隨著對新療法治療地中海貧血的興趣增長，血液學家開始早期識別基因療法與新療法的理想患者
Spherix Global Insights的最新患者審計顯示，醫生對新興治療如mitapivat和etavopivat的強烈興趣，並提供了對治療性基因療法理想候選人的見解。
2025年6月4日 12:50 ET | 來源：Spherix Global Insights
EXTON, PA，2025年6月4日（GLOBE NEWSWIRE）——儘管針對β地中海貧血的新治療策略（如Casgevy（Vertex）和Zynteglo（bluebird bio））展現出希望，但大多數依賴輸血的地中海貧血患者仍然需要長期的輸血支持。雖然輸血能提供症狀緩解，但同時也帶來了後勤障礙和自身的臨床挑戰。來自Spherix Global Insights的獨立圖表審計數據——**_Patient Chart Dynamix™: Transfusion Dependent Thalassemia 2025 (US)_**——基於49位美國血液學家的81份真實患者病歷，這些數據描繪了治療慣性、對新興治療的期待增長以及對現有治療選擇限制的深刻挫折感。
大多數依賴輸血的β地中海貧血患者遵循某種定期輸血計劃。儘管如此，許多患者的輸血間隔相對延長：通常每月一次，甚至更少，儘管仍有少數患者需要更頻繁的輸血。這種治療模式的變化，加上圖表審計中突顯的持續症狀和未滿足的需求，表明新療法有強大的機會來改善廣泛患者的護理。
在調查的血液學家中，mitapivat（Agios）目前在知名度上略優於etavopivat（Novo Nordisk）。有趣的是，儘管在熟悉度上存在差異，醫生卻將稍多的患者識別為潛在的etavopivat候選人，這暗示著一旦對該藥物的認識和理解跟上，可能會有更廣泛的臨床適用性。圖表審計數據允許用戶進一步探討醫生認為更適合這兩種藥物的特定患者類型，以及他們認為不適合的患者。
對新興口服療法的興趣日益增長，反映出血液學家對更易獲得、負擔更輕的治療選擇的渴望。雖然理論上大多數患者都有資格接受基因療法等治療方法，但市場仍然偏向於更低障礙的替代方案。這些替代方案包括不需要轉診到專科中心或進行廣泛預處理的口服療法，以及他們對其他適應症更為熟悉的品牌，如Reblozyl（Bristol Myers Squibb）。更易於開處方和融入日常實踐的疾病修飾療法有潛力顯著改善那些不符合或不希望接受基因療法患者的生活。
獲取障礙加劇了這一問題，超過一半的醫生對支付方的限制表示挫折，這使得啟動最佳護理變得困難。這些挑戰凸顯出一個關鍵需求——不僅是臨床創新，還需要強有力的製造商支持，以幫助導航報銷和擴大獲取。
隨著β地中海貧血的治療格局不斷演變，血液學家越來越多地關注那些更易於開處方、相較於基因療法負擔更輕的治療，並能顯著減少輸血依賴的療法。像mitapivat和etavopivat這樣的產品若能在熟悉度、信心和獲取上同步增長，將有助於填補這一空白——但治癒血紅蛋白病的目標仍然承載著沉重的期望，對基因療法的治療渴望持續增長。
**_Patient Chart Dynamix™_**是一項獨立的數據驅動服務，通過對大規模患者病歷審計的嚴格分析，揭示真實的患者管理模式。這些見解揭示了治療決策背後的“為什麼”，包括逐年趨勢以量化市場演變的關鍵方面，並整合專家的態度和人口統計數據，以突顯聲明與實際治療模式之間的差異。
**_關於Spherix Global Insights_**
Spherix是一家領先的獨立市場情報和諮詢公司，為全球生命科學行業提供商業價值，涵蓋品牌生命周期。Spherix的專家團隊提供對快速發展的專科市場（包括皮膚科、胃腸科、風濕病學、腎臟病學、神經學、眼科和血液學）的全面和客觀的市場觀察。Spherix客戶能夠透過廣泛的Spherix醫生社區獲得前瞻性的見解。
作為值得信賴的顧問和行業思想領袖，Spherix無與倫比的市場見解和諮詢服務使客戶能夠做出更好的決策，並開啟增長機會。
在當前的醫療環境中，對於地中海貧血患者的治療選擇越來越多，這不僅顯示了醫療技術的進步，也反映出對患者需求的重視。未來的治療策略應該更加關注患者的實際情況，並在可及性和負擔方面提供更多的支持，以確保每位患者都能獲得最佳的治療方案。
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