心臟衰竭新療法：Ninerafaxstat改善患者生活質素

Imbria公布IMPROVE-DiCE第二期試驗的正面臨床數據，顯示Ninerafaxstat在心臟代謝HFpEF患者中的效果

2025年3月29日 10:30 ET | 來源：Imbria Pharmaceuticals Inc.

– Ninerafaxstat改善心臟能量代謝、心臟儲備能力、六分鐘步行距離及心衰相關健康狀況（KCCQ）在心臟代謝HFpEF患者中 –

– 研究結果支持在HFpEF及相關心血管適應症（如非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM））中進一步開發ninerafaxstat –

波士頓，2025年3月29日（GLOBE NEWSWIRE）—— Imbria Pharmaceuticals, Inc.是一家臨床階段的心臟代謝公司，專注於開發旨在增強細胞能量代謝的新療法，今天宣布IMPROVE-DiCE第二期試驗的正面臨床結果，顯示ninerafaxstat改善了心臟能量代謝、左心室儲備能力、運動能力以及患者報告的心衰症狀和身體限制。這些結果在美國心臟病學會（ACC.25）於伊利諾伊州芝加哥舉行的年度科學會議上進行了展示，會議主題為「心臟射血分數保留的心衰的創新與見解：新興療法、生物標記和機制研究」。

牛津大學心血管醫學教授Oliver Rider表示：「這些發現驗證了針對HFpEF中受損心肌能量代謝的機制合理性，並顯示ninerafaxstat有潛力恢復靜息心臟能量代謝並增強功能性心臟儲備。重要的是，這些結果表明ninerafaxstat可以改善HFpEF患者的日常症狀和身體能力，這是一種目前有效治療方案稀少的疾病。」

試驗的主要發現包括：

– 對心臟代謝HFpEF患者進行12周的ninerafaxstat治療，基線心臟磷酸肌酸與三磷酸腺苷（PCr/ATP）比率顯著增加（P=0.02），這與心臟能量儲備的改善一致，滿足了試驗的主要目標。值得注意的是，對ninerafaxstat的最大能量反應觀察到在基線能量缺乏最嚴重的患者中。
– 左心室（LV）收縮儲備能力隨運動顯著改善，反映心臟在運動中增強其每搏量的能力（P=0.03），這是HFpEF患者的一個關鍵異常。
– 與增強的LV儲備能力一致，觀察到六分鐘步行距離增加約14米（P=0.02）。
– 在基線症狀限制最明顯的患者中，心衰相關健康狀況的統計學上顯著且臨床上有意義的改善，通過堪薩斯城心肌病問卷臨床摘要分數（KCCQ-CSS）測量，預先指定為KCCQ-CSS ≤80的患者（約8分；P=0.04）。

Jai Patel，Imbria的首席醫療官表示：「大約50%的心衰病例與HFpEF相關。在美國，預計到2030年，HFpEF的患病率將上升至850萬。在HFpEF人群中，至少80%的人患有2型糖尿病（T2DM）和肥胖。目前沒有針對改善患者症狀、生活質量和功能能力的線粒體能量生成的治療。我們相信這些驗證結果為支持進一步研究ninerafaxstat在心臟代謝HFpEF中的應用鋪平了道路。ninerafaxstat獨特的治療特徵有潛力在心臟代謝HFpEF及相關病理狀態（如nHCM）中產生重大影響。」

關於ninerafaxstat

Ninerafaxstat是一種創新的心臟疾病治療，旨在解決心臟能量供需不平衡的問題。為了維持正常的收縮功能，心臟需要大量能量，這些能量主要由線粒體以三磷酸腺苷（ATP）的形式產生。心臟通常使用兩種主要燃料進行能量生成：脂肪酸和葡萄糖。Ninerafaxstat作為部分脂肪酸氧化（pFOX）抑制劑，促使心臟的能量生成偏向葡萄糖。這種代謝轉變導致更高效的線粒體能量生成，有潛力改善靜息和運動時的心臟功能。Ninerafaxstat是一種簡單的口服化合物，不需要劑量調整或監測，且不會引起臨床上顯著的藥物相互作用，可以與標準心血管治療一起使用。

關於IMPROVE-DiCE

IMPROVE-DiCE是第一個利用多核光譜技術，包括最先進的超極化MR光譜和MRI，來量化心臟能量、代謝及功能反應的臨床試驗。這是一項兩部分的第二期臨床試驗，評估ninerafaxstat的安全性、耐受性和藥效動力學效應。第一部分招募了患有2型糖尿病和肥胖的預HFpEF患者，顯示心臟能量正常化、心臟脂肪變性顯著減少以及左心室舒張充盈率改善，這是心衰的一個重要組成部分。第一部分的結果於2022年8月在歐洲心臟病學會大會上發表。IMPROVE-DiCE的第二部分招募了有症狀的心臟代謝HFpEF患者，評估ninerafaxstat對心臟能量、心臟儲備功能、運動能力及心衰症狀的影響。該試驗在英國牛津大學拉德克利夫醫學院的牛津臨床磁共振研究中心（OCMR）進行，由Oliver Rider教授主導。欲了解更多信息，請訪問www.clinicaltrials.gov（識別碼：NCT04826159）。

關於心衰伴射血分數保留（HFpEF）

超過一半的心衰患者患有射血分數保留，這是一種臨床綜合徵，特徵為心臟無法在靜息或運動時有效泵血，且伴隨充盈壓力的病理性增加。與其他形式的心衰一樣，HFpEF與由於線粒體能量生成受損而導致的心臟能量不足相關。這導致在運動中心臟功能儲備受損，並與運動引起的肺部充血相關，從而出現心衰的典型症狀，如運動性呼吸困難、疲勞和明顯降低的運動能力，最終嚴重影響生活質量。儘管HFpEF與嚴重的發病率和死亡率相關，但目前卻缺乏基於證據的療法。在HFpEF的臨床綜合徵中，心臟代謝HFpEF表型迅速成為最普遍的形式，其中由於2型糖尿病和肥胖引起的慢性心臟代謝壓力是心衰病理生理的主要驅動因素。

關於Imbria

Imbria是一家私人持有的臨床階段公司，專注於為患有改變生活的心臟代謝疾病的患者開發新療法。我們的臨床管道專注於恢復或改善細胞在心臟代謝疾病中產生能量的能力，因為能量缺失是疾病發病機制、症狀和功能缺陷的根本原因。主要產品候選藥物ninerafaxstat已在三個適應症中完成多項第二期臨床試驗：nHCM、穩定性心絞痛和HFpEF。在第一和第二期臨床試驗中，ninerafaxstat顯示出良好的耐受性。欲了解更多信息，請訪問www.imbria.com。

聯絡人
Komal Joshi
Imbria Pharmaceuticals, Inc.
kjoshi@imbria.com

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這項研究的結果顯示出ninerafaxstat在心臟代謝HFpEF患者中的潛力，尤其是在改善心臟能量代謝和患者生活質量方面。這對於目前缺乏有效治療的HFpEF患者來說，無疑是一個積極的信號。值得注意的是，隨著心臟代謝HFpEF患者人數的增加，未來對這類創新療法的需求將會持續上升。這不僅是對心臟代謝疾病治療的一次突破，也可能為其他相關病症的療法開啟新的方向。希望未來的研究能夠進一步驗證這些結果，並推動ninerafaxstat的臨床應用。

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