Angitia Biopharmaceuticals宣布AGA2115的首個人體研究結果，這是一種雙特異性抗體，用於治療成骨不全症
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AGA2115同時獲得歐洲藥品管理局的孤兒藥物認證
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2025年6月12日，加州西湖村——Angitia Biopharmaceuticals是一家專注於嚴重肌肉骨骼疾病創新療法發現和開發的臨床階段生物技術公司，今天宣布其AGA2115的首個人體研究（FIH）結果。AGA2115是一種正在開發的雙特異性抗體，旨在治療成骨不全症（OI）。這項1期隨機、雙盲、安慰劑對照的研究評估了AGA2115在健康成年男性和女性志願者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學。
AGA2115是Angitia開發的首個雙特異性抗體。這項FIH研究顯示出良好的安全性，並且骨形成迅速增加，同時骨吸收減少，導致單次和多次劑量組的骨礦物質密度（BMD）顯著增加。
Angitia的首席醫療官Willard H. Dere醫生表示：“我們1期研究的初步結果突顯了AGA2115作為治療成骨不全症患者的新療法的潛力，這是一種進行性且使人衰弱的疾病。這些早期結果表明AGA2115有潛力改變OI的病程，並解決疾病負擔的關鍵方面。我們對這些新興數據感到鼓舞，並致力於與全球監管機構密切合作，推進AGA2115的臨床開發，目標是為OI患者及其家庭帶來有意義的創新。”
Angitia還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）對AGA2115的孤兒藥物認證（ODD）。EMA將ODD授予那些用於治療、預防或診斷罕見、危及生命或慢性衰弱疾病且沒有滿意治療方案的藥物。ODD提供某些激勵措施，包括增加監管參與和市場獨占權。
AGA2115是Angitia開發的首個雙特異性抗體。該公司計劃啟動AGA2115在成人患者中的2期研究，隨後還將進行針對兒童患者的其他研究。
關於成骨不全症
成骨不全症（OI）是一種遺傳性結締組織疾病，其病理生理學由異常的膠原蛋白代謝驅動，導致骨骼畸形、骨脆弱、骨質減少以及各種額外的非骨骼症狀。OI的發病率約為每15,000名出生中有1名，在美國約有20,000至50,000名受影響者。作為一種罕見的兒科疾病，OI的嚴重程度從輕度到重度和危及生命不等。疾病表現通常出現在新生兒和兒童年齡段，經常出現反覆骨折，往往是由於微小或沒有外力造成的。嚴重的OI病例會導致多次殘疾性骨折，造成失去獨立運動能力、畸形和生長受限，甚至在嚴重情況下導致圍產期死亡。患者還會遭受肌肉無力、關節鬆弛、牙齒問題、聽力損失和骨骼畸形等問題。
目前尚無批准的治療OI的療法。
關於AGA2115
AGA2115是一種首創的雙特異性抗體，正在開發用於治療成骨不全症。美國食品藥品監督管理局（FDA）已對AGA2115授予孤兒藥物認證（ODD）和罕見兒科疾病認證（RPDD），而EMA也對AGA2115授予了ODD。1期首個人體隨機、雙盲、安慰劑對照的單次和多次劑量研究評估了AGA2115在健康成年志願者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學。計劃進行2期研究，以評估AGA2115在成人OI患者中的療效，隨後還將進行針對兒童患者的其他研究。
關於Angitia Biopharmaceuticals
Angitia Biopharmaceuticals是一家臨床階段的生物技術公司，專注於發現和開發用於嚴重肌肉骨骼疾病的創新療法。Angitia目前正在臨床上研究三種生物製劑候選者，用於治療骨質疏鬆症、成骨不全症（OI）和脊柱融合。憑藉團隊在新藥開發方面的豐富經驗和科學智慧，Angitia致力於提供突破性的療法，以滿足關鍵的未滿足醫療需求。
在這個充滿挑戰的醫療環境中，Angitia的AGA2115為成骨不全症患者帶來了新的希望。這項研究不僅顯示出該藥物的潛力，還突顯了生物技術領域在解決罕見病方面的重要性。隨著進一步的臨床試驗和數據的積累，AGA2115可能成為改變患者生活質量的關鍵藥物。這也提醒我們，對於罕見疾病的研究和開發仍然需要更多的關注和資源，以便為那些面臨重大健康挑戰的患者提供有效的治療選擇。
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