隨著對新療法治療地中海貧血的興趣增長，血液科醫生開始早期識別理想的基因療法患者
Spherix Global Insights針對依賴輸血的地中海貧血患者進行的新患者審計顯示，醫生對新興療法如mitapivat和etavopivat的興趣強烈，並提供了對理想治療基因療法候選者的洞察。
EXTON, PA，2025年6月4日（GLOBE NEWSWIRE）——儘管新型治療策略如Casgevy（Vertex）和Zynteglo（bluebird bio）對於β地中海貧血患者展現了希望，但大多數依賴輸血的患者仍然需要長期的輸血支持。輸血雖然能緩解症狀，但同時也帶來了後勤障礙和臨床挑戰。來自Spherix Global Insights的獨立圖表審計數據——**_Patient Chart Dynamix™: Transfusion Dependent Thalassemia 2025 (US)_**，基於49位美國血液科醫生提交的81個真實患者圖表的見解，描繪了治療慣性、對新興療法的期望增長，以及對現有治療選擇限制的深層挫折感。
大多數依賴輸血的β地中海貧血患者遵循某種定期輸血計劃。儘管如此，許多患者的輸血間隔相對較長，通常每月一次，甚至更少，雖然仍有一小部分患者需要更頻繁的輸血。這種治療模式的變化，加上圖表審計中突顯的持續症狀和未滿足的需求，表明新療法有很大的機會改善廣泛患者的護理。
在調查的血液科醫生中，mitapivat（Agios）在知名度上略微領先於etavopivat（Novo Nordisk）。有趣的是，儘管在熟悉度上存在差異，醫生卻將稍多的患者視為etavopivat的潛在候選者，這暗示一旦對該藥物的認識和理解跟上，可能會有更廣泛的臨床適用性。圖表審計數據允許用戶深入探討醫生認為更適合兩種藥物的特定患者類型，以及他們認為不適合的患者。
對新興口服療法日益增長的興趣反映了血液科醫生對更易獲取、負擔更輕的治療選擇的廣泛渴望。雖然大多數患者理論上有資格接受基因療法等治療方法，但市場仍然偏向於較低障礙的替代方案。這些替代方案包括不需要轉診到專科中心或進行廣泛預處理的口服療法，以及因其他適應症而更為熟悉的品牌，如Reblozyl（Bristol Myers Squibb）。更易於開處方和融入日常實踐的疾病修飾療法有望顯著改善那些不符合或不希望接受基因療法患者的生活。
進一步的問題是，超過一半的醫生對保險支付者的限制表示挫折，這使得啟動最佳護理變得困難。這些挑戰突顯出一個關鍵需求——不僅需要臨床創新，還需要製造商在導航報銷和擴大獲取方面提供強有力的支持。
隨著β地中海貧血的治療環境不斷演變，血液科醫生越來越多地關注那些更易於開處方、比基因療法負擔更輕且能明顯減少輸血依賴的新興療法。像mitapivat和etavopivat這樣的產品若能在熟悉度、信心和獲取上同步增長，將會有良好的市場前景，但治療血紅蛋白病的目標仍然是沉重的，對基因療法的需求持續增長。
**_Patient Chart Dynamix™_**是一項獨立的數據驅動服務，通過對大規模患者圖表審計的嚴格分析揭示真實的患者管理模式。這些見解揭示了治療決策的“為什麼”，包括年度趨勢以量化市場演變的關鍵方面，並整合專家的態度和人口統計數據，以突出陳述和實際治療模式之間的差異。
對文章的評論：這篇報告突顯了血液科醫生在治療地中海貧血方面面臨的挑戰與機遇。隨著新療法的出現，醫生們開始尋找更靈活且易於管理的治療選擇，這不僅反映了患者的需求，也顯示出醫療體系在應對慢性病時的局限性。未來，如何平衡新療法的引入與現有治療的有效性，將成為醫療界需要深入思考的課題。此外，對於製藥公司來說，如何在創新與市場接受度之間找到平衡，將是推動業務增長的關鍵。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
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