新療法興起！醫生尋找理想地中海貧血患者

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生物科技

隨著對治療地中海貧血新藥的興趣增長，血液科醫生開始早期識別基因療法與新療法的理想患者

Spherix Global Insights最新的患者審核顯示，對於依賴輸血的地中海貧血患者，醫生對新興療法如mitapivat和etavopivat的興趣強烈，並提供了對於治療性基因療法理想候選者的見解。

2025年6月4日 12:50 ET | 來源：Spherix Global Insights

EXTON, PA，2025年6月4日（GLOBE NEWSWIRE）——儘管像Casgevy（Vertex）和Zynteglo（bluebird bio）等新治療策略對於β型地中海貧血的治療充滿希望，但大多數依賴輸血的地中海貧血患者仍需長期的輸血支持。輸血雖然能緩解症狀，但也帶來了後勤障礙和自身的臨床挑戰。來自Spherix Global Insights獨立圖表審核的最新數據——《患者圖表動態™：依賴輸血的地中海貧血2025（美國）》——基於49位美國血液科醫生提交的81份真實患者圖表的見解，描繪出治療慣性、對新療法的期待增長以及對現有治療選擇限制的深刻沮喪。

大多數依賴輸血的β型地中海貧血患者遵循某種定期輸血計劃。儘管如此，許多人相對較長的間隔接受輸血：通常是每月一次，甚至更少，雖然少數患者仍需要更頻繁的輸血。這種治療模式的變異，加上圖表審核中突顯的持續症狀和未滿足的需求，顯示出新療法改善廣泛患者護理的強大機會。

在調查的血液科醫生中，mitapivat（Agios）目前在知名度上略微超過etavopivat（Novo Nordisk）。有趣的是，儘管在熟悉度上存在差異，醫生卻識別出稍多的患者為etavopivat的潛在候選者，這暗示著一旦對該藥物的認識和理解追上來，可能會有更廣泛的臨床適應性。圖表審核數據使得用戶能夠進一步探查醫生認為更適合使用這兩種藥物的特定患者類型，以及那些他們不認為是候選者的患者。

對新興口服療法的日益興趣反映了血液科醫生對更易獲得、負擔更輕的治療選擇的廣泛渴望。雖然大多數患者在理論上適合像基因療法這樣的治療方法，但市場仍然偏向於低障礙的替代方案。這些替代方案包括不需要轉診至專科中心或進行廣泛預處理的口服療法，以及由於其他適應症而更為熟悉的品牌，如Reblozyl（Bristol Myers Squibb）。那些更易於開處方並融入日常實踐的疾病修飾療法有潛力顯著改善那些不符合或不希望接受基因療法的患者的生活。

獲取途徑的障礙使問題更加複雜，超過一半的醫生對於付款方的限制表示沮喪，這使得啟動最佳護理變得困難。這些挑戰突顯出一個關鍵需求——不僅需要臨床創新，還需要製造商在導航報銷和擴大獲取途徑方面提供強有力的支持。

隨著β型地中海貧血的治療環境不斷演變，血液科醫生越來越多地關注那些更易於開處方、比基因療法承擔更少後勤負擔、並能明顯減少輸血依賴的療法。像mitapivat和etavopivat這樣的產品有望填補這一空白，前提是熟悉度、信心和獲取途徑能夠同步增長——但治癒血紅蛋白病患者的目標仍然承載著沉重的負擔，對基因療法的渴望持續增長。

《患者圖表動態™》是一項獨立的數據驅動服務，通過對大規模患者圖表審核的嚴格分析揭示真實的患者管理模式。見解揭示了治療決策背後的“為什麼”，包括逐年趨勢以量化市場演變的關鍵方面，並整合專家的態度和人口統計數據，以突出所述與實際治療模式之間的差異。

關於Spherix Global Insights

Spherix是一家領先的獨立市場情報和顧問公司，為全球生命科學行業提供商業價值，涵蓋品牌生命周期。Spherix專家團隊提供對快速變化的專科市場的無偏見和全面的景觀視角，包括皮膚科、消化內科、風濕病學、腎臟病學、神經學、眼科和血液學。Spherix客戶能夠通過廣泛的Spherix醫生社區的觀點，保持行業前沿。

作為受信賴的顧問和行業思想領袖，Spherix無與倫比的市場見解和顧問服務使客戶能夠做出更好的決策，並發掘增長機會。

在此，我想強調的是，雖然新療法的興起為地中海貧血患者帶來了希望，但我們仍需關注市場中存在的獲取障礙和治療慣性。這不僅是對新藥的期待，更是對整個醫療體系如何能夠適應這些變化的考驗。醫生對新療法的認識和信心的建立，將直接影響患者的治療選擇和生活質量，因此，相關機構應加強對醫生的教育和支持，確保每位患者都能獲得最合適的治療。

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