需求的患者。

GenePHIT將包括90至150名心力衰竭患者，這些患者的射血分數（HFrEF）介於15%至35%之間，儘管接受了指導建議的治療，但仍然持續出現症狀。該研究正在美國和歐洲（奧地利、德國、匈牙利、荷蘭、西班牙、英國）的臨床中心招募參與者。

在西班牙成功隨機分配的首位參與者，標誌著GenePHIT第二期臨床試驗的重要里程碑，該試驗將包括迄今為止接受AB-1002的最大參與者數量。

“心血管疾病是歐洲最常見的死亡原因，每年奪去近四百萬人的生命，並占女性死亡的45%和男性死亡的39%。” GenePHIT首席研究員及指導委員會成員Timothy D. Henry醫生表示。“隨著社會老齡化，心力衰竭對個人和醫療系統的負擔只會加重，除非找到解決方案。今天的公告是重要的，因為它代表了在開發潛在的疾病修飾療法方面的實質性進展。”

“基因療法解決心力衰竭所特徵的細胞內異常的潛力是巨大的，我們對在歐洲為GenePHIT研究達成這一關鍵里程碑感到興奮。” AskBio的首席開發官和首席醫療官Canwen Jiang醫生表示。“今天的消息展示了AskBio推進AB-1002基因療法的能力，這對受影響患者來說是致命且毀滅性的，對他們的親人也有重大影響。”

AB-1002是一種僅獲得實驗性臨床試驗批准的研究性基因療法，尚未獲得任何監管機構的批准，其有效性和安全性尚未確定或完全評估。

關於GenePHIT

GenePHIT是一項第二期適應性、雙盲、安慰劑對照的隨機多中心試驗，旨在評估一次性給藥AB-1002的安全性和有效性，通過前向冠狀動脈內注射，針對年齡超過18歲的非缺血性心肌病和NYHA第三級心力衰竭症狀的男性和女性。

關於充血性心力衰竭

心力衰竭是指心臟無法有效地泵送血液以滿足身體需求，包括為器官提供足夠的氧氣。充血性心力衰竭會導致心臟的血流減慢，造成通過靜脈回流到心臟的血液積聚，這會導致身體組織的充血。症狀可能包括呼吸急促、因液體滯留而引起的腿部和腳踝腫脹，以及疲勞。全球有超過6400萬人正在與充血性心力衰竭作鬥爭。

關於AskBio

AskBio Inc.是一家完全獨立運營的Bayer AG子公司，專注於開發救命藥物和改變生命的基因療法公司。該公司擁有一系列針對神經肌肉、中央神經系統、心血管和代謝疾病的臨床計劃，並擁有針對充血性心力衰竭、肢帶肌肉萎縮症、多系統萎縮、帕金森病和Pompe病的研究性療法的臨床階段管道。AskBio的基因療法平台包括Pro10™，這是一種行業領先的專有細胞系製造過程，以及廣泛的外殼和啟動子。該公司在基因療法領域早期創新，擁有900多名員工，並在五個國家運營，擁有600多項專利和專利申請，涵蓋AAV生產和嵌合外殼等領域。

評論

這項研究的進展無疑是心血管疾病治療領域的一個重要里程碑。心力衰竭的患者面臨著巨大的健康挑戰，傳統療法往往無法完全解決他們的需求。AB-1002的研究不僅是對現有治療方法的一種補充，還可能成為未來治療心力衰竭的新選擇。隨著老齡化社會的到來，心血管疾病的負擔將持續上升，因此，這類創新療法的開發顯得尤為重要。我們期待看到這項研究的進一步結果，以及它對患者生活質量的潛在影響。

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