Rectify Pharma發表新型正功能調節劑的轉化數據，顯示在EASL 2025大會上改善膽道和肝臟健康
2025年5月9日 06:00 ET | 來源：Rectify Pharmaceuticals, Inc.
Rectify Pharmaceuticals, Inc.（簡稱“Rectify”）是一家生物技術公司，專注於開發正功能調節劑（PFMs），旨在恢復和增強膜蛋白的功能。該公司於2025年5月7日至10日在荷蘭阿姆斯特丹舉行的歐洲肝臟研究協會（EASL）大會上，展示了其肝膽計劃臨床候選藥物的前臨床概念證據數據。該演講被EASL委員會認可為對會議科學計劃的重大貢獻，並將在“EASL大會最佳演講”幻燈片中展示。
“生活在肝膽疾病中的患者面臨有限的治療選擇，其中大多數未能解決驅動膽道病理生理的根本機制，”Rectify的總裁兼首席執行官Rajesh Devraj博士表示。“PFMs代表了一類新型口服療法，具有恢復和增強膜蛋白功能以及改變疾病進程的潛力。這些前臨床結果進一步加強了我們的主要ABCB4/BSEP雙靶向PFM改善膽道和肝臟健康的承諾，我們將專注於迅速推進該候選藥物的臨床評估，以幫助患有包括原發性硬化性膽管炎（PSC）在內的肝膽疾病的患者。”
標題： 新型雙作用ABCB4/MDR3和ABCB11/BSEP正功能調節劑在兩個肝膽疾病的正交模型中顯示抗膽汁淤積和抗膽管炎活性
摘要編號： 842
演講者： Eric Bell博士
會議： 摘要會議 – 免疫介導及膽道疾病
日期和時間： 2025年5月9日，CEST上午8:30至9:45
主要發現
– RTY-694，一種雙靶向ABCB4/BSEP的PFM，增加了ABCB4和BSEP蛋白水平，並在體外增強了其各自底物（磷脂和膽汁酸）的排出。
– 在模擬PFIC2的Bsep_E297G小鼠模型中，對RTY-694進行為期兩週的治療後，觀察到：
– 血清膽汁酸水平降低，膽道膽汁酸水平增加，支持RTY-694的作用機制。
– 膽汁淤積（ALP）和炎症（ALT）標記物降低。
– 總肝重降低，這是一個整體肝臟健康的綜合標記。
– 在以結石飲食飼養的Abcb4+/-小鼠中，這是一種模擬PSC特徵的新型膽道疾病模型，給予RTY-694後：
– 膽道磷脂增加。
– 血清膽汁淤積標記物（血清膽汁酸和ALP）降低。
– 管道反應（CK19）和膽管炎（CXCL-1和CD11b）標記物降低。
– 肝纖維化標記物降低。
Rectify的首席醫療官Pol Boudes醫生補充道：“這些令人鼓舞的轉化結果建立在我們旨在解決許多肝臟和膽道疾病核心病理的開創性工作之上。隨著明確的目標活性和生物學證據，我們期待迅速推進臨床試驗，目標是為患有嚴重肝膽疾病的患者提供潛在的變革性選擇，首先是PSC。”
這次演講將在Rectify的網站上提供。
關於Rectify Pharmaceuticals, Inc.（“Rectify”）
Rectify正在推進正功能調節劑（PFMs），這是一類新型的口服小分子，旨在恢復和增強膜蛋白功能，以解決嚴重疾病的根本原因。Rectify的PFMs有潛力調節野生型和突變的膜結合蛋白的活性，這在小分子方法中歷來是一個具有挑戰性的問題。該公司的突破性產品平台使得高效和快速發現首創和最佳小分子療法成為可能，這些療法有潛力解決膜蛋白功能障礙，治療罕見和常見疾病，包括肝臟、心腎代謝和神經退行性疾病。
在這份報告中，Rectify的研究成果顯示出其在肝膽疾病治療領域的潛力，尤其是在現有治療選擇有限的情況下。這類新型正功能調節劑的開發不僅能為患者帶來新的希望，還可能改變醫療界對於肝膽疾病的治療理念。隨著這些研究的深入，未來或許能看到更多針對特定病理機制的個性化治療方案，這對於提升患者的生活質量至關重要。
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