PulseSight Therapeutics宣布啟動PST-611的臨床計劃，針對乾性AMD/地理性萎縮的轉鐵蛋白載體療法
2025年1月14日，巴黎 – PulseSight Therapeutics SAS是一家專注於眼科的生物科技公司，致力於開發具有顛覆性的新型非病毒載體療法，並採用微創輸送技術。今天，公司宣布已向法國國家醫藥與健康產品安全局（ANSM）提交了臨床試驗授權（CTA），以進行PST-611的第一期臨床試驗（PST-611-CT1），評估該藥物在人體中的安全性和耐受性。
PST-611-CT1是一項首次在人類中進行的單次劑量上升試驗，旨在確認該藥物的良好安全性，以及為第二期概念驗證研究確定最大劑量，參與者為六至十二名乾性年齡相關性黃斑變性（AMD）/地理性萎縮（GA）患者。該研究預計將於2025年第二季度初開始，並預期在2025年底或2026年初公布結果。
年齡相關性黃斑變性是導致老年人中心視力喪失的主要原因，全球約有2億人受到影響。AMD的發病機制複雜，涉及鐵穩態的失調，導致自由鐵過多，從而引發炎症、氧化壓力及細胞死亡。
PST-611是一種首創的非病毒載體療法，用於治療乾性AMD/GA，通過表達人類轉鐵蛋白，一種強效的鐵調節劑，以恢復正常的鐵穩態。
PST-611-CT1第一期臨床試驗基於PulseSight先前的臨床證據，顯示其電穿孔輸送系統和質粒技術的良好安全性，以及前臨床實驗顯示PST-611在減少氧化壓力和炎症方面的有益效果，並保持視網膜色素上皮的完整性，有潛力防止視網膜退化和視力喪失。
PulseSight Therapeutics的首席執行官Judith Greciet表示：“這項首次在人類中進行的研究是PST-611臨床開發的重要里程碑，我們相信它有潛力成為乾性AMD/GA患者的一種主要新療法。我們的目標是確認我們藥物候選者的安全性，然後迅速進入第二期概念驗證研究，以證明轉鐵蛋白能夠保護視網膜細胞免受萎縮影響並保護視力。”
PulseSight Therapeutics董事會主席Dirk Sauer表示：“這是一個關鍵時刻，我們正朝著臨床研究邁進，推進我們的主要計劃PST-611。PST-611在有效性、安全性和持久性方面展現了獨特的特徵，這一計劃是驗證我們候選藥物潛力的第一個里程碑，可能會對乾性AMD/GA患者帶來真正的改變。”
PulseSight在臨床試驗執行方面得到了專業合同研究組織ILife Consulting的支持。
關於年齡相關性黃斑變性（AMD）
AMD隨著年齡增長而發展。這是一種進展性、無痛的中心視力喪失疾病，對患者的日常生活造成重大影響，影響他們的閱讀、識別面孔和看見物體的能力，最終導致不可逆轉的中心視力喪失。乾性AMD是最常見的AMD形式，通過多個階段進展到晚期乾性AMD，也稱為地理性萎縮（GA）。濕性AMD是較不常見的晚期AMD類型，導致視力喪失速度更快。任何階段的乾性AMD都有可能轉變為濕性AMD。在所有形式中，AMD都代表著對更有效和持久的治療選擇的迫切需求，市場規模龐大且不斷增長，預計到2031年將達到275億美元。
關於PulseSight Therapeutics
PulseSight是一家臨床階段的生物科技公司，致力於開發具有顛覆性的非病毒載體療法，並採用微創輸送技術，旨在保護和改善視網膜疾病患者的視力，特別是針對年齡相關性黃斑變性（AMD），包括濕性AMD和由乾性AMD引起的地理性萎縮（GA）。
PulseSight的技術平台已在臨床上驗證其安全性和持久活性，通過電穿孔系統將編碼治療蛋白的DNA質粒輸送至睫狀肌。睫狀肌細胞作為生物工廠，表達治療蛋白，這些蛋白質能夠高效分佈到視網膜，為主要眼病提供安全和持久的治療。
關於PST-611針對GA
PST-611編碼人類轉鐵蛋白，這是一種關鍵的鐵穩態調節劑，具有有效應對乾性AMD/GA中關鍵病理機制的潛力，並且每四到六個月只需重新治療一次。該計劃預計將於2025年第二季度進入臨床階段。
PulseSight的投資者包括Pureos Bioventures、ND Capital和韓國投資夥伴（KIP），公司總部位於法國巴黎。
ILife Consulting是一家位於巴黎的合同研究組織，專注於為生物科技公司提供量身定制的諮詢和CRO服務。
這項研究的啟動無疑是眼科領域的一個重要進展，尤其是在治療乾性AMD/GA方面。隨著全球老齡化問題的加劇，對於有效治療的需求日益迫切。PST-611的開發不僅可能為患者帶來新的希望，也可能推動整個眼科治療領域的創新。這一類型的非病毒載體療法，若能成功，將為未來的治療模式提供新的思路，尤其是在安全性和持續效果方面的優勢，值得業界持續關注。
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