Rhythm Pharmaceuticals 宣布 Setmelanotide 獲得日本的孤兒藥物指定，用於治療下丘腦性肥胖
2025年3月19日，波士頓（GLOBE NEWSWIRE）—— Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克代碼：RYTM），一家專注於改變罕見神經內分泌疾病患者生活的全球商業階段生物製藥公司，今天宣布已獲得日本厚生勞動省（MHLW）授予的孤兒藥物指定，針對 Setmelanotide 用於治療獲得性下丘腦性肥胖。
Setmelanotide 是一種黑色素皮質素-4 受體（MC4R）激動劑，旨在治療過度進食和肥胖。Rhythm 正在全球範圍內對獲得性下丘腦性肥胖患者進行第三期臨床試驗，預計將於2025年第二季度披露主要數據。
“孤兒藥物指定顯示了對獲得性下丘腦性肥胖患者治療選擇的需求，” Rhythm Pharmaceuticals 國際部執行副總裁 Yann Mazabraud 說。“隨著這一指定在日本和歐洲的落實，我們相信我們已經做好了執行全球戰略的準備，為下丘腦性肥胖患者帶來首個針對該疾病根本生物學的治療，前提是我們的第三期試驗成功並隨後進行監管申請。”
獲得性下丘腦性肥胖是一種由於下丘腦受傷而導致體重軌跡加速和持續變化的疾病，通常伴隨過度進食（病理性、無法滿足的飢餓感和伴隨異常尋食行為的飽足感缺失）和/或能量消耗減少。獲得性下丘腦性肥胖最常見於因腦瘤（如顱咽管瘤、星形膠質瘤等）生長或手術切除而導致的下丘腦損傷。其他損傷原因可能包括創傷性腦損傷、中風或因感染引起的炎症。
名古屋大學醫學院內分泌學與糖尿病系教授 Arima 博士表示：“日本對於安全有效的精準醫療有著顯著的未滿足醫療需求，特別是對於獲得性下丘腦性肥胖患者。Setmelanotide 可能為這些患者及其家庭帶來新的希望。”
在日本，若藥物用於治療影響少於50,000名患者的疾病，且存在高度醫療需求，則可被指定為孤兒藥物。Rhythm 估計日本有 5,000 至 8,000 名患者患有獲得性下丘腦性肥胖，而美國和歐盟的患者人數分別為 5,000 至 10,000 和 3,500 至 10,000。
關於 Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm 是一家商業階段的生物製藥公司，致力於改變罕見神經內分泌疾病患者及其家庭的生活。Rhythm 的主要產品 IMCIVREE®（Setmelanotide）是一種 MC4R 激動劑，旨在治療過度進食和重度肥胖，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於減少過多體重並在 2 歲及以上的成人和兒童中長期維持體重減少，這些患者因 Bardet-Biedl 綜合症（BBS）或經基因確認的前促黑素皮質素（POMC）缺陷，包括前蛋白轉化酶 subtilisin/kexin 類型 1（PCSK1）缺陷或瘦素受體（LEPR）缺陷而導致肥胖。歐洲委員會（EC）和英國的藥品和健康產品監管局（MHRA）也已授權 Setmelanotide 用於治療與基因確認的 BBS 或功能缺失的雙等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺陷或雙等位基因 LEPR 缺陷相關的肥胖及飢餓控制，適用於 2 歲及以上的成人和兒童。此外，Rhythm 正在推進 Setmelanotide 在其他罕見疾病中的廣泛臨床開發計劃，以及研究中的 MC4R 激動劑 LB54640 和 RM-718，以及用於治療先天性高胰島素血症的小分子前臨床套件。Rhythm 的總部位於馬薩諸塞州波士頓。
Setmelanotide 的適應症
在美國，Setmelanotide 用於減少過多體重並在 2 歲及以上的成人和兒童中長期維持體重減少，這些患者因 Bardet-Biedl 綜合症（BBS）或前促黑素皮質素（POMC）、前蛋白轉化酶 subtilisin/kexin 類型 1（PCSK1）或瘦素受體（LEPR）缺陷而導致肥胖，這些缺陷需通過 FDA 批准的測試確定。歐盟和英國的適應症則為治療與基因確認的 BBS 或功能缺失的雙等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺陷或雙等位基因 LEPR 缺陷相關的肥胖及飢餓控制，適用於 2 歲及以上的成人和兒童。在歐盟和英國，Setmelanotide 應由具有肥胖及其基因病因專業知識的醫生開處方和監督。
使用限制
Setmelanotide 不適用於以下情況的患者，因為預期不會有效：
– 由於懷疑的 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷而導致的肥胖，且 POMC、PCSK1 或 LEPR 變異被歸類為良性或可能良性
– 與 BBS 或 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷無關的其他類型肥胖，包括與其他基因綜合症和一般（多基因）肥胖相關的肥胖
禁忌症
對 Setmelanotide 或 IMCIVREE 中任何輔料的嚴重過敏反應史。已報告過嚴重過敏反應（如過敏性休克）。
警告與注意事項
– 性喚起障礙：男性可能會出現自發性陰莖勃起，女性則可能出現性不良反應。告知患者這些事件可能會發生，並指導有勃起持續超過 4 小時的患者尋求緊急醫療幫助。
– 抑鬱症和自殺意念：已發生抑鬱症、自殺意念和情緒低落。需監測患者是否出現新發或惡化的抑鬱或自殺思維或行為。若患者出現自殺思維或行為，或臨床上顯著或持續的抑鬱症狀，考慮停止使用 IMCIVREE。
– 過敏反應：已報告過嚴重的過敏反應（如過敏性休克）。如懷疑，建議患者及時尋求醫療幫助並停止使用 IMCIVREE。
– 皮膚色素沉著過多、既有痣的變暗及新黑色素痣的發展：已發生皮膚色素普遍或局部增加、既有痣變暗、新黑色素痣的發展及現有黑色素痣的增大。在治療開始前及期間定期進行全身皮膚檢查，以監測既有及新發的色素病變。
– 由於苯甲醇防腐劑在新生兒和低出生體重嬰兒中的嚴重不良反應風險：IMCIVREE 不獲准用於新生兒或嬰兒。使用含苯甲醇的藥物可能導致新生兒和低出生體重嬰兒出現嚴重及致命的不良反應，包括“喘息綜合症”。
不良反應
最常見的不良反應（發生率≥20%）包括皮膚色素沉著過多、注射部位反應、噁心、頭痛、腹瀉、腹痛、嘔吐、抑鬱和自發性陰莖勃起。
特定人群中的使用
不建議在哺乳期間使用 IMCIVREE。若確認懷孕，除非治療的好處超過對胎兒的潛在風險，否則應停止使用 IMCIVREE。
如需報告懷疑的不良反應，請聯繫 Rhythm Pharmaceuticals，電話 +1 (833) 789-6337，或聯繫 FDA，電話 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch。請參閱產品特徵摘要第4.8節以獲取有關在歐洲報告懷疑不良反應的信息。
請參閱完整的處方信息以獲取其他重要安全信息。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性聲明。所有不涉及歷史事實的聲明均應視為前瞻性聲明，包括但不限於有關 Setmelanotide 治療下丘腦性肥胖患者的能力、我們對潛在監管申請的預期、我們藥物產品的市場規模和可接觸人群的估計、我們臨床試驗數據的公布，包括評估 Setmelanotide 用於獲得性下丘腦性肥胖患者的第三期試驗的時機。使用“預期”、“預測”、“相信”、“可能”、“將會”等類似詞彙的聲明也屬於前瞻性聲明。這些聲明受多種風險、不確定性及其他重要因素的影響，包括但不限於我們在臨床試驗中招募患者的能力、臨床試驗的設計和結果、獲得必要監管批准的能力、數據分析和報告的風險、未能識別和開發其他產品候選者、不利的定價法規、第三方報銷實踐或醫療改革倡議、與我們國際業務相關的法律和法規的風險及相關合規計劃的成本、競爭的影響、產品責任訴訟的風險、無法維持合作或這些合作的失敗、對第三方的依賴、知識產權的風險、招聘和留住必要人員的能力、一般經濟狀況、內部控制的風險，以及我們2024年12月31日結束的年度報告中“風險因素”標題下討論的其他重要因素。除法律要求外，我們不承擔對本聲明中前瞻性聲明的任何修訂或更新的義務，以反映發布日期後發生的事件或情況，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
公司聯絡人：
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投資者關係及企業傳訊負責人
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dconnolly@rhythmtx.com
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這篇文章提到 Rhythm Pharmaceuticals 獲得的孤兒藥物指定，對於罕見疾病患者來說無疑是一個重要的進展。獲得性下丘腦性肥胖的患者在醫療資源上往往面臨困境，這項新藥的開發不僅能夠為他們提供新的治療選擇，也反映了生物製藥行業在解決未滿足醫療需求方面的努力。
然而，值得注意的是，雖然 Setmelanotide 獲得了孤兒藥物的認證，但其臨床試驗的結果仍然是未來能否成功上市的關鍵。這也提醒我們，醫療創新不僅需要技術的突破，還需要持續的臨床驗證與監管支持。希望這項新藥能夠在未來的臨床試驗中取得成功，並真正改善患者的生活質量。
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