新療法 iadademstat 開展 MDS 臨床試驗！

ORYZON宣布首次患者在研究者主導的I期研究中接受iadademstat治療骨髓增生異常症

2025年1月23日 08:00 ET | 來源：Oryzon Genomics, S.A.

探索與阿扎胞苷的聯合療法

由威斯康辛醫學院主導的研究

馬德里和劍橋，2025年1月23日（GLOBE NEWSWIRE）– Oryzon Genomics, S.A.（ISIN代碼：ES0167733015，ORY），一家臨床階段的生物製藥公司，專注於利用表觀遺傳學開發滿足重大醫療需求的療法，今天宣布首次患者已在威斯康辛醫學院（MCW）主導的iadademstat研究中接受治療。iadademstat是一種強效且選擇性的LSD1抑制劑，將與阿扎胞苷聯合用於骨髓增生異常症（MDS）的I期劑量尋找試驗。

在威斯康辛醫學院癌症中心的Guru Subramanian Guru Murthy博士的指導下，該試驗（NCT06502145）將評估iadademstat與標準療法阿扎胞苷聯合使用時的安全性、耐受性及推薦的II期劑量，對象為成人MDS患者。

骨髓增生異常症是一種血液惡性腫瘤，隨著人口老化而日益增加。在美國，每年有超過10,000例新的MDS病例被診斷。低甲基化劑如阿扎胞苷和去甲基胞苷仍然是標準療法。然而，這些藥物的完全緩解率（CR）低於20%，且與不良的長期預後相關，突顯了MDS急需新的治療選擇。特別是高風險MDS對傳統及新興癌症治療的抵抗力顯著，自2007年以來幾乎沒有新藥獲得批准，患者的預後也未見改善。

該研究的首席研究員Guru Murthy博士表示：“MDS是一種治療選擇有限且預後不佳的血液腫瘤。我們的研究正在評估一種新型的聯合療法，使用LSD1抑制劑iadademstat與低甲基化劑聯合，前線管理MDS患者，因為這種聯合療法在急性髓性白血病（AML）中顯示出令人鼓舞的結果。我們很高興開始這項研究，為需要新療法的MDS患者提供這一選擇。”

Oryzon的首席執行官Carlos Buesa博士補充道：“我們相信，將iadademstat這種表觀遺傳學LSD1酶的抑制劑納入MDS的標準療法，代表了一種對抗這種疾病的新方法。MDS的特徵是造血前體細胞的正常分化受到阻礙，導致多系統血細胞減少，這是該病的主要病理表現，並導致其發病率和死亡率。LSD1酶控制著這一分化阻滯，而在AML患者中，iadademstat可不可逆且安全地抑制LSD1，讓未成熟的造血細胞得以分化和發揮功能，這在新診斷的AML患者中轉化為深度和持久的反應。我們希望Subramanian Guru Murthy博士的這項新方法能夠惠及這種常見致命疾病的患者。”

關於Oryzon

Oryzon成立於2000年，總部位於西班牙巴塞羅那，是一家臨床階段的生物製藥公司，並在表觀遺傳學領域中居於歐洲領導地位，專注於中樞神經系統疾病和腫瘤學的個性化醫療。Oryzon的團隊由來自製藥行業的高素質專業人士組成，分布於巴塞羅那、波士頓和聖地亞哥。Oryzon擁有一個先進的臨床產品組合，其中包括兩種LSD1抑制劑：vafidemstat（準備進入III期）和iadademstat（II期）。此外，公司還有其他針對不同表觀遺傳靶點的管道資產，如HDAC-6，並已提名臨床候選藥物ORY-4001，可能用於CMT和ALS。此外，Oryzon擁有強大的生物標記識別和靶點驗證平台，適用於各種惡性腫瘤和神經疾病。

關於Iadademstat

Iadademstat（ORY-1001）是一種小型口服分子，作為高度選擇性的表觀遺傳酶LSD1的抑制劑，在血液癌症中具有強大的分化效應。針對R/R AML患者的FiM I/IIa臨床試驗顯示該藥物的安全性和良好的耐受性，並顯示出抗白血病活性的初步跡象，包括CRi。iadademstat在與阿扎胞苷聯合使用的IIa期試驗中，對老年1L AML患者顯示出令人鼓舞的安全性和強大的臨床活性。iadademstat目前正在與gilteritinib聯合評估，參加正在進行的I期Ib FRIDA試驗，對象為具有FLT3突變的復發/難治性AML患者，並在OHSU主導的研究中與阿扎胞苷和venetoclax聯合使用，還有由美國國立癌症研究所（NCI）贊助的試驗，根據Oryzon與NCI簽署的合作研究與開發協議（CRADA）進行進一步的臨床開發。除了血液癌症外，LSD1的抑制也被提議作為一些實體腫瘤（如小細胞肺癌、神經內分泌腫瘤、髓母細胞瘤等）的有效治療方法。在與鉑類/依托泊苷聯合使用的IIa期試驗中，對二線ED-SCLC患者的初步活性和安全性結果已被報告。iadademstat還在與Fox Chase癌症中心（FCCC）合作的II期試驗中，與紫杉醇聯合使用於R/R神經內分泌癌，並在NCI贊助的I/II期隨機試驗中，與ICI聯合使用於1L ED-SCLC。Oryzon正在通過其他研究者主導的研究進一步擴展iadademstat的臨床開發。iadademstat在美國和歐盟對小細胞肺癌和急性髓性白血病獲得孤兒藥物認證。

前瞻性聲明

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在這篇報導中，Oryzon Genomics的最新研究進展無疑是對骨髓增生異常症（MDS）患者的一線希望。這項研究不僅探索了iadademstat與阿扎胞苷的聯合療法，也反映了對於傳統治療方法的挑戰和改進。MDS的治療選擇有限，且現有療法的效果不佳，這使得新療法的探索顯得尤為重要。特別是，LSD1抑制劑的潛力在於其能夠促進造血細胞的正常分化，這對於改善患者的預後至關重要。

這項研究的啟動不僅為患者帶來了新的希望，也為醫學界提供了進一步了解MDS及其治療的機會。隨著臨床試驗的進展，期待能夠看到iadademstat在臨床應用中的實際效果，並希望未來能夠為MDS患者帶來更有效的治療方案。

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