春曉藥業Mirdametinib獲歐盟正面評價！

SpringWorks Therapeutics 獲得正面 CHMP 意見，批准 Mirdametinib 用於治療 NF1-PN 患者

2025年5月24日 19:17 ET | 來源：SpringWorks Therapeutics, Inc.

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_— 若獲得市場批准，Mirdametinib 將成為歐盟首個針對成人和兒童 NF1-PN 的治療藥物 —_

_— 歐洲委員會預計將於2025年第三季度作出最終決定 —_

美國康乃狄克州斯坦福，2025年5月25日（GLOBE NEWSWIRE）— SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：SWTX），一家專注於罕見疾病和癌症的商業生物製藥公司，今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥物委員會（CHMP）已對 Mirdametinib 給予正面意見，建議對其進行有條件的市場批准，以治療年齡在2歲以上的兒童和成人 NF1 患者的症狀性、不可手術的纖維瘤（PN）。歐洲委員會將審核 CHMP 的意見，並預計在2025年第三季度作出最終批准決定。如果獲得批准，Mirdametinib 將以1毫克和2毫克膠囊以及易於在水中溶解的1毫克片劑形式提供。

“CHMP 的正面意見使我們更接近於在歐洲為 NF1-PN 的兒童和成人提供我們的藥物，這些患者迫切需要新的治療進展。” SpringWorks 的首席執行官 Saqib Islam 表示。“一旦獲得批准，我們期待儘快為歐洲的合適患者提供 Mirdametinib。”

NF1 是一種遺傳性疾病，影響約每10,000人中有3人，估計在歐盟有135,000名患者。NF1 患者在其一生中發展纖維瘤的風險為30%至50%。這些纖維瘤沿著周邊神經鞘以侵入性模式生長，可能導致顯著的變形、疼痛和功能障礙。纖維瘤還可能轉變為周邊神經鞘的惡性腫瘤，這是一種具侵略性且潛在致命的疾病。由於纖維瘤沿神經的侵入性生長模式，手術切除可能非常困難，約85%的纖維瘤被認為不適合完全切除。

“NF1-PN 是一種遺傳性疾病，與極高的死亡率和不可預測性相關，給患者及其照顧者帶來了重大的身體和情感負擔，而目前可用的治療選擇非常有限，”西班牙 Hospital Universitari Germans Trias i Pujol 的成人神經纖維瘤國家參考中心主席 Ignacio Blanco 博士表示。“由於手術移除纖維瘤可能面臨挑戰，因此如果獲得批准，Mirdametinib 將成為歐洲兒童和成人患者的重要治療選擇。”

CHMP 的意見基於 Mirdametinib 的市場批准申請（MAA），該申請於2024年8月獲得 EMA 的驗證。MAA 的主要數據來自 ReNeu 第2b期臨床試驗，該試驗招募了114名年齡在2歲及以上的 NF1-PN 患者（58名成人和56名兒童）。該研究達到了主要終點，顯示成人的客觀反應率（ORR）為41%（N=24/58），兒童為52%（N=29/56）。在確認有反應的患者中，88%的成人和90%的兒童的反應持續時間至少為12個月，50%和48%的患者的反應持續時間至少為24個月。成人和兒童在疼痛和生活質量方面均顯示出早期和持久的顯著改善。

Mirdametinib 展示了可控的安全性和耐受性。成年患者報告的最常見不良反應（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。兒童的最常見不良反應（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和噁心。

Mirdametinib 在美國獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的 NF1 患者，這些患者有症狀性的纖維瘤，且不適合完全切除。

關於 ReNeu 研究
ReNeu（NCT03962543）是一項正在進行的多中心、單臂開放標籤第2b期研究，旨在評估 Mirdametinib 對年齡在2歲及以上的不可手術 NF1 相關纖維瘤患者的有效性、安全性和耐受性。研究中有114名患者參加，患者每日兩次服用 Mirdametinib，劑量為2 mg/m2（最大劑量為每日4 mg），並在3週的口服給藥和1週的停藥周期中進行。主要終點是確認的反應率（ORR），定義為在24個療程的治療階段中，經過後續掃描確認的腫瘤體積減少≥20%的患者比例。次要終點包括安全性和耐受性、反應持續時間以及從基線到第13周期的患者結果變化。研究的治療階段已結束，結果已在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發表。

關於 NF1-PN
神經纖維瘤病1型（NF1）是一種罕見的遺傳疾病，由 NF1 基因的突變引起。該基因負責編碼神經纖維素，對抑制 MAPK 路徑至關重要。NF1 是最常見的神經纖維瘤病，全球出生率約為每2,500人中有1人。在歐盟，約有3/10,000人或估計135,000人受到 NF1 的影響。NF1 的臨床過程各異，表現出多種症狀，包括皮膚變色異常、骨骼變形、腫瘤生長和神經系統併發症，如認知障礙。NF1 患者的平均壽命比一般人群短8至15年。

NF 患者在一生中發展纖維瘤的風險為30%至50%，這些腫瘤以侵入性模式沿周邊神經鞘生長，可能導致顯著的變形、疼痛和功能障礙；在少數情況下，NF1-PN 可能致命。NF1-PN 通常在生命的前20年內被診斷。這些腫瘤可能具有侵略性，並與臨床上顯著的疾病相關，通常在兒童時期生長迅速。

由於腫瘤沿神經的侵入性生長模式，手術切除可能非常困難，並可能導致永久性損傷和變形。約85%的纖維瘤被認為不適合完全切除。

關於 Mirdametinib
Mirdametinib 是一種口服低分子 MEK 抑制劑，在美國獲得批准，用於治療年齡在2歲及以上的 NF1 患者，這些患者有症狀性的不可手術纖維瘤。

FDA 和歐洲委員會已將 Mirdametinib 定義為 NF1 的孤兒藥物。

關於 SpringWorks Therapeutics
SpringWorks 是一家商業生物製藥公司，致力於改善重度罕見疾病和癌症患者的生活質量。我們開發了 FDA 首個和唯一批准的藥物，用於治療成人的 Desmoid 腫瘤，以及 FDA 首個和唯一批准的藥物，用於治療與纖維瘤相關的 NF1 患者，並尋求相應的商業化。我們還開發了一個多樣化的創新靶向療法產品候選組合，針對固體腫瘤和血液癌症患者。

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未來展望聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的“未來展望聲明”，涉及我們的業務、活動和財務狀況，包括但不限於對未來的意見、預期和假設，涉及我們的發展和商業化計劃、臨床結果、EMA 對 Mirdametinib 的審查時間表和結果的預期，以及我們計劃在2025年首次在歐盟上市的計劃。未來展望聲明的特徵包括“預計”、“認為”、“預測”、“估計”、“打算”、“計劃”、“將會”和“可能”等類似表述。隨著時間的推移，可能會出現新的風險和不確定性，這些風險和不確定性並非所有都可預測。

這篇報導不僅展示了 Mirdametinib 的潛在市場影響，還反映了對 NF1 患者的迫切需求。隨著新療法的出現，患者及其家庭可能會看到希望的曙光，這也促進了對罕見疾病研究的關注和資源投入。這不僅是生物製藥行業的一次突破，也是對患者生活質量的重要提升。隨著未來的臨床研究和市場批准，Mirdametinib 有望成為 NF1 患者的轉折點，值得持續關注。

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