春之工作獲CHMP支持 期待NF1治療新選擇

SpringWorks Therapeutics收到CHMP對mirdametinib的正面評價，適用於NF1-NP患者的治療

2025年5月24日 19:17 ET | 來源：SpringWorks Therapeutics, Inc.

_– 如果獲得批准，mirdametinib將成為歐洲聯盟中唯一獲得許可的NF1-NP治療藥物，適用於成人和兒童 –_

_– 歐洲委員會預計在2025年第三季度作出決定 –_

康涅狄格州斯坦福德，2025年5月25日（GLOBE NEWSWIRE）— SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克：SWTX），一家專注於重症罕見疾病和癌症的生物製藥公司，今天宣布歐洲藥品管理局（EMA）人用藥物委員會（CHMP）已發出正面評價，建議對mirdametinib授予有條件上市許可。該藥物是一種MEK抑制劑，旨在治療2歲及以上的神經纖維瘤型1型（NF1）患者的症狀性和不可手術的神經纖維瘤（NP）。歐洲委員會將審查CHMP的評價，預計在2025年第三季度作出最終決定。如果獲得批准，mirdametinib將以1毫克和2毫克的膠囊及1毫克的可溶性片劑形式提供，後者可輕鬆溶解於水中。

SpringWorks的首席執行官Saqib Islam表示：「CHMP的正面評價使我們更接近於將我們的藥物提供給需要新療法的歐洲NF1-NP患者。」他補充道：「一旦獲得批准，我們希望能儘快將mirdametinib提供給合適的患者。」

NF1是一種遺傳性疾病，影響約每10,000人中有3人，即大約135,000人。NF1患者一生中發展神經纖維瘤的風險約為30%至50%。這種腫瘤沿著周邊神經鞘以浸潤性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙。這些神經纖維瘤有可能轉變為周邊神經鞘惡性腫瘤，這是一種侵襲性且潛在致命的疾病。由於腫瘤的浸潤性生長模式，手術切除可能面臨挑戰，估計約85%的神經纖維瘤無法完全切除。

西班牙赫爾曼斯·特里亞斯醫院的神經纖維瘤專家Ignacio Blanco醫生表示：「NF1-NP是一種可能極具病痛和不可預測的遺傳疾病，對患者及其照顧者造成重大身心負擔，而可用的治療選擇非常有限。」他指出，手術切除神經纖維瘤可能非常困難，經常無法實施，因此，如果獲得批准，mirdametinib可能成為歐洲兒童和成人患者的重要治療選擇。

CHMP的評價基於mirdametinib的上市許可申請（MAA），該申請於2024年8月獲得EMA的驗證。MAA的重點是2b期ReNeu試驗的主要結果，該試驗包括114名年齡在2歲及以上的NF1-NP患者（58名成人和56名兒童）。該研究達到了主要終點，即確認的客觀反應率（ORR），經過獨立且盲目的中央評估，顯示成人的ORR為41%（N=24/58），兒童為52%（N=29/56）。成人的NP體積最佳變化中位數為-41%（範圍：-90至13%），兒童為-42%（範圍：-91至48%）。在確認的反應患者中，88%的成人和90%的兒童在至少12個月內保持反應，分別有50%和48%的患者在至少24個月內保持反應。成人和兒童在疼痛和生活質量方面也顯示出顯著的早期和持續改善。

mirdametinib顯示出合理的安全性和耐受性。成人中最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。兒童中最常見的不良事件（>25%）包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和噁心。

mirdametinib已在美國獲得批准，用於治療2歲及以上的NF1患者，這些患者有症狀性的神經纖維瘤（NP）且無法完全切除。

關於ReNeu試驗
ReNeu是一項正在進行的2b期、多中心、開放標籤的單臂試驗，旨在評估mirdametinib在2歲以上的NF1相關不可手術的NP患者中的療效、安全性和耐受性。該研究招募了114名患者，接受mirdametinib的劑量為每日兩次2 mg/m²（最大劑量為每日兩次4 mg），不考慮進食。mirdametinib以膠囊或可溶性片劑的形式口服，治療方案為三週治療和一週休息。主要終點是確認的客觀反應率（ORR），定義為在24個治療周期內，腫瘤體積減少20%或以上的患者比例，通過磁共振成像（MRI）測量並經過獨立盲評估。次要終點包括安全性和耐受性、反應持續時間以及患者報告結果的變化。試驗的治療階段已結束，結果已在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發表。完成治療階段的患者可在研究的長期隨訪部分繼續接受治療，該部分目前仍在進行中。

關於NF1-NP
神經纖維瘤型1型（NF1）是一種罕見的遺傳性疾病，由NF1基因的突變引起，該基因編碼神經纖維蛋白，這是一種MAPK通路的關鍵抑制因子。NF1是最常見的神經纖維瘤病，全球出生率約為每2,500人中有1人。在歐洲，NF1影響約每10,000人中有3人，即約135,000人。NF1的臨床表現多樣，涉及多個器官系統，包括異常色素沉著、骨骼畸形、腫瘤生長和神經系統併發症，如認知障礙。NF1患者的平均預期壽命比一般人群低8至15年。

NF患者一生中發展神經纖維瘤的風險約為30%至50%，這種腫瘤沿著周邊神經鞘以浸潤性模式生長，可能導致嚴重的畸形、疼痛和功能障礙。在極少數情況下，NF1-NP可能致命。NF1-NP通常在生命的前二十年內被診斷出。這些腫瘤通常在兒童期間生長更快，可能具有侵襲性，並與臨床上顯著的病痛相關。

手術切除這些腫瘤可能面臨挑戰，因其沿著神經的浸潤性生長模式可能造成神經的永久性損傷和畸形。估計約85%的神經纖維瘤無法完全切除。

關於mirdametinib
mirdametinib是一種小分子口服MEK抑制劑，已在美國獲得批准，用於治療2歲及以上的NF1患者，這些患者有症狀性的神經纖維瘤（NP）且無法完全切除。

美國FDA和歐洲委員會已將mirdametinib指定為孤兒藥，用於治療NF1。

關於SpringWorks Therapeutics
SpringWorks是一家專注於改善罕見重症疾病和癌症患者生活的商業生物製藥公司。我們已開發並商業化了FDA批准的首個也是唯一一個治療成人腫瘤的藥物，以及首個也是唯一一個治療NF1相關神經纖維瘤（NF1-NP）成人和兒童的藥物。我們還在開發一系列新型候選治療產品，針對固體腫瘤和血液癌症患者。

這項消息的發佈不僅是對SpringWorks Therapeutics的重大進展，也是對NF1患者的一個希望。mirdametinib的潛在批准可以為這些患者提供新的治療選擇，改善他們的生活質量，這在目前的醫療環境中是至關重要的。隨著對罕見疾病的關注增加，未來可能會有更多針對這類疾病的創新療法出現。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。