春禾醫藥獲得CHMP正面意見 推出NF1-PN治療新藥

SpringWorks Therapeutics獲得CHMP正面意見，推介Mirdametinib治療成人及兒童NF1-PN患者
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2025年5月23日 08:00 ET | 來源：SpringWorks Therapeutics, Inc.

_— 如果獲批，mirdametinib預計將成為歐盟首個獲得市場授權的NF1-PN治療藥物，適用於成人及兒童 —_

_— 歐洲委員會預計於2025年第三季度作出最終決定 —_

美國康乃狄克州斯坦福，2025年5月23日（GLOBE NEWSWIRE）— SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：SWTX），一家專注於嚴重罕見疾病和癌症的商業生物製藥公司，今天宣布歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已採納正面意見，建議對mirdametinib授予條件性市場授權，該藥物為MEK抑制劑，適用於年齡2歲及以上的神經纖維瘤病1型（NF1）患者，治療症狀性、不可手術切除的叢狀神經纖維瘤（PN）。歐洲委員會將審查CHMP的意見，並預計於2025年第三季度作出最終決定。如果獲批，mirdametinib將以1毫克和2毫克的膠囊以及1毫克的可溶性片劑形式提供，後者可輕易溶解於水中。

“CHMP的正面意見使我們更接近將我們的藥物提供給歐洲的NF1-PN患者，無論是兒童還是成人，我們相信他們需要新的治療進展，”SpringWorks首席執行官Saqib Islam表示。“一旦獲得批准，我們期待迅速將mirdametinib帶給歐洲的合適患者。”

NF1是一種遺傳性疾病，在歐盟約每1萬人中有3人受影響，估計有135,000人。NF1患者一生中約有30%至50%的風險會發展為叢狀神經纖維瘤，這些腫瘤沿著周邊神經鞘以滲透性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙。叢狀神經纖維瘤還可能轉變為惡性周邊神經鞘腫瘤，這是一種侵襲性且潛在致命的疾病。由於叢狀神經纖維瘤沿著神經的滲透性生長模式，手術切除可能非常困難，約85%的叢狀神經纖維瘤被認為無法完全切除。

“NF1-PN是一種可能高度病態且不可預測的遺傳疾病，對患者及其照顧者造成了重大身心負擔，而可用的治療選擇非常有限，”西班牙赫爾曼斯·特里亞斯醫院成人神經纖維瘤國家參考中心主任Ignacio Blanco醫生表示。“叢狀神經纖維瘤的手術切除往往困難且不可能，因此如果獲批，mirdametinib可能成為歐洲兒童及成人患者的重要治療選擇。”

CHMP的意見是基於對mirdametinib的市場授權申請（MAA）的評估，該申請於2024年8月由EMA確認。MAA的重點是Phase 2b ReNeu試驗的主要結果，該試驗招募了114名年齡在2歲及以上的NF1-PN患者（58名成人和56名兒童）。研究達到了確認的客觀反應率（ORR）主要終點，經盲法獨立中央評估，成人的ORR為41%（N=24/58），兒童為52%（N=29/56）。成人的目標PN體積的中位最佳百分比變化為-41%（範圍：-90至13%），兒童為-42%（範圍：-91至48%）。在確認有反應的患者中，88%的成人和90%的兒童的反應持續至少12個月，分別有50%和48%的患者的反應持續至少24個月。成人和兒童在多項患者報告的結果工具中均顯示出疼痛和生活質量的早期和持續顯著改善。

Mirdametinib顯示出可控的安全性和耐受性。對於接受mirdametinib治療的成人，最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。對於兒童，最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、指甲周圍炎、左心室功能障礙和噁心。

Mirdametinib已在美國獲批用於治療年齡在2歲及以上的成人和兒童NF1患者，這些患者有症狀性的叢狀神經纖維瘤（PN），且無法進行完全切除。

關於ReNeu試驗
ReNeu（NCT03962543）是一項正在進行的多中心、開放標籤、單臂、Phase 2b試驗，評估mirdametinib在≥2歲患者中對造成重大病痛的不可手術切除的NF1相關PN的療效、安全性和耐受性。該研究招募了114名患者，接受mirdametinib的劑量為每天兩次2 mg/m2（最大劑量為每天兩次4 mg），不考慮進食。Mirdametinib以每三週一次的給藥計劃口服，為期一週的休息期，形式為膠囊或可溶性片劑。主要終點是確認的客觀反應率（ORR），定義為在24周期治療階段中，連續掃描中目標腫瘤體積減少≥20%的患者比例，通過MRI測量並由盲法獨立中央評估。次要終點包括安全性和耐受性、反應持續時間以及患者報告結果從基線到第13周期的變化。試驗的治療階段已完成，結果已在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發表。完成治療階段的患者有資格在研究的選擇性長期跟進部分繼續接受治療，目前仍在進行中。

關於NF1-PN
神經纖維瘤病1型（NF1）是一種罕見的遺傳性疾病，源於NF1基因的突變，該基因編碼神經纖維蛋白，這是一種MAPK通路的關鍵抑制因子。NF1是最常見的神經纖維瘤病，全球出生率約為每2,500人中有1人。在歐盟，NF1大約影響每1萬人中有3人，或估計有135,000人。NF1的臨床過程異質性，表現出多種症狀，涉及多個器官系統，包括異常色素沉著、骨骼畸形、腫瘤生長和神經系統併發症，如認知障礙。NF1患者的預期壽命比一般人群平均減少8至15年。

NF患者一生中約有30%-50%的風險發展為叢狀神經纖維瘤（PN），這些腫瘤沿著周邊神經鞘以滲透性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙；在罕見情況下，NF1-PN可能是致命的。NF1-PN通常在生命的前20年內被診斷出。這些腫瘤可能具有侵襲性，並與臨床上顯著的病態相關；通常在兒童期間生長更快。

由於腫瘤沿著神經的滲透性生長模式，這些腫瘤的手術切除可能非常困難，並可能導致永久性神經損傷和畸形。約85%的叢狀神經纖維瘤被認為無法完全切除。

關於Mirdametinib
Mirdametinib是一種口服的小分子MEK抑制劑，已在美國獲批用於治療年齡在2歲及以上的成人和兒童NF1患者，這些患者有症狀性的叢狀神經纖維瘤（PN），且無法進行完全切除。

FDA和歐洲委員會已對mirdametinib授予孤兒藥物資格，用於治療NF1。

關於SpringWorks Therapeutics
SpringWorks是一家商業階段的生物製藥公司，致力於改善嚴重罕見疾病和癌症患者的生活。我們開發並商業化了首個也是唯一一個獲得FDA批准的成人惡性腫瘤藥物，以及首個也是唯一一個獲得FDA批准的適用於成人和兒童的NF1相關叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）藥物。我們還在推進一系列針對實體腫瘤和血液癌症的創新靶向療法產品候選者。

這篇報導突顯了mirdametinib的潛在影響，尤其是在NF1-PN患者中，這是一種目前治療選擇有限的疾病。這不僅是藥物開發的進步，也是對患者生活質量的重視。隨著歐洲委員會的審核進程，這一藥物的批准將可能為數以萬計的患者帶來新的希望，並促進對NF1的研究與治療進一步發展。這也提醒我們，對於罕見疾病的關注和資源投入至關重要，因為這些患者的需求往往被忽視。未來的臨床試驗和研究將有助於進一步了解mirdametinib的長期效果及其在其他相關病症中的應用潛力。

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