新影片揭示Netherton症候群的挑戰與希望




Quoin Pharmaceuticals 發佈新 NETHERTON NOW 影片,特邀專家 Jemima Mellerio 教授探討遺傳性皮膚疾病

新一集聚焦於 Netherton 綜合症對嬰兒和兒童的嚴重影響,強調需要有效的兒科治療方案
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2025年6月26日 08:30 ET | 來源:Quoin Pharmaceuticals, Inc.

美國維吉尼亞州阿什本,2025年6月26日(GLOBE NEWSWIRE)—— Quoin Pharmaceuticals Ltd.(納斯達克:QNRX)是一家專注於罕見和孤兒疾病的臨床後期專業製藥公司,今天宣布推出其 NETHERTON NOW 影片系列的新一集。該集邀請了皮膚病學和遺傳性皮膚疾病的權威專家 Jemima Mellerio 教授。

在影片中,Mellerio 教授,現任倫敦國王學院兒科皮膚病學名譽主席及聖約翰皮膚病學研究所顧問皮膚科醫生,分享了對 Netherton 綜合症的複雜和危及生命的挑戰的看法,特別是在嬰兒和幼兒中。

“Metherton 綜合症被歸類為一種名為魚鱗癬的皮膚疾病。這是一種遺傳性疾病,目前我們尚無治療方法,”Mellerio 表示。“這不僅僅是皮膚的外觀問題。這實際上是一種非常嚴重的醫療狀況,並且與之相關的死亡率特別高,尤其是在小嬰兒和幼兒中。”

“Metherton 綜合症是一種需要每天進行密集治療的終身疾病,”Mellerio 補充道。“能夠進行適當的研究並尋找更合適的靶向治療方案的前景非常美好。我很高興這個領域終於在改變,對於生活在這種破壞性疾病中的人們來說,可能會有一絲曙光。”

“Mellerio 教授為 NETHERTON NOW 系列帶來了重要的臨床聲音,”Quoin Pharmaceuticals 的聯合創始人兼首席運營官 Denise Carter 說。“她在治療遺傳性皮膚疾病患者方面的經驗突顯了這種病症的嚴重性以及對改善治療選擇的迫切需求。”

這段影片的發布緊隨 Quoin 最近宣布的消息,即美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予其主要產品候選藥物 QRX003 用於 Netherton 綜合症的罕見兒科疾病認證。結合歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥物地位,這一認證突顯了該疾病在兒科患者中嚴重且未被滿足的需求。

“Mellerio 教授分享的經驗直接反映了孩子和家庭在出生時面對 Netherton 綜合症所面臨的挑戰,”Quoin Pharmaceuticals 首席執行官 Michael Myers 博士表示。“這是一種嚴重的兒科疾病,臨床選擇有限,我們相信 QRX003 有潛力改變這一現狀。最近獲得的 FDA 罕見兒科疾病認證進一步強調了我們使命的緊迫性。”

NETHERTON NOW 活動是 Quoin 的一項持續倡議,旨在提高認識、改善教育並提升患者、護理人員和專家的聲音。完整的 Mellerio 影片可在 nethertonnow.com 上觀看。

關於 QRX003
QRX003 是一種外用乳液,採用專有的遞送技術,含有廣譜的絲氨酸蛋白酶抑制劑,其作用機制旨在執行一種特定蛋白質 LEKTI 的功能。Netherton 患者缺乏 LEKTI,導致皮膚過度脫落,造成高度多孔和受損的皮膚屏障。QRX003 的設計旨在促進更正常的皮膚脫落過程,並形成更強大和有效的皮膚屏障。

關於 Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. 是一家臨床階段的專業製藥公司,專注於開發和商業化治療罕見和孤兒疾病的產品。我們致力於解決患者、其家庭、社區和護理團隊的未滿足醫療需求。Quoin 的創新產品管線包括四種正在開發的產品,這些產品有潛力針對多種罕見和孤兒病症,包括 Netherton 綜合症、脫皮皮膚綜合症、掌跖角化病、硬皮病、表皮溶解性水泡病等。

這篇文章不僅展示了 Quoin Pharmaceuticals 對 Netherton 綜合症的關注,也反映了對於罕見疾病研究的迫切需求。隨著醫學界對這些疾病的認識逐漸提升,未來的治療選擇有望改善患者的生活質量。這也提醒我們,對於罕見疾病的研究不應被忽視,因為每一個患者的故事都值得被聽見,且每一項創新都可能成為改變生命的關鍵。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。

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