關於關鍵的 nipocalimab 第三期研究結果
2025年1月23日 05:45 ET | 來源：Janssen Cilag International NV
首個研究中的 FcRn 阻滯劑，在抗體陽性的成人患者中顯示出持續的疾病控制，這些患者包括抗-AChR+、抗-MuSK+ 和抗-LRP4+。
Nipocalimab 在24周內顯示出自體抗體水平的持續降低，這是全身性重症肌無力 (gMG) 的根本原因之一，降幅高達75%。
這項研究療法最近獲得美國FDA的優先審查，用於治療 gMG。
比利時比爾斯，2025年1月23日（GLOBE NEWSWIRE）——強生公司旗下的Janssen-Cilag International NV 宣布，《柳葉刀神經學》已發表 nipocalimab 的關鍵第三期研究結果，這是一種針對抗體陽性（抗-AChR+、抗-MuSK+ 和抗-LRP4+）成人患者的 FcRn 阻滯劑。Vivacity-MG3 研究達成其主要終點，在24周內顯示出在 MG-ADL b 分數上有統計學上顯著且臨床意義的改善。Nipocalimab 的安全性可接受，導致停藥的副作用事件與安慰劑相似（nipocalimab 為5.1%，安慰劑為7.1%）。
“在多項臨床研究中，nipocalimab 已顯示能幫助降低 IgG，包括自體抗體，這對於這一廣泛的抗體陽性成人 gMG 患者群體來說是非常重要的。Vivacity-MG3 研究的積極結果進一步支持了 nipocalimab 解決這種使人衰弱的自體抗體疾病的根本原因的潛力，”意大利米蘭 C. Besta 神經學研究所的神經免疫學和肌肉病理學單位的 Carlo Antozzi 醫生表示。“看到這些積極數據在《柳葉刀神經學》上發表是令人振奮的，因為對於這些抗體陽性 gMG 患者，仍然需要更多經過驗證的目標治療。”
gMG 是一種慢性、終身的罕見自體抗體疾病，目前尚無治療方法。全球約有70萬人受到 gMG 的影響，歐洲的患者數量在56,000到123,000之間。Nipocalimab 是一種全人源 IgG1 抗體，這是一種免疫選擇性研究療法，臨床試驗顯示它能降低免疫球蛋白 G（IgG），包括致病性 IgG，這是自體抗體疾病的根本原因之一。第三期研究的數據顯示，基線的總 IgG 中位數在給藥前的降幅高達75%。此外，在研究的24周內，常見致病性 IgG 子類（包括 AChR 抗體和 MuSK 抗體）的水平也有降低。研究中未觀察到總 IgE、IgA 和 IgM 的變化，顯示在降低致病性 IgG 自體抗體後，仍能維持保護性免疫系統的潛力。
“在《柳葉刀神經學》上發表的第三期 Vivacity-MG3 數據強調了 nipocalimab 為 gMG 患者提供臨床益處的潛力，”強生公司免疫學療法部門的高級總監 Ludovic de Beaucoudrey 博士表示。“這是強生在醫學前沿的重要一步，我們將繼續努力改善 gMG 患者的治療結果。”
Nipocalimab 加上標準護理（SOC）在 MG-ADL 反應（基線改善 ≥2 分）方面顯示出顯著的降低，與安慰劑加上 SOC 相比（p=0.0213）。對於 gMG 患者而言，MG-ADL 上的1到2分變化可能意味著正常進食與經常噎食之間的差異，或在靜息時的呼吸短促與需要通氣機的協助之間的區別。安全性和耐受性與其他 nipocalimab 研究一致。
“第三期 Vivacity-MG3 數據顯示我們對於研究和開發自體抗體驅動疾病（如 gMG）的潛在創新和變革性方法的堅定追求，”強生創新醫療的神經科學執行醫學總監 Sindhu Ramchandren 醫生表示。“我們對於這一強大的第三期數據在《柳葉刀神經學》上發表感到高興，並且 FDA 也已授予其優先審查。gMG 患者需要額外有效的免疫選擇性治療選擇，這些選擇能在降低 IgG 的同時，保持保護性免疫反應的能力。”
強生於2024年9月11日向歐洲藥品管理局（EMA）提交了市場授權申請（MAA），並於2024年8月29日向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了生物製劑許可申請（BLA），尋求對 nipocalimab 在 gMG 中的批准。nipocalimab 獲得了 FDA 的優先審查，這是基於第三期 Vivacity-MG3 研究的發現。此外，nipocalimab 最近還獲得了美國 FDA 的突破性療法認證，用於治療中度至重度的舍格倫病，這是基於第二期 DAHLIAS 研究的結果。
編輯備註：
接受 nipocalimab 及當前 SOC 的患者在基線的平均變化為 -4.68 [標準誤 (SE) 0.324]。接受安慰劑及當前 SOC 的患者平均變化為 -3.25 (SE 0.333)；最小二乘法（LS）均值差 -1.39 [0.470]；P=0.003。MG-ADL（重症肌無力－日常生活活動量表）提供患者回憶影響日常生活活動的症狀的快速臨床評估，總分範圍為0到24；分數越高，症狀嚴重程度越大。
對於 gMG 的深入思考
這項研究的結果不僅顯示了 nipocalimab 在 gMG 患者中的潛力，還突顯了對於這類疾病的治療需求。gMG 作為一種罕見的自體抗體疾病，患者的生活質量受到嚴重影響，現有的治療選擇有限。研究顯示，nipocalimab 能夠有效降低自體抗體水平，這不僅有助於控制疾病，還可能改善患者的日常生活能力。這些結果為 gMG 患者提供了新的希望，並可能改變未來的治療策略。
然而，儘管 nipocalimab 顯示出良好的安全性和有效性，仍需進一步的長期研究來確定其持續的療效和潛在的副作用。對於 gMG 患者來說，能夠獲得更多的治療選擇是至關重要的，這將有助於改善他們的生活質量，並減少疾病對他們日常生活的影響。
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