Diagonal Therapeutics將於EHA 2025大會上展示新預臨床數據，顯示受體聚集抗體方法在遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）中的疾病修飾潛力
2025年6月12日 02:00 ET | 來源：DIAGONAL THERAPEUTICS, INC
Diagonal Therapeutics是一家專注於利用聚集抗體修正信號失調的生物技術公司，將於2025年6月12日至15日在意大利米蘭舉行的第30屆歐洲血液學會（EHA）大會上，展示其聚集抗體在遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）中的潛在應用數據。
“遺傳性出血性毛細血管擴張症是一種毀滅性的出血疾病，目前尚無批准的治療方案。這種疾病帶來了重大的經濟負擔，並影響患者的生活質量，因為需要大量的治療來應對出血事件的後果，”Diagonals HHT合作者、分子醫學研究所教授Philippe Marambaud博士表示。“作為一名深入研究這種嚴重疾病的機制方法的專家，我對Diagonal的雙特異性抗體介導的受體聚集方法所支持的數據感到非常鼓舞。這種方法在多個轉化HHT模型中顯示出預防和逆轉動靜脈畸形（AVMs）以及正常化細胞信號的能力，可能會對生活在HHT中的個體產生重大影響。”
此次展示的數據顯示，針對ALK1和BMPRII受體的聚集抗體能夠恢復在HHT中受損的細胞信號。在相關的疾病模型中，Diagonal的雙特異性抗體被證明能優先結合於血管內皮，聚集關鍵受體並激活ALK1介導的信號。Diagonal的雙特異性抗體的施用還顯示能夠預防和逆轉BMP9/10缺乏小鼠、完全ENG缺乏小鼠以及具有ALK1缺失突變的小鼠中的AVM病理。HHT小鼠模型的結果進一步表明，施用該公司的抗體能夠防止HHT相關貧血和心臟擴大，並將生存率從25%大幅提高至100%。這些效果在HHT患者衍生的內皮細胞中也得到了確認，顯示出正常化的穩態ALK1信號。
“我們對HHT的生物學有透徹的理解，並利用我們的專有平台設計了高度特異性的抗體，能夠恢復因疾病引起的關鍵受體功能喪失的ALK1介導的細胞信號，”Diagonal的首席科學官Patrick Andre博士表示。“我們在今年EHA大會上的數據為我們的差異化方法提供了強有力的支持，強化了其疾病修飾潛力。我們期待著推進我們的主導計劃DIAG723的開發，希望能為生活在HHT中的個體提供急需的治療選擇。”
海報展示的詳細信息如下：
標題： ALK1-BMPRII受體激動劑治療遺傳性出血性毛細血管擴張症模型中的血管病理
會議： 出血性疾病（先天性和後天性）
演講者： Andy Sullivan，Diagonal Therapeutics生物學總監
演講日期及時間： 6月14日星期六，18:30-19:30 CEST
地點： 海報廳
會後，該演示文稿將在Diagonal的網站上提供。
關於遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）
HHT是一種罕見疾病，影響美國和歐盟超過150,000人，目前尚無批准的治療方案。在HHT中，TGF-β受體超家族複合體成員的功能喪失點突變會導致異常的血管，這些血管脆弱且易於破裂出血。這些出血事件導致慢性貧血，需頻繁進行鐵劑注射或紅血球輸血。內部動靜脈畸形若不及時治療，可能會破裂，導致肺部和腦部出血、中風、心臟衰竭及死亡。
關於DIAG723
DIAG723是一種雙特異性抗體，旨在針對HHT和PAH，其中內皮的ALK1信號失調促進了脆弱動靜脈畸形或血管過度增生的形成。DIAG723恢復因突變而導致受體功能受損的信號。在多項HHT的預臨床研究中，DIAG723預防和逆轉了動靜脈畸形——這是HHT的一個特徵，可能導致各種器官的出血相關併發症。此外，DIAG723還能在多個HHT患者捐贈樣本中恢復信號。在PAH的預臨床模型中，DIAG723預防了疾病發展和心臟重塑，並改善了血流動力學。DIAG723還能在多個PAH捐贈者衍生的肺微血管內皮細胞中恢復正常信號。
關於Diagonal Therapeutics
Diagonal Therapeutics是一家生物技術公司，推進新型疾病修飾聚集抗體，修復與多種疾病相關的信號失調。該公司的DIAGONAL產品引擎結合了專有的計算和實驗技術，以克服抗體藥物發現中的歷史挑戰，並高效地提供優化的治療資產。Diagonal的產品線包括設計用於選擇性解決各種疾病根本原因的聚集抗體，提供為患者帶來改變生活的治療的潛力。
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這項研究的進展無疑將對HHT患者的生活質量產生深遠影響。隨著新療法的開發，患者將不再面對缺乏有效治療的困境。Diagonal Therapeutics的創新方法不僅顯示了其在治療HHT方面的潛力，也為其他類似疾病的治療提供了新的思路。這種針對性強的療法或許能夠成為未來治療遺傳性疾病的新標準，值得業界密切關注。
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