Beyonttra™ (acoramidis)：日本首個近乎完全穩定TTR的藥物（≥90%）獲批治療ATTR-CM
2025年3月27日 07:00 ET | 來源：BridgeBio Pharma, Inc.
在日本的第三期臨床試驗中，治療期間30個月內報告的死亡率為0%，且acoramidis的耐受性良好。
此次批准基於日本的第三期研究和全球ATTRibute-CM第三期試驗，顯示出迄今為止在ATTR-CM的任何第三期研究中所見的最快療效。ATTRibute-CM研究的關鍵數據包括：
– 在短短3個月內，首次事件（全因死亡（ACM）或心血管相關住院（CVH））的發生時間與安慰劑相比顯著分開
– 在第30個月，與安慰劑相比，ACM和復發性CVH事件的綜合減少了42%
– 在第30個月，與安慰劑相比，CVH事件的累計頻率減少了50%
BridgeBio將從Alexion、阿斯利康罕見疾病部門獲得3000萬美元的里程碑付款，並在日本的Beyonttra淨銷售中獲得低雙位數的版稅。
加州帕洛阿爾托，2025年3月27日（GLOBE NEWSWIRE）—— BridgeBio Pharma, Inc.（納斯達克代碼：BBIO）是一家專注於遺傳疾病的生物製藥公司，今天宣布日本厚生勞動省已批准acoramidis（品牌名Beyonttra）用於治療成年人的轉甲狀腺素介導的淀粉樣心肌病（ATTR-CM）。acoramidis是一種選擇性小分子、口服給藥的近乎完全（≥90%）的轉甲狀腺素（TTR）穩定劑。根據最近的文獻，血清TTR濃度的相對增加與降低全因和心血管死亡風險有關。ATTR-CM是一種進行性致命疾病，表現為浸潤性限制性心肌病，導致心力衰竭。Alexion、阿斯利康罕見疾病部門將負責Beyonttra在日本的所有商業活動。
“全球對ATTR-CM這種進行性致命疾病的新治療選擇的需求非常迫切。這一最新的批准對ATTR-CM社區來說是一個重要的進展，我們很高興日本的患者現在擁有一種新的治療選擇，能夠提供早期和持續的心血管事件減少，”BridgeBio心腎首席醫療官Jonathan Fox博士表示。
日本的批准基於由Alexion、阿斯利康罕見疾病部門在日本進行的第三期開放標籤單臂研究的積極結果，以及全球ATTRibute-CM第三期研究的積極結果。在日本的試驗中，acoramidis的耐受性良好，並且在30個月的治療期間內報告的死亡率為0%。BridgeBio的全球ATTRibute-CM第三期試驗顯示，首次事件（ACM或CVH）的發生時間在3個月內與安慰劑顯著分開。此外，在全球ATTRibute-CM試驗中，acoramidis在第30個月相對於安慰劑導致ACM和復發性CVH事件的綜合減少了42%，以及CVH事件的累計頻率減少了50%。
Alexion、阿斯利康罕見疾病部門與BridgeBio的附屬公司Eidos Therapeutics, Inc.保持獨家授權，以在日本開發和商業化acoramidis。根據協議條款，BridgeBio將在日本獲得3000萬美元的里程碑付款，以及在日本的acoramidis銷售中獲得低雙位數的版稅，商業化工作計劃在2025年上半年進行。
關於BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家新型生物製藥公司，成立的目的是發現、創造、測試和提供變革性藥物，以治療受遺傳疾病影響的患者。BridgeBio的開發計劃涵蓋從早期科學到先進臨床試驗的多個階段。BridgeBio成立於2015年，擁有一支經驗豐富的藥物發現、開發和創新團隊，致力於將基因醫學的進展應用於幫助患者，並儘快實現。
評論
Beyonttra的批准無疑為ATTR-CM患者帶來了新的希望，尤其是在日本這樣的市場中，對於這種進行性疾病的治療選擇極為有限。這項研究的結果不僅顯示了acoramidis在減少心血管事件方面的潛力，還強調了其良好的耐受性，這對於長期治療至關重要。隨著全球對於心血管疾病的關注日益增加，這一新藥的推出無疑將激發更多對於ATTR-CM的研究和治療方法的探索。然而，BridgeBio在未來的商業化過程中仍需面對許多挑戰，包括市場競爭、監管要求和患者的接受度等。這些因素都將影響Beyonttra的市場表現和患者的實際受益。
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