新療法Laru-zova顯示XLRP患者視力改善潛力

Beacon Therapeutics宣布Laru-zova在X連鎖視網膜色素變性患者中的DAWN試驗二期中期6個月數據顯示積極結果
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2025年5月6日 12:00 ET | 來源：Beacon Therapeutics (USA), Inc.

數據顯示視覺功能多個關鍵指標的改善，包括低亮度視力和微視網膜檢查

Laru-zova在DAWN參與者中在6個月內普遍耐受良好

倫敦和劍橋，馬薩諸塞州，2025年5月6日（GLOBE NEWSWIRE）—— Beacon Therapeutics Holdings Limited（簡稱“Beacon Therapeutics”或“公司”），一家致力於拯救和恢復失明視網膜疾病患者視力的臨床階段生物技術公司，今天在2025年視覺與眼科研究協會（ARVO）年會上宣布了其主要計劃Laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）在X連鎖視網膜色素變性（XLRP）患者中的二期DAWN試驗6個月中期安全性和有效性結果。該會議於2025年5月4日至8日在鹽湖城舉行。初步數據顯示，Laru-zova在多個視覺功能指標上有著令人鼓舞的改善，並且所有評估的DAWN參與者在6個月或更長時間內普遍耐受良好。

“在過去五年中，我們在三個不同的臨床研究中積累了Laru-zova的安全性和有效性數據，”Beacon Therapeutics首席執行官Lance Baldo醫生表示。“我們很高興能分享DAWN二期研究的6個月數據更新，這持續展示了Laru-zova在改善XLRP患者視力方面的潛力，包括多項視覺功能指標的改善。我們期待繼續推進這一令人興奮的新治療選擇，幫助那些受XLRP困擾的患者。”

XLRP是一種遺傳性視網膜疾病，通常由RPGR基因的突變引起，在美國、歐洲和澳大利亞每25,000名男性中就有1人受到影響。該疾病通常在中年導致失明，且目前沒有可用的治療選擇。Laru-zova是一種潛在的最佳基因療法，旨在通過使用一種經過良好建立的載體和專有的外殼，將功能性RPGR_ORF15基因的拷貝傳遞到視網膜的桿狀細胞和錐狀細胞中，來恢復XLRP的自然功能。

關鍵數據亮點包括：

* 眼部治療出現的副作用（TEAEs）通常是輕微或中度的，與手術程序和根據方案要求的類固醇有關，並已經解決。沒有報告懷疑的意外嚴重不良反應、視網膜脫落或眼內炎。
* 數據顯示，在低亮度視力（LLVA）這一重要的視覺功能指標上，研究眼睛的改善情況超過了之前接受治療的對側眼，尤其是在第6個月或更長時間的參與者中，出現了更多的兩行和三行改善。
* 數據還顯示，在第6個月或更長時間的參與者中，研究眼睛的平均靈敏度出現了早期且持久的改善，這表明視覺功能的增強。

DAWN是一項對Laru-zova的開放標籤研究，針對之前接受過針對RPGR蛋白的全長AAV載體基因療法的XLRP參與者。該研究旨在評估Laru-zova的兩種劑量水平在未治療眼睛中的有效性、安全性和耐受性。

公司仍在為其關鍵的二期/三期VISTA試驗招募XLRP患者。

報告標題：針對X連鎖視網膜色素變性（XLRP）的視網膜下基因療法Laru-zova（AGTC-501）：二期DAWN初步第6個月結果

報告作者：Mark Pennesi醫生，哲學博士，FARVO，德克薩斯州達拉斯視網膜基金會眼科遺傳學主任；俄勒岡健康與科學大學Casey眼科研究所眼科和分子及醫學遺傳學教授，Paul H. Casey眼科遺傳學部門主任

聯絡方式：
info@beacontx.com

媒體及投資者：
beacon@icrhealthcare.com

關於Laru-zova

Laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）是一種潛在的最佳基因療法，目前正在研究用於治療X連鎖視網膜色素變性（XLRP）患者。Laru-zova有潛力通過傳遞功能性RPGR_ORF15基因來恢復XLRP中桿狀細胞和錐狀細胞的自然功能，該基因旨在產生全長蛋白。Laru-zova已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的再生醫學先進療法（RMAT）和快速通道認證，歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）認證，英國藥品和保健產品監管局（MHRA）的創新許可和進入途徑（ILAP），以及FDA和EMA的孤兒藥認證（ODD）。

Laru-zova仍在研究階段，尚未獲得FDA的批准。

關於DAWN和VISTA研究

DAWN（NCT06275620）是一項針對之前接受過全長RPGR蛋白的AAV載體基因療法的男性XLRP參與者的二期開放標籤研究。DAWN的目標是評估Laru-zova的兩種不同劑量水平在目標人群中的有效性、安全性和耐受性。DAWN還在評估視覺功能和功能性視覺的變化，並且是Laru-zova臨床開發計劃中第一個收集和評估低亮度視力（LLVA）數據的試驗。

VISTA（NCT04850118）是一項二期/三期的隨機對照、盲法、多中心關鍵研究，評估Laru-zova在兩組研究中的有效性、安全性和耐受性，並與未治療的對照組進行比較。該研究將評估參與者在LLVA基準上增加15個或更多字母的比例以及其他功能性視覺指標。VISTA研究目前正在招募中。

關於XLRP

X連鎖視網膜色素變性（XLRP）是一種遺傳性視網膜疾病，主要影響男性，通常由視網膜色素變性GTP酶調節因子（RPGR）基因的突變引起。這些突變影響了美國、歐洲和澳大利亞約每25,000名男性，導致隨著時間的推移，光感受器逐漸喪失，並在兒童期開始出現視覺功能障礙，最終導致失明，影響生活質量，且目前沒有批准的治療方法。

關於Beacon Therapeutics

Beacon Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力於拯救和恢復失明視網膜疾病患者的視力。該公司擁有一個成熟的科學基礎，其中包括一個晚期臨床開發候選者，用於治療XLRP，以及兩個針對幹性年齡相關黃斑變性（AMD）和遺傳性錐桿細胞營養不良（CRD）的前臨床計劃。

Beacon Therapeutics的投資者包括Syncona Limited、Forbion、Oxford Science Enterprises、TCGX和Advent Life Sciences等。了解更多關於Beacon Therapeutics的信息，請訪問beacontx.com。

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這項研究的結果顯示，Laru-zova在改善XLRP患者的視覺功能方面具有潛力，特別是在目前缺乏有效治療的情況下，這無疑是對患者及其家庭的一線希望。隨著進一步的臨床試驗進展，這種基因療法可能會成為未來治療XLRP的標準選擇，值得關注的是，如何在未來的研究中進一步驗證其長期效果和安全性。這也提醒我們，生物技術領域的進步不僅是科學上的突破，更是對人類健康的深遠影響。

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