Annexon展示Tanruprubart數據，證明在格林巴利綜合症（GBS）中改善臨床結果
2025年5月19日 16:05 ET | 來源：Annexon Biosciences
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國際格林巴利綜合症結果研究（IGOS）研究者首次口頭報告Tanruprubart的實證研究（RWE），突顯其在匹配患者群體中相較於現行標準護理的優勢
新關鍵第三階段分析的海報展示強調Tanruprubart的快速且持久的治療效果，以及相對於安慰劑的生活質量改善
加州布里斯班，2025年5月19日（GLOBE NEWSWIRE）——Annexon, Inc.（納斯達克：ANNX），一家推進針對嚴重經典補體介導的神經炎症疾病的新型療法的生物製藥公司，今天在2025年舉行的周邊神經學會（PNS）年會上，展示了Tanruprubart（前稱ANX005）改善臨床結果的口頭和海報報告。該會議於2025年5月17日至20日在英國愛丁堡舉行。
GBS是一種神經肌肉急症和罕見的自體免疫疾病，每年影響全球至少150,000人，且目前尚無美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的療法。在其急性期，GBS迅速進展至嚴重虛弱，可能導致突然且完全的癱瘓，通常需要重症監護和機械通氣。Tanruprubart是一種首創的單克隆抗體，旨在阻止C1q——經典補體級聯反應的啟動分子，通過單次注射來阻止持續的神經炎症和神經損傷，從而改善和加速整體康復。
Henk-André Kroon醫生，Annexon的轉化醫學高級副總裁表示：“在PNS上展示的這些引人注目的臨床結果顯示，Tanruprubart在現實世界環境中能夠迅速提升肌肉力量，從而改善健康狀態。”他補充道：“目前，全球GBS患者的結果仍然不佳，我們感謝IGOS的合作夥伴進行這項預先指定的分析，顯示Tanruprubart相比標準護理有顯著改善。作為GBS潛在的首個靶向免疫療法，我們期待推進Tanruprubart，以滿足需要的患者，旨在改變GBS的全球治療格局。”
RWE研究結果顯示Tanruprubart相較於現行標準護理的優勢
關鍵第三階段試驗的結果受到一項RWE研究的支持，該研究將Tanruprubart治療的患者與來自IGOS登記的主要來自西方國家的患者進行匹配，這些患者接受了現行標準護理，即靜脈免疫球蛋白（IVIg）或血漿置換（PE）。在RWE研究中，Tanruprubart顯示出快速的肌肉功能增強，從而實現了相較於IVIg或PE的持久且更完整的康復：
* 到第1周，接受Tanruprubart治療的患者在肌肉力量上比接受IVIg或PE的患者改善約10分，這是一個臨床上有意義的好處，根據醫學研究委員會（MRC）總分數測量，並且是未來康復潛力的指標。
* 在第4、8和26周，接受Tanruprubart治療的患者在GBS殘疾量表（GBS-DS）上相較於IVIg或PE的患者，健康狀態更好的可能性約為三倍。
新的關鍵第三階段試驗分析強調單劑量Tanruprubart的快速和持久臨床益處
* Tanruprubart 30 mg/kg在第1周就停止了炎症和神經損傷，帶來臨床益處，包括肌肉力量、活動能力、平衡和協調的快速改善，並在第26周維持。
* 接受Tanruprubart治療的患者迅速恢復獨立活動的能力，能夠完成個人任務，並返回一系列日常生活活動。
* Tanruprubart在具有更常見於西方國家的疾病特徵的患者中顯示出更高的療效，支持Tanruprubart能夠惠及全球患者的潛力。
關於Tanruprubart（前稱ANX005）
Annexon的主要研究療法Tanruprubart是一種首創的選擇性、靶向和快速作用的藥物，旨在通過停止C1q在周邊和中樞神經系統的活性來減少炎症和神經損傷。在GBS中，Tanruprubart旨在尋找C1q並防止其與周邊神經上的靶標結合。Tanruprubart以靜脈注射方式給藥，已觀察到其幾乎立即阻止C1q功能。GBS的有效治療目標是迅速停止神經細胞的自體免疫損傷，讓患者能夠更快地恢復肌肉力量，重新獲得獨立性並回到病前的活動。Tanruprubart已獲得美國FDA的快速通道和孤兒藥物認證，以及歐洲藥品管理局的孤兒藥物認證。
關於格林巴利綜合症（GBS）
GBS是一種罕見的神經肌肉急症，源於急性自體抗體和經典補體介導的對周邊神經的攻擊，通常在健康人感染後發生。這是一種急性、快速進展的疾病，治療介入的時間非常有限。GBS每年導致美國和歐洲超過22,000人住院。在其急性期，周邊神經損傷迅速進展，導致突然和完全的神經肌肉癱瘓，可能導致顯著的疾病負擔、殘疾和死亡。目前，美國對於GBS尚無批准的治療方法。GBS所帶來的長期疾病負擔每年對美國醫療系統造成數十億美元的經濟成本。
關於Annexon
Annexon Biosciences（納斯達克：ANNX）正在開發能夠阻止經典補體驅動的神經炎症的療法，作為針對數百萬人生活中嚴重神經炎症疾病的首創治療。我們的新型科學方法專注於C1q，這是經典補體強大炎症通路的啟動分子，當其方向錯誤時，可能導致組織損傷和喪失。通過針對C1q，我們的免疫療法旨在在疾病發生之前停止這一神經炎症級聯反應。我們的產品線涵蓋三個不同的治療領域——自體免疫、神經退行性和眼科疾病——並包括旨在滿足全球超過800萬人未滿足需求的靶向研究藥物候選者。Annexon的使命是為患者提供改變遊戲規則的療法，使他們能夠過上最好的生活。
在這篇報道中，Annexon展示了其在GBS治療領域的突破性進展，特別是Tanruprubart的潛力。這不僅是對現有治療方法的一次重大挑戰，也為未來的研究指明了方向。隨著GBS患者需求的日益增長，這種創新的治療方法有望改變許多患者的生活，並促進更多針對神經炎症疾病的研究。這也引發了對其他類似疾病的關注，或許未來會有更多針對性療法的出現，為患者提供新的希望。
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