新藥Vafidemstat：精神疾病治療新希望

ORYZON公布Vafidemstat在精神病學和臨床神經科學的最終IIa期REIMAGINE研究結果

2025年2月14日，美國東部時間08:00 – Oryzon Genomics, S.A.（ISIN代碼：ES0167733015，ORY），一家利用表觀遺傳學開發治療方案以應對重大未滿足醫療需求的臨床階段生物製藥公司，今日宣布，針對成人邊緣性人格障礙（BPD）、注意力缺陷多動障礙（ADHD）和自閉症譜系障礙（ASD）患者的Vafidemstat安全性和有效性評估的IIa期REIMAGINE研究最終結果已在線發表於《精神病學與臨床神經科學》期刊。該研究的最終數據摘要早在2020年歐洲精神病學協會（EPA）年會上已經發布。

Oryzon的首席科學官Dr. Jordi Xaus表示：“我們很高興能在這本享有盛譽的臨床精神病學期刊上發表這些結果，這是Oryzon持續努力擴展表觀遺傳學在精神病學和神經發展障礙領域相關性知識的一部分。這項創新研究是中樞神經系統（CNS）領域首批籃式試驗之一，首次證明針對LSD1的治療是一種安全且全新的機制，能有效管理精神障礙中的激動和攻擊行為。”

Oryzon的首席執行官Dr. Carlos Buesa表示：“Vafidemstat在管理各種CNS障礙中的激動和攻擊行為方面是一種有前景的分子，這在這次IIa期試驗中得到了證明。我們很高興能設計一項針對BPD的III期試驗，並在美國領先精神科醫生的指導下評估其對該病症高度損害特徵的影響。成功減輕激動和攻擊行為將顯著改善BPD患者的日常生活。如果即將進行的III期試驗結果積極，Vafidemstat將進一步探索在控制其他CNS障礙中的攻擊行為的更廣泛應用。”

REIMAGINE研究概述

REIMAGINE是一項IIa期、單中心、開放標籤、單臂籃式試驗，評估Vafidemstat（Oryzon的口服LSD1抑制劑）在成人BPD、ADHD和ASD患者中對攻擊行為的安全性和有效性。在試驗中，參與者每天接受1.2毫克的Vafidemstat治療，持續8周。根據發表的結果，該研究顯示Vafidemstat安全且耐受良好，並在BPD、ADHD和ASD患者中顯著且持續地減少激動和攻擊行為。Vafidemstat還在這些人群中顯著改善了非攻擊性特徵和整體疾病指標。

根據REIMAGINE研究的結果，Oryzon繼續在精神病學指標中開發Vafidemstat，並進行了BPD的IIb期PORTICO試驗。在這項試驗中，Vafidemstat在STAXI-2特質憤怒量表上顯示出名義上的統計顯著性，並在BEST量表上改善整體BPD疾病，並在全球統計測試中達到統計顯著性。在與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行的II期結束會議中獲得積極反饋後，Oryzon已開始為III期PORTICO-2試驗做準備，並正在準備完整的方案提交給FDA。此外，Vafidemstat還在針對精神分裂症負面症狀的IIb期EVOLUTION試驗中進行評估。

關於Oryzon

Oryzon成立於2000年，總部位於西班牙巴塞隆納，是一家臨床階段的生物製藥公司，也是歐洲表觀遺傳學的領導者，專注於CNS障礙和腫瘤學的個性化醫療。Oryzon的團隊由來自製藥行業的高素質專業人士組成，分布於巴塞隆納、波士頓和聖地亞哥。Oryzon擁有先進的臨床產品組合，包括兩種LSD1抑制劑：CNS領域的Vafidemstat（準備進入III期）和腫瘤學領域的iadademstat（II期）。此外，Oryzon還有針對其他表觀遺傳學靶點的管線資產，如HDAC-6，並已提名臨床候選者ORY-4001，計劃在CMT和ALS中開發。

關於Vafidemstat

Vafidemstat（ORY-2001）是一種口服的CNS優化LSD1抑制劑。該分子在多個層面上發揮作用：它減少認知障礙，包括記憶喪失和神經炎症，同時具有神經保護作用。在動物研究中，Vafidemstat不僅恢復記憶，還將SAMP8小鼠（加速衰老和阿爾茨海默病模型）的過度攻擊性降低至正常水平，並減少社交回避，增強社交性。此外，Vafidemstat在多發性硬化症的多個臨床前模型中展現出快速、強大且持久的療效。Oryzon已在不同精神障礙患者中進行了兩項IIa期臨床試驗（REIMAGINE），並在中度或重度阿爾茨海默病患者中進行了激動/攻擊性試驗（REIMAGINE-AD），均報告了積極的臨床結果。Vafidemstat還在一項針對重症Covid-19患者的II期試驗（ESCAPE）中進行評估，檢測該藥物預防急性呼吸窘迫綜合症（ARDS）的能力，結果顯示出顯著的抗炎作用。

評論

Oryzon的這項研究結果不僅為精神病學領域提供了新的治療選擇，也為未來的臨床試驗奠定了基礎。Vafidemstat的成功或將改變BPD患者的生活質量，這是一個長期以來被忽視的領域。隨著III期試驗的進一步推進，若結果理想，Vafidemstat有潛力成為一種標準療法，並可能引發對其他精神病學和神經發展障礙的研究興趣。這不僅是科學界的進步，也可能促進社會對精神健康問題的認識和理解，進一步推動相關政策的改善。

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