Neurona為藥物抵抗性雙側內側顳葉癲癇患者進行NRTX-1001細胞療法的第一位患者給藥
2025年6月18日 08:00 ET | 來源：Neurona Therapeutics
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– 第一位患者接受了NRTX-1001的雙側給藥；至今未報告重大手術併發症或不良事件 –
– 試驗由加州再生醫學研究所提供的1400萬美元資助 –
– 此雙側試驗的數據，結合先前宣布的單側內側顳葉癲癇（MTLE）第三期EPIC研究結果，旨在支持未來對NRTX-1001的生物製劑許可申請（BLA） –
– 亦宣布單側MTLE試驗的八名患者擴展組已完成招募 –
舊金山，2025年6月18日（GLOBE NEWSWIRE）—— Neurona Therapeutics，一家專注於神經系統疾病再生細胞療法的臨床階段生物療法公司，今天宣布其針對藥物抵抗性雙側內側顳葉癲癇（MTLE）的NRTX-1001細胞療法的第一位患者已接受給藥。MTLE是成人中最常見的癲癇類型，其癲癇發作主要源於海馬體，可能來自大腦的一側（單側）或雙側（雙側）。
在其單側MTLE的正在進行的第一/二期試驗中，基於初步的療效和安全性數據，Neurona已啟動針對雙側MTLE的第二個第一/二期試驗，並宣布單側MTLE研究的擴展組八名患者已完成招募。Neurona此前已宣布其即將進行的第三期EPIC（癲癇細胞療法）試驗的設計，這是基於與FDA的討論，並獲得再生醫學先進療法（RMAT）認證。第一/二期和第三期試驗的結果旨在支持未來對藥物抵抗性MTLE的市場申請。
雙側MTLE研究（NCT06422923）是一項多中心、開放標籤的試驗，將招募十名成年受試者，這些受試者將接受一次影像引導的腦內給藥，將NRTX-1001注入大腦的雙側顳葉區域。該研究旨在評估安全性、耐受性和初步療效，並計劃在給藥後的兩年內，每三個月進行一次跟進評估。
目前，對於藥物抵抗性雙側MTLE患者，缺乏有效的治療選擇。由於手術切除或激光消融癲癇發作易發區域的風險，通常不會對雙側MTLE患者進行外科手術，因為這可能導致不可逆的記憶喪失。雖然對某些患者來說，腦內神經刺激器植入可能是一種選擇，但隨機對照試驗顯示其療效有限。
“與目前針對藥物抵抗性癲癇的治療相比，NRTX-1001細胞療法具有高度差異性，因為它旨在針對這種癲癇類型的根本生物學，”試驗的當地首席研究員、芝加哥大學醫學院立體定向和功能神經外科主任彼得·沃恩克（Peter Warnke）醫生表示。“目前的外科治療，包括手術切除或激光消融以去除或消融有問題的組織，都是破壞性治療，對於雙側MTLE患者來說不適用，因為這有很高的永久性認知損傷風險。因此，NRTX-1001可能代表一種新型的非破壞性治療模式，能在這一服務不足的患者群體中提供癲癇控制並保護神經認知功能。”
Neurona的首席執行官兼聯合創始人科里·R·尼古拉斯（Cory R. Nicholas）博士表示：“我們很高興將NRTX-1001的臨床開發擴展到雙側MTLE。這項試驗強調了推進NRTX-1001臨床試驗以滿足更廣泛的藥物抵抗性癲癇患者需求的重要性，並且這將首次評估雙側大腦內神經元細胞輸送的安全性，為未來在阿茲海默症和其他神經系統疾病中的細胞療法應用鋪平道路。”
尼古拉斯博士補充道：“我們再次感謝CIRM的持續支持。藥物抵抗性雙側MTLE是癲癇中未滿足的醫療需求之一，而這筆資助對於急需替代治療選擇的癲癇患者及其家庭來說是一個重大勝利。”
今年三月，加州再生醫學研究所（CIRM）批准了一筆1400萬美元的撥款，以幫助資助Neurona針對藥物抵抗性雙側MTLE的第一/二期臨床試驗。
四月，Neurona在美國神經學會年會上展示了單側MTLE試驗的最新數據。結果顯示，在7-12個月的療效評估期間，癲癇發作的中位數減少了92%，在12個月的評估時，反應者率為80%（4/5），且有超過75%的癲癇發作減少，所有（4/4）反應者在接受NRTX-1001的單次低劑量治療後，持續控制癲癇發作達18-24個月。所有（5/5）參與者的生活質量測試分數顯著改善，至今無患者出現持續的認知下降。重要的是，NRTX-1001至今仍然耐受良好，未報告與細胞療法相關的不良事件。
Neurona計劃在2025年12月的美國癲癇學會年會上，展示來自第一批接受低劑量（第一組）和高劑量（第二組）NRTX-1001的十名單側MTLE患者的延續耐受性數據，以及來自單側MTLE擴展組的八名患者的新結果，以及第一批雙側MTLE患者的早期數據。
關於Neurona Therapeutics
Neurona正在開發同種異體、即用型的再生神經細胞療法，旨在通過一次給藥實現對神經系統的長期目標修復。Neurona的主要產品候選者NRTX-1001由GABA能抑制性中間神經元組成，目前正在進行針對藥物抵抗性單側內側顳葉癲癇（MTLE）的兩項正在進行的開放標籤多中心第一/二期試驗，以及未來計劃擴展至新皮質局灶性癲癇和其他適應症。這些第一/二期MTLE臨床試驗得到了加州再生醫學研究所（CIRM）的資助（CLIN2-13355和CLIN2-17135）。FDA於2024年6月授予NRTX-1001再生醫學先進療法（RMAT）認證。根據Neurona與FDA的討論，第三期EPIC（癲癇細胞療法）試驗計劃於2025年下半年啟動，將為提交未來的生物製劑許可申請（BLA）提供主要支持。欲了解有關Neurona的更多信息，請訪問：www.neuronatherapeutics.com。
**編輯評論：**
這項研究的進展無疑是癲癇治療領域的一大步，尤其是對於那些面對藥物抵抗性癲癇的患者來說。NRTX-1001細胞療法的非破壞性特點，為雙側MTLE患者提供了新的希望，這些患者通常面臨著手術治療的高風險。值得注意的是，這項研究不僅針對癲癇，還可能為阿茲海默症等其他神經系統疾病的治療開闢新的方向。隨著臨床試驗的推進，未來的數據將對細胞療法的有效性和安全性提供更清晰的圖景。這不僅能改善患者的生活質量，也可能改變我們對癲癇及其他神經疾病的治療方式。
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